Ravulizumab - Ravulizumab

Ravulizumab
Monoklonální protilátka
TypCelá protilátka
ZdrojZlidštění (z myš )
cílováDoplňte komponentu 5
Klinické údaje
Výslovnostrav "ue liz 'ue mab
Obchodní názvyUltomiris
Ostatní jménaALXN1210, ravulizumab-cwvz
AHFS /Drugs.comMonografie
MedlinePlusa619014
Licenční údaje
Těhotenství
kategorie
  • AU: B2
  • NÁS: N (dosud neklasifikováno)
Trasy z
správa		Intravenózní
ATC kód
Právní status
Právní status
  • AU: S4 (Pouze na předpis)
  • Spojené království: POM (Pouze na předpis) [1]
  • NÁS: ℞-pouze [2]
  • EU: Pouze Rx [3]
  • Obecně: ℞ (pouze na předpis)
Farmakokinetické data
Metabolismusrůzné proteázy
Identifikátory
Číslo CAS
DrugBank
ChemSpider
  • žádný
UNII
KEGG
Chemické a fyzikální údaje
VzorecC6430H9888N1696Ó2028S48
Molární hmotnost144938.56 g · mol−1

Ravulizumab, prodávané pod značkou Ultomiris, je lék na inhibici komplementu humanizované monoklonální protilátky určený pro léčbu paroxysmální noční hemoglobinurie a atypický hemolyticko-uremický syndrom. Je navržen tak, aby se navázal na a zabránil aktivaci Doplňte komponentu 5 (C5).[3][2]

U paroxysmální noční hemoglobinurie se proteiny známé jako „komplementový systém“, který je součástí imunitního systému, stanou nadměrně aktivními kvůli genetické mutaci a začnou útočit na vlastní červené krvinky pacientů.[3] Ravulizumab je monoklonální protilátka (typ proteinu) určená k navázání na protein C5, který je součástí systému komplementu.[3] Navázáním na protein C5 lék blokuje jeho účinek, a tím snižuje destrukci červených krvinek.[3]

Nejběžnějšími vedlejšími účinky jsou infekce horních cest dýchacích (infekce nosu a krku), nazofaryngitida (zánět nosu a krku) a bolest hlavy.[3][2] Nejzávažnějším vedlejším účinkem je meningokoková infekce, bakteriální infekce způsobená Neisseria meningitidis které mohou způsobit meningitidu a otravu krve.[3][2]

Lékařské použití

Ve Spojených státech je ravulizumab indikován k léčbě dospělých s paroxysmální noční hemoglobinurií a k léčbě dospělých a dětí ve věku od 1 měsíce s atypickým hemolyticko-uremickým syndromem (aHUS) k inhibici trombotické mikroangiopatie (TMA) zprostředkované komplementem.[2]

V Evropské unii je ravulizumab indikován k léčbě dospělých s paroxysmální noční hemoglobinurií:

  • u lidí s hemolýzou s klinickými příznaky svědčícími o vysoké aktivitě onemocnění[3]
  • u lidí, kteří jsou klinicky stabilní poté, co byli léčeni ekulizumabem po dobu nejméně posledních šesti měsíců.[3]

Jména

Ravulizumab je Mezinárodní nechráněný název (HOSPODA).[4]

Dějiny

Ravulizumab byl vyvinut společností Alexion Pharmaceuticals, Inc.[5] Byl vyroben z eculizumab mít dlouhodobější účinek.[6]

Ravulizumab byl schválen USA Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v prosinci 2018.[7] V dubnu 2019 Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) z Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) doporučila udělit podmíněné rozhodnutí o registraci ravulizumabu.[8] Ravulizumab byl schválen pro lékařské použití v EU v červenci 2019.[3]

Reference

  1. ^ „Ultomiris 300 mg koncentrát pro infuzní roztok - Souhrn údajů o přípravku (SmPC)“. (emc). Citováno 12. října 2020.
  2. ^ A b C d E „Ultomiris-ravulizumabový roztok, koncentrát“. DailyMed. 20. března 2020. Citováno 1. května 2020.
  3. ^ A b C d E F G h i j „Ultomiris EPAR“. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA). 24. dubna 2019. Citováno 1. května 2020. Text byl zkopírován z tohoto zdroje, kterým je © Evropská agentura pro léčivé přípravky. Reprodukce je povolena za předpokladu, že je uveden zdroj.
  4. ^ Světová zdravotnická organizace (2017). „Mezinárodní nechráněné názvy farmaceutických látek (INN). Navrhované INN: seznam 117“ (PDF). WHO Informace o drogách. 31 (2).
  5. ^ Prohlášení o nechráněném jménu přijatém radou USAN - Ravulizumab, Americká lékařská asociace.
  6. ^ Röth A, Rottinghaus ST, Hill A, Bachman ES, Kim JS, Schrezenmeier H a kol. (Září 2018). „Ravulizumab (ALXN1210) u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií: výsledky 2 studií fáze 1b / 2“. Krevní zálohy. 2 (17): 2176–2185. doi:10.1182 / pokročilí2018020644. PMC  6134221. PMID  30171081.
  7. ^ „FDA schvaluje novou léčbu dospělých pacientů se vzácným, život ohrožujícím onemocněním krve“ (Tisková zpráva). NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Archivovány od originál dne 6. února 2019.
  8. ^ „Pozitivní stanovisko EMA - Ultomiris / ravulizumab, 26. dubna 2019“ (PDF). ema.europa.eu. Citováno 11. května 2019.

Další čtení

externí odkazy

  • „Ravulizumab“. Informační portál o drogách. Americká národní lékařská knihovna.