Marathon Pharmaceuticals - Marathon Pharmaceuticals - Wikipedia

Marathon Pharmaceuticals
TypSoukromé
PrůmyslLéčiva
ZakladatelRobert Altman[1]
Hlavní sídlo
Northbrook, Illinois
,
USA
Oblast sloužila
Celosvětově
Klíčoví lidé
Robert AltmanJeffrey S. Aronin, bývalý předseda představenstva a generální ředitel
produktyVyvinuté léky pro vysoce potřebné, malé populace pacientů a pozdní fázi

Marathon Pharmaceuticals LLC byla soukromá biofarmaka společnost zaměřená na léky pro lidi se vzácnými chorobami.[2] The Illinois - společnost se sídlem[3] vyvinuty a vyrobeny terapeutika a přivedl je na trh. Zaměstnávala 100 lidí na čtyřech globálních místech.[Citace je zapotřebí ] V roce 2017 získala společnost PTC Therapeutics práva na drogu společnosti Marathon Pharmaceuticals Emflaza (deflazacort) za 140 milionů dolarů po kritice jejich plánu prodat drogu trpícím za katalogovou cenu 89 000 dolarů ročně, a to navzdory skutečnosti, že stejná droga byla dostupná v Kanadě a Velké Británii za přibližně 1 000 dolarů ročně.[4][5]

Obchodní model

Společnost Marathon vyráběla léky pro velmi potřebné malé populace pacientů, včetně pacientů se vzácnými chorobami, jak uvádí USA Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) Zákon o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění. Zákon definuje vzácná onemocnění jako dopad na méně než 200 000 pacientů v USA[6]

Marathon vyvinul léky v pozdním stadiu, získal souhlas regulačních orgánů a poté vyráběl a komercializoval léky se vstupem od advokacie pacientů skupiny. Regulační úsilí společnosti Marathon se soustředilo na získání souhlasu FDA Nové aplikace drog (NDA) nebo Biologic License Applications (BLA).[7]

Společnost poskytla pomoc oprávněným pacientům s finančními obtížemi[8] a pomohla pacientům zajistit další pomoc prostřednictvím Národní organizace pro vzácné poruchy (NORD) a podobné skupiny podpory pacientů.[9]

Společnost byla kritizována za její obchodní model, který využívá regulační mezery a pobídky FDA k levnému nákupu léků k léčbě vzácných onemocnění a znásobení ceníkové ceny k dosažení zisku.[10][11]

Marathon distribuoval své produkty v Severní Amerika.

Potrubí léčby

Marathon vyvinul léky[12] že cílené neurologický, svalnatý, gastrointestinální a poruchy krve, včetně deflazacort, nového léku ke zpomalení progrese Duchennova svalová dystrofie (DMD) u pacientů.[13] V lednu 2015 byl společnosti Marathon udělen status FDA pro deflazacort jako potenciální léčbu DMD.[14] Exondys 51 a deflazacort jsou od 2. 12. 2017 jedinými léky schválenými FDA, které léčí DMD. Většina pacientů obvykle umírá ve věku 25 let,[15] i když v poslední době někteří lidé žili do svých 30 a 40 let[16] s pomocnými zařízeními a podporou.

Deflazacort

13. února 2017, generální ředitel společnosti Marathon, Jeff Aronin, oznámila, že po čtyřech letech vývoje a více než 17 zkouškách byla společnosti udělena schválení FDA pro deflazacort (Emflaza)[17] k léčbě Duchennova svalová dystrofie, a vzácné onemocnění který postihuje přibližně 15 000 mladých chlapců v USA. Před schválením FDA mělo přístup k Emflaze méně než 10% pacientů s DM v USA. Po schválení FDA mají všichni pacienti s DMD přístup k léku schválenému FDA a americkému léku, na který se vztahuje více než 170 plátců a více než 45 státních programů Medicaid.[18]

Uprostřed kontroverze ohledně navrhované velkoobchodní ceny pro plátce 89 000 $ prodal Marathon společnost Emflaza a související aktiva společnosti PTC Therapeutics, firmě s 20letou historií vývoje léků na DMD. V Kanadě bylo možné koupit stejný lék, i když nikdy nebyl schválen pro léčbu Duchenne, za přibližně 1 $ za tabletu a použít k léčbě onemocnění mimo značku.[19] Podle The Wall Street Journal, cena, kterou Marathon navrhoval, byla „zhruba 70krát“ vyšší, než by deflazacort stál v zámoří, například v Evropě, kde bylo schváleno ošetření 23 indikací pro 83 milionů pacientů.[20] V roce 2015 Chicago Tribune V tomto článku rodiče vyjádřili obavy, že pokud by byl deflazacort schválen ve Spojených státech, zdálo se, že pokyny FDA naznačují, že rodiče „by si jej nemohli objednat z jiné země“. Obávali se, že „americká droga může být mnohem dražší než současné mezinárodní sazby, takže nezůstane otázka ohledně pojistného krytí.“[21] Senátor Bernie Sanders a Rep. Elijah Cummings zkoumají cenu léku v rámci rozsáhlejšího vyšetřování nákladů na léčiva.[17]

Reference

  1. ^ Walker, Joseph (2. května 2017). „Vzpoura proti nebeským cenám drog vede k průkopníkovi v hotovosti“. WSJ.
  2. ^ "NORD". Národní organizace pro vzácné poruchy. Citováno 17. června 2014.
  3. ^ „About Marathon“. Marathon Pharmaceuticals. Citováno 17. června 2014.
  4. ^ „PTC získává DMD Med Emflaza od společnosti Marathon Pharma až za 190 milionů dolarů“. Zprávy o svalové dystrofii.
  5. ^ Mangan, Meg Tirrell, Dan (2017-02-13). „Marathon„ pozastavuje “uvedení drogy na svalovou dystrofii ve výši 89 000 USD ve Spojených státech kvůli pobouření cen. CNBC. Citováno 2017-11-22.
  6. ^ „Zákon o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění - relevantní výňatky“. US Food and Drug Administration. Citováno 17. června 2014.
  7. ^ „Proces žádosti o licenci na biologii (BLA) (CBER)“. US Food and Drug Administration. Citováno 17. června 2014.
  8. ^ „Program pomoci pacientům“. RxAssist. Citováno 21. července 2014.
  9. ^ „Program podpory pacientů“. Marathon Pharmaceuticals. Citováno 17. června 2014.
  10. ^ „Marathon Pharmaceuticals si po 70násobném zvýšení účtuje 89 000 dolarů za lék na svalovou dystrofii“. Fox News. 2017-02-11. Citováno 2017-11-22.
  11. ^ Lowe, Derek (26.04.2017). „Marathon Pharmaceuticals proplácí“. Hledám Alfu. Citováno 2017-11-22.
  12. ^ "Potrubí". Marathon Pharmaceuticals. Citováno 17. června 2014.
  13. ^ „Sarepta (SRPT) nižší, protože Marathon Pharma získává status léčivého přípravku pro vzácná onemocnění pro Deflazacort“. StreetInsider.com. Citováno 21. července 2014.
  14. ^ Hirst, Ellen Jean. „Lék na svalovou dystrofii Duchenne by mohl být v pořádku pro americký prodej v roce 2016“. chicagotribune.com.
  15. ^ "Duchennova svalová dystrofie". Medline Plus. Americká národní lékařská knihovna a národní instituty zdraví. Citováno 17. června 2014.
  16. ^ "Přehled". Sdružení svalové dystrofie. Citováno 17. června 2014.
  17. ^ A b Joseph Walker a Susan Pulliam (13. února 2017), Společnost zpozdila lék na svalovou dystrofii Zahájení USA uprostřed kritiky 89 000 $ Cena: Sanders, Cummings zkoumá, jak společnost Marathon Pharmaceuticals stanovila vysokou cenu staré drogy, The Wall Street Journal, vyvoláno 13. února 2017CS1 maint: používá parametr autoři (odkaz)
  18. ^ Lopes, Jose Marques; PhD (24. srpna 2017). „PTC Therapeutics ve zprávě společnosti zdůrazňuje Duchenne Therapies Translarna a Emflaza“.
  19. ^ Clifton Sy Mukherjee (10. února 2017). „Brainstorm Health Daily“. Citováno 13. února 2017.
  20. ^ Joseph Walker a Susan Pulliam (13. února 2017), Marathon Pharmaceuticals si po 70násobném nárůstu účtuje 89 000 $ za lék na svalovou dystrofii, The Wall Street Journal, vyvoláno 13. února 2017, Deflazacort schválený FDA léčí vzácný typ onemocnění postihujícího chlapceCS1 maint: používá parametr autoři (odkaz)
  21. ^ Ellen Jean Hirst (19. ledna 2015), Lék na svalovou dystrofii Duchenne by mohl být v USA v roce 2016 v pořádku, The Chicago Tribune, vyvoláno 13. února 2017, bylo prokázáno, že prodlužuje životy ... progresivní a smrtelné onemocnění, které nemá v USA k dispozici žádnou léčbu drogami

externí odkazy