Eliglustat - Eliglustat
 | |
| Klinické údaje | |
|---|---|
| Obchodní názvy | Cerdelga |
| Licenční údaje | |
| ATC kód | |
| Právní status | |
| Právní status |
|
| Identifikátory | |
| |
| Číslo CAS | |
| PubChem CID | |
| ChemSpider | |
| UNII | |
| KEGG | |
| ChEBI | |
| Řídicí panel CompTox (EPA) | |
| Chemické a fyzikální údaje | |
| Vzorec | C23H36N2Ó4 |
| Molární hmotnost | 404.551 g · mol−1 |
| 3D model (JSmol ) | |
| |
| |
Eliglustat (HOSPODA, USAN;[1] jméno výrobku Cerdelga) je léčba pro Gaucherova nemoc objeven na University of Michigan a vyvinut Genzyme Corp který byl schválen FDA v srpnu 2014.[2] Běžně se používá jako vínan sůl Předpokládá se, že sloučenina působí inhibicí glukosylceramid syntáza.[3][4] Podle článku v Journal of the American Medical Association ústní terapie redukcí substrátu vedlo k „významnému zlepšení objemu sleziny, hladiny hemoglobinu, objemu jater a počtu krevních destiček“ u neléčených dospělých s Gaucherovou chorobou typu 1.[5]
Náklady
V roce 2014 činily roční náklady na legallustat užívané orálně dvakrát denně 310 250 $. Genzymova vlajková loď imigluceráza (jméno značky Cerezym) stojí asi 300 000 $ za intravenózní léčbu, pokud se užívá dvakrát měsíčně.[6] Výrobní náklady najustlustat jsou o něco nižší než na imiglucerázu. Genzyme udržuje vyšší ceny pro léky na vzácná onemocnění - nejčastěji hrazeny pojišťovnami - aby zůstal finančně udržitelný.[6]
Reference
- ^ Eligustat (PDF), AMA Pouze na základě předplatného
- ^ FDA schvaluje nový lék na léčbu formy Gaucherovy choroby, US Food and Drug Administration, 19. srpna 2015, vyvoláno 18. července 2015
- ^ Lee L, Abe A, Shayman JA (květen 1999). "Vylepšené inhibitory glukosylceramid syntázy". The Journal of Biological Chemistry. 274 (21): 14662–9. doi:10.1074 / jbc.274.21.14662. PMID 10329660.
- ^ Shayman JA (srpen 2010). "ELIGLUSTAT TARTRÁT: Léčba inhibitorem glukosylceramid syntázy u Gaucherovy choroby typu 1". Drogy budoucnosti. 35 (8): 613–620. doi:10.1358 / dof.2010.035.08.1505566. PMC 3340614. PMID 22563139.
- ^ Mistry PK, Lukina E, Ben Turkia H, Amato D, Baris H, Dasouki M a kol. (Únor 2015). „Účinek perorálního kvallustatu na splenomegalii u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1: randomizovaná klinická studie ENGAGE“. JAMA. 313 (7): 695–706. doi:10.1001 / jama.2015.459. PMC 4962880. PMID 25688781.
- ^ A b Weisman R (2. září 2014), Nová pilulka Genzyme bude stát pacientům 310 250 $ ročně, The Boston Globe, vyvoláno 18. července 2015
 | Tento lék článek týkající se gastrointestinální systém je pahýl. Wikipedii můžete pomoci pomocí rozšiřovat to. |