Deflazacort - Deflazacort
![]() | |
Klinické údaje | |
---|---|
Obchodní názvy | Emflaza, Calcort a další |
AHFS /Drugs.com | Monografie |
Těhotenství kategorie |
|
Trasy z správa | Pusou |
ATC kód | |
Právní status | |
Právní status | |
Farmakokinetické data | |
Vazba na bílkoviny | 40% |
Metabolismus | Plazmou esterázy, na aktivní metabolit |
Odstranění poločas rozpadu | 1,1–1,9 hodiny (metabolit) |
Vylučování | Ledviny (70%) a fekální (30%) |
Identifikátory | |
| |
Číslo CAS | |
PubChem CID | |
DrugBank | |
ChemSpider | |
UNII | |
KEGG | |
ChEMBL | |
Řídicí panel CompTox (EPA) | |
Informační karta ECHA | 100.034.969 ![]() |
Chemické a fyzikální údaje | |
Vzorec | C25H31NÓ6 |
Molární hmotnost | 441.524 g · mol−1 |
3D model (JSmol ) | |
| |
| |
![]() ![]() |
Deflazacort (jméno výrobku Calcort mimo jiné) je a glukokortikoid používá se jako protizánětlivý a imunosupresivum.
Byl patentován v roce 1965 a pro lékařské použití schválen v roce 1985.[1]
Spojené státy. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ji považuje za lék první třídy.[2]
Lékařské použití
Výrobce uvádí pro deflazacort následující použití:[3]
- Akutní intersticiální nefritida
- Anafylaxe
- Astma
- Autoimunitní hemolytická anémie
- Bulózní pemfigoid
- Smíšený onemocnění pojivové tkáně (jiné než systémová skleróza)
- Crohnova nemoc
- Dermatomyositida
- Idiopatická trombocytopenická purpura
- Juvenilní chronická artritida
- Těžká přecitlivělost reakce
- Imunosuprese při transplantaci
- Akutní a lymfatická leukémie
- Zhoubný lymfom
- Mnohočetný myelom
- Svalová dystrofie
- Revmatoidní artritida
- Polymyalgia rheumatica
- Nefrotický syndrom
- Pemphigus
- Polyarteritis nodosa
- Pyoderma gangrenosum
- Sarkoidóza
- Systémový lupus erythematodes
- Ulcerózní kolitida
Ve Spojených státech je deflazacort schválen pro léčbu Duchennova svalová dystrofie u lidí starších pěti let.[4]
Nepříznivé účinky
Deflazacort nese společná rizika pro všechny kortikosteroidy, počítaje v to potlačení imunity, snížil hustota kostí, a endokrinní nedostatečnost. V klinických studiích byly nejčastějšími nežádoucími účinky (> 10% nad placebem) Cushing - podobný vzhled, přírůstek hmotnosti a zvýšená chuť k jídlu.[5]
Farmakologie
Mechanismus účinku
Deflazacort je neaktivní proléčivo který je metabolizován rychle na aktivní lék 21-desacetyldeflazacort.[6]
Relativní potence
Potence Deflazacort je kolem 70–90% potence prednison.[7] Přezkum z roku 2017 zjistil, že jeho aktivita 7,5 mg deflazacortu je přibližně ekvivalentní 25 mg kortizon, 20 mg hydrokortison, 5 mg prednisolon nebo prednison, 4 mg methylprednisolon nebo triamcinolon nebo 0,75 mg betamethason nebo dexamethason. Přezkum zaznamenal, že droga má vysokou hladinu terapeutický index, který se používá v počátečních orálních dávkách v rozmezí od 6 do 90 mg a pravděpodobně vyžaduje o 50% vyšší dávku, aby vyvolal stejný demineralizační účinek jako prednisolon. Má tedy „menší dopad na metabolismus vápníku než jakýkoli jiný syntetický kortikosteroid, a proto vykazuje nižší riziko zpomalení růstové rychlosti u dětí a osteoporózy“ u starších osob a relativně malé účinky na metabolismus sacharidů, retenci sodíku a hypokalemii.[8]
Dějiny
V lednu 2015 FDA udělila rychlá dráha stav do Marathon Pharmaceuticals usilovat o schválení deflazacortu jako možné léčby pro Duchennova svalová dystrofie, vzácné, „progresivní a smrtelné onemocnění“, které postihuje chlapce.[9] Ačkoli byl deflazacort schválen FDA pro použití při léčbě Duchennovy svalové dystrofie 9. února 2017,[10][11] Generální ředitel společnosti Marathon oznámil 13. února 2017, že zahájení deflazacort (Emflaza) bude odloženo uprostřed diskuse o strmé ceně, kterou Marathon požadoval za drogu ve Spojených státech - 89 000 $ ročně, což je „zhruba 70krát“ více než to by stálo v zámoří.[12] Protože deflazacort je starší lék, který byl v některých jiných zemích dlouho schválen, je nyní na mnoha místech k dispozici jako levný generikum. Například v Kanadě lze deflazacort koupit za přibližně 1 $ za tabletu.[13]
Deflazacort se ve Spojených státech prodává pod značkou Emflaza poté, co společnost PTC Therapeutics, Inc. 16. března 2017 získala všechna práva k Emflaze.[14] Deflazacort se prodává ve Velké Británii pod obchodním názvem Calcort;[7] v Brazílii jako Cortax, Decortil, Defcort a Deflanil; v Indii jako Moaid, Zenflav, Defolet, DFZ, Decotaz a DefZot; v Bangladéši jako Xalcort; v Panamě jako Zamen; Španělsko jako Zamene; a v Hondurasu jako Flezacor.[15]
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv schválil deflazacort k léčbě lidí ve věku od pěti let DMD, což je vzácná genetická porucha, která způsobuje progresivní zhoršování a slabost svalů. Emflaza je kortikosteroid, který působí snížením zánětu a snížením aktivity imunitního systému.[4] NDA 208684 byla schválena 9. února 2017 jako molekulární entita typu 1 se statusem osiřelého.[16]
Reference
- ^ Fischer J, Ganellin CR (2006). Analogový objev drog. John Wiley & Sons. str. 486. ISBN 9783527607495.
- ^ Nová schválení pro léčbu drogové závislosti 2017 (PDF). NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) (Zpráva). Ledna 2018. Citováno 16. září 2020.
- ^ „Refla: deflazacort“ (PDF).
- ^ A b „FDA schvaluje lék na léčbu Duchennovy svalové dystrofie“. US Food and Drug Administration (Tisková zpráva). Citováno 18. února 2017.
Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.
- ^ „Emflaza- deflazacortová tableta Emflaza- deflazacortová suspenze“. DailyMed. 29. ledna 2020. Citováno 17. září 2020.
- ^ Möllmann H, Hochhaus G, Rohatagi S, Barth J, Derendorf H (červenec 1995). "Farmakokinetické / farmakodynamické hodnocení deflazacort ve srovnání s methylprednisolonem a prednisolonem". Farmaceutický výzkum. 12 (7): 1096–100. doi:10.1023 / a: 1016287104656. PMID 7494809. S2CID 9920545.
- ^ A b "Calcort". elektronické souhrn léků. 11. června 2008. Citováno 28. října 2008.
- ^ Parente L (leden 2017). „Deflazacort: terapeutický index, relativní účinnost a ekvivalentní dávky oproti jiným kortikosteroidům“. BMC Pharmacology & Toxicology. 18 (1): 1. doi:10.1186 / s40360-016-0111-8. PMC 5216559. PMID 28057083.
- ^ Hirst EJ (19. ledna 2015), Lék na svalovou dystrofii Duchenne by mohl být v USA v roce 2016 v pořádku, The Chicago Tribune, vyvoláno 13. února 2017,
Bylo prokázáno, že prodlužuje život ... progresivní a smrtelné onemocnění, které nemá v USA k dispozici žádnou léčbu drogami
- ^ „FDA schvaluje lék na léčbu Duchennovy svalové dystrofie“. www.fda.gov. 2017-02-09. Citováno 2017-02-10.
- ^ „Marathon Pharmaceuticals účtuje 89 000 $ za lék na svalovou dystrofii“. www.wsj.com. 10. 2. 2017. Archivovány od originál dne 10.02.2017. Citováno 2017-02-10.
- ^ Walker J, Pulliam S (13. února 2017), Marathon Pharmaceuticals si po 70násobném nárůstu účtuje 89 000 $ za lék na svalovou dystrofii, The Wall Street Journal, vyvoláno 13. února 2017,
Deflazacort schválený FDA léčí vzácný typ onemocnění postihujícího chlapce
- ^ Mukherjee CS (10. února 2017). „Brainstorm Health Daily“. Citováno 13. února 2017.
- ^ „PTC Therapeutics dokončuje akvizici společnosti Emflaza pro léčbu svalové dystrofie Duchenne v USA“ PTC Therapeutics, Inc..
- ^ „Substâncias: DEFLAZACORT“ (v portugalštině). Centralx. 2008. Citováno 28. října 2008.
- ^ „Drugs @ FDA: FDA Approved Drug Products“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).
externí odkazy
- „Deflazacort“. Informační portál o drogách. Americká národní lékařská knihovna.