Emapalumab - Emapalumab - Wikipedia

Emapalumab
Monoklonální protilátka
TypCelá protilátka
ZdrojČlověk
cílováIFN-gama
Klinické údaje
Výslovnost/ˈɛməstrəlˌuməb/ EM-A-KAMARÁD-eu-mab[1]
Obchodní názvyGamifant
Ostatní jménaNI-0501, emapalumab-lzsg
AHFS /Drugs.comMonografie
MedlinePlusa619024
Licenční údaje
Těhotenství
kategorie
  • NÁS: N (dosud neklasifikováno)
Trasy z
správa		Intravenózní, parenterální
ATC kód
Právní status
Právní status
Identifikátory
Číslo CAS
DrugBank
ChemSpider
  • žádný
UNII
KEGG
Chemické a fyzikální údaje
VzorecC6430H9898N1718Ó2038S46
Molární hmotnost145352.66 g · mol−1

Emapalumab, prodávané pod značkou Gamifant, je anti-interferon-gama (IFNγ) protilátkové léky používané k léčbě hemofagocytární lymfohistiocytóza (HLH),[3] který v současné době nemá lék.[4]

Spojené státy. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ji považuje za lék první třídy.[5]

Nepříznivé účinky

V klinických studiích, které vedly ke schválení FDA emapalumabu, byly nejčastěji hlášenými nežádoucími účinky infekce (56%), vysoký krevní tlak (41%), reakce na infuzi (27%) a horečka (24%).[2][6] Vážné nežádoucí účinky se vyskytly u přibližně poloviny subjektů studovaných v klinické studii, která vedla k jeho schválení FDA.[6]

Farmakologie

Mechanismus účinku

V podmínkách HLH se předpokládá, že nadměrná sekrece IFN-y přispívá k patogenezi onemocnění.[2] Emapalumab váže a neutralizuje IFN-γ a brání tomu, aby vyvolal patologické účinky.[2]

Farmakokinetika

Stejně jako ostatní léky na bázi protilátek, které jsou vyrobeny z aminokyselinových řetězců zvaných polypeptidy, emapalumab se štěpí na menší peptidy normálně v těle katabolismus.[2]

Společnost a kultura

Právní status

FDA udělena lék na vzácná onemocnění stav v roce 2012 a průlomová terapie označení v roce 2016 na základě předběžných údajů ze studie fáze II.[7][8]

V červenci 2020 se Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) doporučil zamítnutí registrace emapalumabu.[9]

Výzkum

Název výzkumu emapalumabu byl NI-0501.[1] Zkušební fáze II / III začala v roce 2013 a probíhá od srpna 2018.[10] Studie byla zaměřena na pacienty mladší 18 let, u kterých se nepodařilo zlepšit konvenční léčbu.[11] Tato studie byla realizována v rámci projektu FP7 financovaného EU s názvem FIGHT-HLH (306124).[Citace je zapotřebí ]

Reference

  1. ^ A b „PROHLÁŠENÍ O NEMĚNICÍM JMÉNU PŘIJATÉM RADOU USA“ (PDF). Citováno 21. listopadu 2018.
  2. ^ A b C d E „Gamifant (- injekce emapalumab-lzsg“). DailyMed. 30. června 2020. Citováno 7. října 2020.
  3. ^ „FDA schvaluje Gamifant (emapalumab-lzsg), ​​první a jedinou léčbu indikovanou pro primární hemofagocytickou lymfohistiocytózu (HLH)“. Obchodní drát. Business Wire, Inc.. Citováno 21. listopadu 2018.
  4. ^ „Dlouhodobé sledování pacientů s HLH, kteří byli léčeni NI-0501, anti-interferonovou gama monoklonální protilátkou - plné znění - ClinicalTrials.gov“. clintrials.gov.
  5. ^ Nové schválení pro léčbu drogové závislosti 2018 (PDF). NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) (Zpráva). Ledna 2019. Citováno 16. září 2020.
  6. ^ A b "Emapalumab schválen pro vzácnou primární hemofagocytickou lymfohistiocytózu". Zpráva o vzácných onemocněních. Citováno 22. listopadu 2018.
  7. ^ „Novimmune's NI-0501 udělil průlomové terapeutické označení US FDA pro léčbu pacientů s primární hemofagocytickou lymfohistiocytózou (HLH) - FierceBiotech“. www.fiercebiotech.com.
  8. ^ „Emapalumab - NovImmune - AdisInsight“. adisinsight.springer.com.
  9. ^ „Gamifant: čeká na rozhodnutí EK“. Evropská agentura pro léčivé přípravky. 24. července 2020. Citováno 21. září 2020.
  10. ^ „Studie zkoumající bezpečnost a účinnost mAb anti-IFNγ u dětí postižených primární hemofagocytickou lymfohistiocytózou - plný text - ClinicalTrials.gov“. clintrials.gov.
  11. ^ „NI-0501: Studie zkoumající bezpečnost a účinnost anti-IFNa mAb u dětí postižených primární hemofagocytární lymfohistiocytózou“. www.cincinnatichildrens.org.

externí odkazy

  • „Emapalumab“. Informační portál o drogách. Americká národní lékařská knihovna.