Alglukosidáza alfa - Alglucosidase alfa

Alglukosidáza alfa
Klinické údaje
Obchodní názvyMyozym, Lumizym, další
AHFS /Drugs.comMonografie
Licenční údaje
Trasy z
správa		Intravenózní[1][2]
ATC kód
Právní status
Právní status
Identifikátory
Číslo CAS
DrugBank
ChemSpider
  • žádný
UNII
KEGG
Chemické a fyzikální údaje
VzorecC4758H7262N1274Ó1369S35[3]
Molární hmotnost105338 g · mol−1[3]
 ☒NšekY (co to je?)  (ověřit)

Alglukosidáza alfa, prodávané pod značkou Myozym mimo jiné je enzymová substituční terapie (ERT) lék na vzácná onemocnění k léčbě Pompeho choroby (Glykogenová skladovací choroba typu II ), a vzácný porucha ukládání lysozomů (LSD).[4]Chemicky vzato, droga je analogový enzymu, který je nedostatečný u pacientů postižených Pompeho chorobou, alfa-glukosidáza. Je to první dostupný lék na léčbu této nemoci.[2]

To bylo schváleno pro lékařské použití ve Spojených státech v dubnu 2006, jako Myozyme[5] a v květnu 2010 jako Lumizyme.[6]

Lékařské použití

Alglukosidáza alfa je indikována u lidí s Pompeho chorobou (nedostatek GAA).[1]

V roce 2014 americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv oznámil schválení alglukosidázy alfa pro léčbu lidí s Pompeho chorobou s infantilním nástupem, včetně lidí mladších osmi let. Kromě toho Strategie hodnocení a zmírňování rizik (REMS) se vylučuje.[7]

Vedlejší efekty

Časté pozorované nežádoucí účinky na léčbu alglukosidázou alfa jsou zápal plic, respirační komplikace, infekce a horečka. Mezi závažnější hlášené reakce patří srdce a selhání plic a alergický šok. Krabičky Myozyme obsahují varování týkající se možnosti život ohrožující alergické reakce.[2]

Náklady

Některé zdravotní plány odmítly dotovat Myozyme pro dospělé, protože mu chybí schválení pro léčbu u dospělých, stejně jako jeho vysoké náklady (AMERICKÉ DOLARY$ 300 000 za rok).[8]

V roce 2015 byl Lumizyme zařazen mezi nejnákladnější léky na pacienta s průměrným poplatkem 630 159 USD.[9]

Reference

  1. ^ A b C "Injekce lumizym-alglukosidázy alfa, prášek, pro roztok". DailyMed. 22. února 2020. Citováno 14. srpna 2020.
  2. ^ A b C „FDA schvaluje první léčbu Pompeho nemoci“. FDA. 2006-04-28. Citováno 2008-07-07.
  3. ^ A b C Americká lékařská asociace (USAN ). "Alglukosidáza alfa" (Microsoft Word). Prohlášení o nechráněném jménu přijatém radou USAN. Citováno 18. prosince 2007.
  4. ^ Kishnani PS, Corzo D, Nicolino M, Byrne B, Mandel H, Hwu WL a kol. (Leden 2007). „Rekombinantní lidská kyselina alfa-glukosidáza: hlavní klinické přínosy u Pompeho nemoci začínající v dětství“. Neurologie. 68 (2): 99–109. doi:10.1212 / 01.wnl.0000251268.41188.04. PMID  17151339.
  5. ^ „Balíček pro schválení léčivých přípravků: Myozyme (Alglucosidase Alfa) NDA # 125141“. US Food and Drug Administration. Citováno 14. srpna 2020.
  6. ^ „Balíček pro schválení léků: Lumizyme (alglukosidáza alfa) NDA # 125291“. US Food and Drug Administration. Citováno 14. srpna 2020. Shrnutí ležel (PDF).
  7. ^ „FDA rozšiřuje schválení léku na léčbu Pompeho choroby pacientům všech věkových skupin; odstraňuje požadavky na strategii zmírňování rizik“. FDA. 2014-08-14. Archivovány od originál dne 03.08.2014.
  8. ^ Anand G (2007-09-18). „Jak rostou náklady, nové léky čelí zpětnému tlaku“. The Wall Street Journal. Dow Jones & Company. Citováno 2008-07-07.
  9. ^ „Zpráva o trendu v lékárně Magellan Rx Management“ (PDF) (7. vydání). 2016. Archivovány od originál (PDF) dne 29. března 2019.

externí odkazy