Seznam stavů léčených transplantací krvetvorných buněk - List of conditions treated with hematopoietic stem cell transplantation

Transplantace hematopoetických kmenových buněk lze použít k léčbě řady stavů, vrozených i získaných.

Získané

Malignity
- Hematologické
  - Leukemias
    - Akutní lymfoblastická leukémie (VŠECHNO)
    - Akutní myeloidní leukémie (AML)
    - Chronická lymfocytární leukémie (CLL)
    - Chronická myelogenní leukémie (CML), zrychlená fáze nebo výbuchová krize
  - Lymfomy
    - Hodgkinova nemoc
    - Non-Hodgkinův lymfom
  - Myelomy
    - Mnohočetný myelom (Kahlerova choroba)
- Rakoviny solidního nádoru
Hematologická choroba
Metabolické poruchy
- Amyloidózy
  - Amyloidový lehký řetězec (AL) amyloidóza
Environmentálně podmíněné nemoci
- Radiační otrava
Virová onemocnění
- HTLV
- HIV^[1]
Autoimunitní onemocnění
- Roztroušená skleróza^[2]

Kongenitální

Lysozomální poruchy ukládání
- Lipidózy (poruchy ukládání lipidů)
  - Neuronální ceroidní lipofuscinózy
    - Infantilní neuronální ceroidní lipofuscinóza (INCL, Santavuori nemoc)
    - Janského – Bielschowského nemoc (pozdní infantilní neuronová ceroidní lipofuscinóza)
  - Sfingolipidózy
    - Niemann – Pickova choroba
    - Gaucherova choroba
  - Leukodystrofie
    - Adrenoleukodystrofie
    - Metachromatická leukodystrofie
    - Krabbeho choroba (leukodystrofie globoidních buněk)
- Mukopolysacharidózy
  - - Hurlerův syndrom (MPS I H, nedostatek α-L-iduronidázy)
    - Scheieho syndrom (MPS I S)
    - Hurler – Scheieho syndrom (MPS I H-S)
    - Hunterův syndrom (MPS II, nedostatek iduronidasulfátu)
    - Sanfilippo syndrom (MPS III)
    - Morquioův syndrom (MPS IV)
    - Maroteaux – Lamyho syndrom (MPS VI)
    - Slyho syndrom (MPS VII)
- Glykoproteinózy
  - - Mukolipidóza II (onemocnění I-buněk)
    - Fukosidóza
    - Aspartylglukosaminurie
    - Alfa-mannosidóza
- jiný
  - - Wolmanova nemoc (nedostatek kyselé lipázy)
Imunodeficience
- Nedostatky T-buněk
  - Ataxia-telangiektázie
  - DiGeorgeův syndrom
- Kombinované nedostatky T a B buněk
  - Těžká kombinovaná imunodeficience (SCID), všechny typy
- Dobře definované syndromy
  - Wiskott – Aldrichův syndrom
- Fagocyt poruchy
  - Kostmann syndrom
  - Shwachman-Diamondův syndrom
- Imunitní dysregulační onemocnění
  - Griscelliho syndrom, typ II
- Vrozené imunitní nedostatky
  - Základní modulátor NF-Kappa-B (NEMO) nedostatek (inhibitor inhibitoru Kappa Light Polypeptide Gene Enhancer v B buňkách nedostatek gama kinázy)
Hematologické nemoci
- - Hemoglobinopatie
  - Srpkovitá nemoc
  - β thalassemia major (Cooleyova anémie)
- Anemias
  - Aplastická anémie
    - Anémie typu Diamond – Blackfan
    - Fanconiho anémie
- Cytopenie
  - Amegakaryocytová trombocytopenie
- Hemofagocytické syndromy
  - Hemofagocytární lymfohistiocytóza (HLH)

Reference

^ Hütter G, Nowak D, Mossner M, Ganepola S, Müßig A, Allers K, Schneider T, Hofmann J, Kücherer C, Blau O, Blau IW, Hofmann WK, Thiel E (2009). "Dlouhodobá kontrola HIV pomocí transplantace kmenových buněk CCR5 Delta32 / Delta32". N Engl J Med. 360 (7): 692–698. doi:10.1056 / NEJMoa0802905. PMID 19213682.
^ „Podmínky transplantace kmenových buněk mohou léčit“. INDHEAL.

[pokus-1] Hütter G, Nowak D, Mossner M, Ganepola S, Müßig A, Allers K, Schneider T, Hofmann J, Kücherer C, Blau O, Blau IW, Hofmann WK, Thiel E (2009). "Dlouhodobá kontrola HIV pomocí transplantace kmenových buněk CCR5 Delta32 / Delta32". N Engl J Med. 360 (7): 692–698. doi:10.1056 / NEJMoa0802905. PMID 19213682.

[2] „Podmínky transplantace kmenových buněk mohou léčit“. INDHEAL.

[1]

[2]