Sebelipáza alfa - Sebelipase alfa

Sebelipáza alfa
Klinické údaje
Obchodní názvyKanuma
AHFS /Drugs.comMonografie
Licenční údaje
Těhotenství
kategorie
  • AU: B1[1]
  • NÁS: N (dosud neklasifikováno)[1]
Trasy z
správa		Intravenózní infuze
ATC kód
Právní status
Právní status
  • Spojené království: POM (Pouze na předpis)
  • NÁS: ℞-pouze [2]
  • EU: Pouze Rx [3]
  • Obecně: ℞ (pouze na předpis)
Farmakokinetické data
Odstranění poločas rozpadu0,1 hodiny
Identifikátory
DrugBank
ChemSpider
  • žádný
KEGG

Sebelipáza alfa, prodávané pod značkou Kanuma, je rekombinantní forma z enzym lysosomální kyselá lipáza (LAL), který se používá jako lék k léčbě nedostatek lysosomální kyselé lipázy (LAL-D).[3][4] Podává se intravenózní infuzí.[2] Byl schválen pro lékařské použití v Evropské unii a ve Spojených státech v roce 2015.[5][3][2][4]

Lékařské použití

Sebelipáza alfa je indikována k dlouhodobé enzymové substituční terapii (ERT) u lidí všech věkových skupin s nedostatkem lysosomální kyselé lipázy (LAL).[3]

Dějiny

Sebelipase byl vyvinut společností Synageva který se stal součástí Alexion Pharmaceuticals v roce 2015. Pro jeho výrobu kuřata jsou geneticky modifikovaný k produkci rekombinantní formy LAL (rhLAL) v jejich Bílek. Po extrakci a čištění je k dispozici jako léčivo.[6] 8. prosince 2015 FDA oznámila, že jeho souhlas přišel ze dvou středisek: Centrum pro hodnocení a výzkum drog (CDER) schválila terapeutickou aplikaci léku na člověka, zatímco Centrum pro veterinární medicínu (CVM) schválila žádost o konstrukt rekombinantní DNA u kuřat geneticky upravených k produkci rhLAL v jejich vaječných bílcích.[7] V té době, kdy získala schválení FDA, byla Kanuma prvním jediným lékem vyráběným v kuřecích vejcích a určeným k použití u lidí.[6]

Sebelipáza alfa je lék na vzácná onemocnění; jeho účinnost byla zveřejněna po a zkouška fáze 3 v roce 2015.[8] Onemocnění LAL postihuje <0,2 z 10 000 lidí v EU.[5]

Společnost a kultura

Ekonomika

Podle odhadu analytika Barclays z roku 2015 se očekávalo, že cena této drogy bude přibližně 375 000 USD ročně.[5]

Reference

  1. ^ A b „Užívání sebelipázy alfa (Kanuma) během těhotenství“. Drugs.com. 14. června 2019. Citováno 4. května 2020.
  2. ^ A b C "Kanuma- injekce sebelipázy alfa, roztok, koncentrát". DailyMed. 18. prosince 2018. Citováno 4. května 2020.
  3. ^ A b C d „Kanuma EPAR“. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA). Citováno 4. května 2020. Text byl zkopírován z tohoto zdroje, kterým je © Evropská agentura pro léčivé přípravky. Reprodukce je povolena za předpokladu, že je uveden zdroj.
  4. ^ A b „Kanuma (Sebelipase alfa)“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 6. ledna 2016. Citováno 4. května 2020.
  5. ^ A b C „Nová zpráva o drogách online pro sebelipázu alfa“. Informace o léčivých přípravcích ve Velké Británii. Citováno 10. prosince 2015.
  6. ^ A b Sheridan C (únor 2016). „FDA schvaluje„ farmaceutický “lék od transgenních kuřat“. Přírodní biotechnologie. 34 (2): 117–9. doi:10.1038 / nbt0216-117. PMID  26849497. S2CID  7593902.
  7. ^ „FDA schvaluje první lék na léčbu vzácné enzymové poruchy u pediatrických a dospělých pacientů“. FDA. 8. prosince 2015. Citováno 10. prosince 2015.
  8. ^ Burton BK, Balwani M, Feillet F, Barić I, Burrow TA, Camarena Grande C a kol. (Září 2015). „Fáze 3 se sebelipázou Alfa v deficitu lipázy na lysozomální kyselinu“. The New England Journal of Medicine. 373 (11): 1010–20. doi:10.1056 / NEJMoa1501365. PMID  26352813.

externí odkazy

  • "Sebelipáza alfa". Informační portál o drogách. Americká národní lékařská knihovna.