Jackson – Weissův syndrom - Jackson–Weiss syndrome
Jackson – Weissův syndrom | |
---|---|
Ostatní jména | Kraniosynostóza, hypoplázie středního obličeje a abnormality chodidel [1] |
Jackson – Weissův syndrom se dědí po autosomálně dominantní vzor | |
Příznaky | Hypertelorismus[1] |
Příčiny | Mutace v genu FGFR2 [2] |
Diagnostická metoda | Genetické testování[2] |
Léčba | Chirurgická operace[3] |
Jackson – Weissův syndrom (JWS) je genetická porucha charakterizované abnormalitami chodidel a předčasným splynutím určitých kostí lebky (kraniosynostóza ), který brání dalšímu růstu lebky a ovlivňuje tvar hlavy a obličeje. Tato genetická porucha může také někdy způsobit mentální postižení a zkříženýma očima.[2] To bylo charakterizováno v roce 1976.[4]
Příznaky a symptomy
Mnoho charakteristických rysů obličeje (mimo jiné) Jackson-Weissova syndromu je výsledkem předčasného splynutí kostí lebky. Níže jsou uvedeny některé z běžnějších, například:[2][1]
- Preaxiální noha polydaktyl
- Tarsal synostóza
- Čelní bossing
- Proptóza
Genetika
Mutace v FGFR2 gen způsobit Jackson – Weissův syndrom. Gen FGFR2 produkuje a protein volala receptor fibroblastového růstového faktoru 2,[5] který se vyskytuje v chromozomu číslo 10. Mezi jeho mnoha funkcemi tento protein signalizuje nezralým buňkám, aby se staly kostními buňkami ve vývoji embryo. A mutace ve specifické části genu FGFR2 mění protein a způsobuje prodlouženou signalizaci, která podporuje předčasné spojení kostí v lebce a nohou,[6][7][8] tato podmínka se dědí v autosomálně dominantní vzor.[2] Autosomálně dominantní znamená, že jedna kopie změněného genu v každé buňce je dostatečná k vyvolání poruchy.[9]
Diagnóza
Diagnóza Jackson – Weissova syndromu u jedince podezřelého z onemocnění se provádí pomocí následujícího:
- Genetické testování[10]
- Klinické projevy[7]
Diferenciální diagnostika
DDx pro tento stav zahrnuje metopickou synostózu a také Lambdoida synostóza.[7]
Léčba
Léčba Jackson – Weissova syndromu může být provedena chirurgickým zákrokem na některé rysy obličeje a chodidel.[3] Sekundární komplikace jako např hydrocefalus nebo poznávací poškození, lze odvrátit rychlým chirurgickým zákrokem.[7]
Epidemiologie
Z hlediska epidemiologie je Jackson – Weissův syndrom vzácnou genetickou poruchou; celkový příspěvek mutace FGFR ke stavu není jasný.[nutná lékařská citace ]
Reference
- ^ A b C "Jackson-Weissův syndrom | Informační centrum o genetických a vzácných onemocněních (GARD) - program NCATS". rarediseases.info.nih.gov. Citováno 14. prosince 2016.
- ^ A b C d E Reference, Genetics Home. "Jackson-Weissův syndrom". Genetická domácí reference. Citováno 14. prosince 2016.
- ^ A b Fryns, Buggenhout, Jean, Griet (červenec 2005). „Jackson – Weissův syndrom“ (PDF). p. 2. Citováno 2009-03-31.
- ^ Jackson CE, Weiss L, Reynolds WA, Forman TF, Peterson JA (červen 1976). „Kraniosynostóza, hypoplázie středních ploch a abnormality chodidel: autosomálně dominantní fenotyp u velké rasy Amishů“. J. Pediatr. 88 (6): 963–8. doi:10.1016 / S0022-3476 (76) 81050-5. PMID 1271196.je vyžadováno předplatné
- ^ Chen L, Deng CX (2005). "Role signalizace FGF při vývoji skeletu a lidských genetických onemocněních". Přední Biosci. 10 (1–3): 1961–76. doi:10.2741/1671. PMID 15769677.je vyžadováno předplatné
- ^ Reference, Genetics Home. "Gen FGFR2". Genetická domácí reference. Citováno 14. prosince 2016.
- ^ A b C d Robin, Nathaniel H .; Falk, Marni J .; Haldeman-Englert, Čad R. (1. ledna 1993). "Syndromy kraniosynostózy související s FGFR". GeneReviews. PMID 20301628. Citováno 14. prosince 2016.aktualizace 2011
- ^ Kelly, Evelyn B. (2013). Encyklopedie lidské genetiky a nemocí. Santa Barbara, Kalifornie: Greenwood. p. 417. ISBN 9780313387142. Citováno 14. prosince 2016.
- ^ „Autozomálně dominantní: MedlinePlus Medical Encyclopedia“. medlineplus.gov. Citováno 14. prosince 2016.
- ^ „Jackson-Weissův syndrom - Podmínky - GTR - NCBI“. www.ncbi.nlm.nih.gov. Citováno 14. prosince 2016.
Další čtení
- Poruchy, ed. Národní organizace pro vzácné (2003). Průvodce NORD pro vzácné poruchy. Philadelphia: Lippincott Williams & Wilkins. ISBN 9780781730631. Citováno 14. prosince 2016.CS1 maint: další text: seznam autorů (odkaz)
- Nowalk, [editoval] Basil J. Zitelli, Sara C. McIntire, Andrew J .; McIntire, Sara C .; Nowalk, Andrew J. (2012). Atlas Zitelliho a Davise dětské fyzikální diagnostiky (6. vydání). Philadelphia, PA: Saunders / Elsevier. ISBN 978-0323079327. Citováno 14. prosince 2016.CS1 maint: další text: seznam autorů (odkaz)
externí odkazy
Klasifikace | |
---|---|
Externí zdroje |
Scholia má téma profil pro Jackson – Weissův syndrom. |