Nástin klinického výzkumu - Outline of clinical research
Následující obrys je poskytován jako přehled a aktuální průvodce klinickým výzkumem:
Klinický výzkum je aspekt biomedicínský výzkum který se zabývá hodnocením nových farmaceutické a biologický drogy, lékařské přístroje a vakcíny u lidí.
Obecná témata
- Klinický význam - závěr, že zásah má účinek, který má pro pacienty praktický význam
- Objev drog - identifikace kandidátů, syntéza, charakterizace, screening a testy terapeutické účinnosti
- Vývoj léků - proces převádění nové chemické látky ve fázích nezbytných pro umožnění testování v klinických hodnoceních
- Biotechnologie - technologická aplikace, která využívá biologické systémy, živé organismy k výrobě nebo úpravě produktů nebo procesů pro specifické použití
- Biofarmaka - lék vyrobený pomocí biotechnologie
- Klinické hodnocení - experiment s lidskými subjekty k posouzení bezpečnosti a účinnosti drog
- Akademické klinické studie - klinické studie probíhající v akademických centrech (např. Lékařské školy, akademické nemocnice a univerzity)
- Jednotka pro klinické studie - jednotky biomedicínského výzkumu určené k provádění klinických hodnocení
- Epidemiologie - studium faktorů ovlivňujících zdraví a nemoci populace
- Epidemiologické metody - statistické techniky používané v epidemiologii
- Léky založené na důkazech - posouzení kvality důkazů týkajících se rizik a přínosů léčby
- Farmakologie - studium interakcí mezi živým organismem a léky, které mění normální biochemickou funkci
- Biofarmakologie - farmakologie biofarmaceutik
- Klinická farmakologie - vědecká disciplína zaměřená na racionální vývoj a využití léků v terapeutice
- Farmakokinetika - studie osudu léků podávaných tělu
- Bioekvivalence - biologická rovnocennost dvou přípravků drogy
- Farmakodynamika - studium biochemických a fyziologických účinků léků na tělo
- Farmakometrie - věda o interpretaci a kvantitativním popisu farmakologie
- Farmakovigilance - detekce, hodnocení, porozumění a prevence nepříznivých účinků léčivých přípravků
Drogová terminologie
- Aktivní složka - látka v léčivu, která je farmaceuticky aktivní
- Schválená droga - lék, který byl schválen pro uvedení na trh regulačním orgánem, jako je US Food and Drug Administration nebo Evropská agentura pro léčivé přípravky
- Pomocná látka - neaktivní látka používaná jako nosič účinných látek léčiva
- Léčivý přípravek - jakákoli látka nebo kombinace látek používaných k léčbě nebo prevenci nemocí u lidí
- Použití mimo označení - praxe předepisování léku pro indikaci, pro kterou nebyl lék schválen
- Lék na vzácná onemocnění - lék používaný k léčbě vzácného onemocnění nebo nemoc pro vzácná onemocnění
- Placebo - předstíraná léčba podaná kontrolní skupině v klinické studii
- Lék na předpis - licencovaný lék, který lze získat pouze na lékařský předpis od lékaře
- Standardní léčba - v současnosti dostupný lék používaný v aktivní kontrolní klinické studii
Druhy designu studie
- Slepý experiment
- Kazuistika
- Série případů
- Případová studie
- Studie případové kontroly
- Klinická kontrolní skupina
- Kohorta studie
- Průřezová studie
- Crossover studie
- Studie prvního člověka
- Podélná studie
- Minimalizace
- Multicentrická zkušební verze
- Vnořená studie případové kontroly
- Pozorovací studie
- Otevřená zkušební verze
- Placebem kontrolované studie
- Perspektivní kohortní studie
- Randomizovaná kontrolovaná studie
- Retrospektivní kohortní studie
- Období záběhu
- Secí zkouška
- Zkouška vakcínou
Důvěrnost a bezpečnost účastníka studie
- Nežádoucí účinky
- Nežádoucí účinek
- Rada pro mezinárodní organizace lékařských věd
- Důvěrnost údajů v klinických studiích
- Výbory pro monitorování údajů
- Etická komise (Evropská unie)
- Eudra Bdělost
- Kritéria pro vyloučení
- Zákaz výzkumu lidoopů
- Kritéria pro zařazení
- Institucionální kontrolní komise
- MedWatch
- Monitorování bezpečnosti
- Vážná nepříznivá událost
- Systém sledování podezření na nežádoucí reakci
Vedení klinické studie
Dokumenty klinického výzkumu
- Protokol o klinickém hodnocení
- Informovaný souhlas
- Brožura pro vyšetřovatele
- Zdrojový dokument
- Stálý operační postup
Pracovníci klinického výzkumu
Smluvní výzkumné organizace
Sběr a správa dat
- Formulář kazuistiky
- Systém správy klinických dat
- Úložiště klinických dat
- Formulář pro vyjasnění údajů
- Elektronický sběr dat
- Dobrá praxe správy klinických dat
- Deník pacientů
- Výsledek hlášený pacientem
- Vzdálené zadávání dat
Lékařské termíny kódující slovníky
- Monitorovací centrum v Uppsale
- COSTART
- MedDRA
- Systematizovaná nomenklatura medicíny (SNOMED)
- KDO
- Společná terminologická kritéria pro nežádoucí účinky
Konsorcium pro standardy pro výměnu klinických údajů
Konsorcium pro standardy pro výměnu klinických údajů
- Tabulkový model studijních dat (SDTM )
- Standard pro výměnu neklinických údajů (SEND)
- Úložiště údajů o klinických studiích JANUS
Analýza dat
- Cenzura (klinické studie)
- Velikost efektu
- Konečný bod klinických hodnocení
- Úroveň ohrožení
- Metaanalýza
- Počet potřebných k ublížení
- Počet potřebný k léčbě
- Poměr šancí
- Záměr zacházet s analýzou
- Post-hoc analýza
- Relativní risk
- Analýza rizik a přínosů
- Citlivost a specifičnost
- Analýza podskupin
- Podstatná rovnocennost
- Náhradní koncový bod
- Systematický přehled
- Terapeutický účinek
Hlášení výsledků
- Lékařské psaní
- Publikace klinických studií
- Společný technický dokument
- Konsolidované standardy pro podávání zpráv o zkouškách (CHOŤ)
- Společný elektronický technický dokument
- Preferované položky hlášení pro systematické kontroly a metaanalýzy (PRISMA)
- Posílení hlášení pozorovacích studií v epidemiologii (STROBE)
- Jednotné požadavky na rukopisy předkládané do biomedicínských časopisů (URM)
Pozoruhodné klinické studie
- Britští lékaři studují - v roce 1956 poskytlo přesvědčivý statistický důkaz, že kouření tabáku zvyšuje riziko rakoviny plic.
- Framinghamská srdeční studie - kardiovaskulární studie se sídlem ve Framinghamu v Massachusetts, která byla zahájena v roce 1948 s 5 209 a nyní je třetí generací účastníků.
- Studie ochrany srdce - největší studie zkoumající použití statinů v prevenci kardiovaskulárních onemocnění.
- Mezinárodní studie o infarktu - čtyři randomizované kontrolované studie s několika léky k léčbě podezření na akutní infarkt myokardu.
- Intersaltová studie - mezníková observační studie, která prokázala silnou souvislost mezi dietní solí a rizikem kardiovaskulárních onemocnění.
- Zkušební JUPITER - první klinická studie, která prokázala, že léčba statiny může být přínosem pro pacienty s nízkými až normálními hladinami LDL a bez známých kardiovaskulárních onemocnění.
- Studie multicentrické kohorty AIDS - studie více než 6 000 mužů infikovaných HIV, která probíhá již více než 25 let
- Studie o malárii věznice Stateville - kontrolovaná studie účinků malárie na vězně věznice Stateville poblíž Joliet v Illinois.
- Tuskegee Studie neléčeného syfilisu u černocha - klinická studie prováděná v letech 1932 až 1972 v Tuskegee v Alabamě studovala přirozený vývoj onemocnění, pokud nebyl léčen.
Legislativa, předpisy a směrnice
Regulace terapeutického zboží ve Spojených státech |
---|
![]() |
Léky na předpis Volně prodejné léky |
Nevládní organizace |
Evropská unie
- Směrnice 2001/20 / ES
- Směrnice 2001/83 / ES
- Směrnice 2005/28 / ES
- Směrnice 65/65 / EHS
- Směrnice 93/41 / EHS
- Směrnice 95/46 / ES o ochraně osobních údajů
Spojené státy
- Federální zákon o potravinách, drogách a kosmetice (FD&C) - dává oprávnění společnosti Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) dohlížet na bezpečnost potravin, drog a kosmetiky.
- Pozměňovací návrh, který předložil Kefauver Harris - požaduje, aby výrobci léčiv před schválením poskytli důkaz o účinnosti a bezpečnosti léčiv.
- Zákon o poplatcích za užívání léků na předpis - umožňuje Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) vybírat od výrobců léků poplatky za financování procesu schvalování nových léků.
- Hlava 21 Kodexu federálních předpisů - část federálních předpisů, která interpretuje a prosazuje FD&C.
- Hlava 21 CFR část 11 - definuje kritéria, podle nichž jsou elektronické záznamy a elektronické podpisy považovány za důvěryhodné, spolehlivé a rovnocenné papírovým záznamům.
- Zákon o přenositelnosti a odpovědnosti v oblasti zdravotního pojištění (HIPAA) - Hlava II HIPAA se týká bezpečnosti a soukromí údajů o zdraví, včetně údajů shromážděných od subjektů v klinickém výzkumu.
jiný
- Helsinská deklarace (Spojené národy)
- Zákon o potravinách a drogách (Kanada)
- Mezinárodní konference o harmonizaci technických požadavků na registraci humánních léčivých přípravků (Evropská unie, Japonsko a Spojené státy)
Vládní agentury
- Australský výbor pro hodnocení drog
- Evropská agentura pro léčivé přípravky
- Federální agentura pro léčivé přípravky a zdravotnické výrobky (Belgie)
- Regulační agentura pro léčivé přípravky a zdravotnické výrobky (Spojené království)
- Ministerstvo zdravotnictví, práce a sociálních věcí (Japonsko)
- Norská agentura pro léčivé přípravky
- Státní správa pro potraviny a léčiva (Čína)
- Švédská agentura pro lékařské výrobky
- Ředitelství pro terapeutické produkty (Kanada)
- Správa terapeutického zboží (Austrálie)
United States Food and Drug Administration
Úřad pro kontrolu potravin a léčiv
Oddělení
- Komisař pro potraviny a drogy - jako vedoucí Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv se komisař hlásí tajemníkovi ministerstva zdravotnictví a sociálních služeb
- Centrum pro hodnocení a výzkum biologů - odpovědný za kontrolu a schvalování biologických produktů, včetně vakcín, krevních produktů, genové terapie a klonování lidí
- Centrum pro přístroje a radiologické zdraví - odpovědný za kontrolu a schvalování zdravotnických prostředků a bezpečnost nelékařských zařízení, která emitují určité typy záření
- Centrum pro hodnocení a výzkum drog - odpovědný za kontrolu a schvalování všech léků
- Úřad pro regulační záležitosti - prosazuje zákony a předpisy FDA
Programy přezkumu a schválení
- Výjimka pro vyšetřovací zařízení - umožňuje použití vyšetřovacího zařízení v klinické studii za účelem shromažďování údajů o bezpečnosti a účinnosti
- Investigational New Drug - umožňuje použití zkoušeného léčiva v klinické studii za účelem shromažďování údajů o bezpečnosti a účinnosti
- Nová aplikace drog - podání farmaceutické společnosti FDA k přezkoumání a schválení nového léku
- Zkrácená nová aplikace léků - podání k přezkoumání FDA a schválení generického léku
- Program rychlého rozvoje FDA - označení dané NDA FDA, které zrychluje kontrolu a schvalování nových léků