Imigluceráza - Imiglucerase

Imigluceráza
Klinické údaje
Obchodní názvyCerezym
AHFS /Drugs.comMonografie
MedlinePlusa601149
Licenční údaje
Trasy z
správa		Intravenózní infuze
ATC kód
Právní status
Právní status
Farmakokinetické data
Metabolismuspravděpodobně proteolýza
Odstranění poločas rozpadu3,6–10,4 min
Identifikátory
Číslo CAS
DrugBank
ChemSpider
  • žádný
UNII
KEGG
ChEMBL
Chemické a fyzikální údaje
VzorecC2532H3854N672Ó711S16
Molární hmotnost55597,4 (unglykosylovaný ) g · mol−1
 ☒NšekY (co to je?)  (ověřit)

Imigluceráza je lék používaný při léčbě Gaucherova choroba.[1][2]

Je to rekombinantní DNA - vyrobeno analog lidského enzymu β-glukocerebrosidáza.Cerezym je lyofilizované lék obsahující imiglucerázu, vyráběný společností Genzyme Corporation. Je to dáno intravenózně po rekonstituci jako léčba typu 1 a typu 3[3] Gaucherova choroba. Je k dispozici ve formulacích obsahujících 200 nebo 400 jednotek na lahvičku. Specifická aktivita vysoce purifikovaného lidského enzymu je 890 000 jednotek / mg.[4] Typická dávka je 2,5 U / kg každé dva týdny, maximálně 60 U / kg jednou za dva týdny a bezpečnost byla stanovena od 2 let.[5] Jedná se o jeden z dražších léků, jehož roční náklady ve Spojených státech činí 200 000 USD na osobu.[6] Imigluceráza byla udělena lék na vzácná onemocnění postavení ve Spojených státech, Austrálii a Japonsku.[7]

Cerezyme byl jedním z léků vyráběných v Genzym Závod v Allstonu v Massachusetts, pro který byla v roce 2009 po kontaminaci výrobou přerušena výroba Vesivirus 2117.[8]

Vedlejší efekty

Nejběžnějším vedlejším účinkem je přecitlivělost, který se vyskytuje asi u 3% pacientů. Je spojena s příznaky, jako je kašel, dušnost, vyrážky svědění a angioedém. Méně časté nežádoucí účinky zahrnují závratě, bolesti hlavy, nevolnost, průjem a reakce v místě vpichu; nacházejí se u méně než 1% pacientů.[3]

Interakce

Nebyly provedeny žádné klinické studie interakcí.[3] Miglustat Zdá se, že zvyšuje clearance imiglucerázy o 70%, což vede ke snížení aktivity enzymu.[9]

Viz také

Reference

  1. ^ Weinreb NJ (srpen 2008). „Imigluceráza a její použití k léčbě Gaucherovy choroby“. Pharmacother. 9 (11): 1987–2000. doi:10.1517/14656566.9.11.1987. PMID  18627336. S2CID  72183308.
  2. ^ Starzyk K, Richards S, Yee J, Smith SE, Kingma W (únor 2007). „Dlouhodobé mezinárodní bezpečnostní zkušenosti s terapií imiglucerázou u Gaucherovy choroby“. Mol. Genet. Metab. 90 (2): 157–63. doi:10.1016 / j.ymgme.2006.09.003. PMID  17079176.
  3. ^ A b C Kodex Rakousko (v němčině). Vídeň: Österreichischer Apothekerverlag. 2018. Cerezyme 400 U-Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung.
  4. ^ Pentchev; Brady, RO; Blair, HE; Britton, DE; Sorrell, SH; et al. (Srpen 1978). „Gaucherova choroba: Izolace a srovnání normální a mutantní glukocerebrosidázy z lidské tkáně sleziny“. Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 75 (8): 3970–3973. Bibcode:1978PNAS ... 75.3970P. doi:10.1073 / pnas.75.8.3970. PMC  392911. PMID  29293.
  5. ^ "Cerezyme (injekční imigluceráza) Genzyme produktový list" (PDF). Archivovány od originál (PDF) dne 06.06.2003.
  6. ^ Alfred B.Engelberg, Aaron S.Kesselheim a Jerry Avorn (12. listopadu 2009). „Perspektiva: Vyvažování inovací, přístupu a zisků - tržní exkluzivita pro biologiky“. N Engl J Med. 361 (20): 1917–1919. doi:10.1056 / NEJMp0908496. PMID  19828525.CS1 maint: používá parametr autoři (odkaz)
  7. ^ „Imigluceráza na Orpha.net: Portál pro vzácná onemocnění a léky na vzácná onemocnění“.
  8. ^ Erin Ailworth; Robert Weisman (17. června 2009). „Virus uzavírá závod Genzyme, drží léky pro 8 000“. The Boston Globe.
  9. ^ Lékové interakce mezi imiglucerázou a miglustatem. Zpřístupněno 11. 4. 2019.