Deferipron - Deferiprone - Wikipedia
Klinické údaje | |
---|---|
Obchodní názvy | Ferriprox |
AHFS /Drugs.com | Monografie |
MedlinePlus | a612016 |
Licenční údaje |
|
Těhotenství kategorie | |
Trasy z správa | Pusou |
ATC kód | |
Právní status | |
Právní status | |
Farmakokinetické data | |
Metabolismus | Glukuronidace |
Odstranění poločas rozpadu | 2 až 3 hodiny |
Vylučování | Ledviny (75 až 90% za 24 hodin) |
Identifikátory | |
| |
Číslo CAS | |
PubChem CID | |
IUPHAR / BPS | |
DrugBank | |
ChemSpider | |
UNII | |
KEGG | |
ChEBI | |
ChEMBL | |
Řídicí panel CompTox (EPA) | |
Informační karta ECHA | 100.157.470 |
Chemické a fyzikální údaje | |
Vzorec | C7H9NÓ2 |
Molární hmotnost | 139.154 g · mol−1 |
3D model (JSmol ) | |
| |
| |
(co to je?) (ověřit) |
Deferipron, prodávané pod značkou Ferriprox mimo jiné je a léky že cheláty žehlička a používá se k léčbě přetížení železem thalassemia major.[3] Poprvé byl schválen a indikován pro použití při léčbě talasémie major v roce 1994[4] a byla držitelem licence pro použití v Evropské unii a v Asii po mnoho let, zatímco čeká na schválení v Kanadě a ve Spojených státech.[3] Dne 14. října 2011 bylo schváleno pro použití v USA pod FDA je zrychlený schvalovací program.[5][6]
Mezi nejčastější nežádoucí účinky patří červenohnědá moč (ukazuje, že železo se vylučuje močí), nevolnost (pocit na zvracení), bolest břicha (bolest žaludku) a zvracení.[7][5] Méně časté, ale závažnější nežádoucí účinky jsou agranulocytóza (velmi nízké hladiny granulocytů, typ bílých krvinek) a neutropenie (nízké hladiny neutrofilů, typ bílých krvinek, které bojují proti infekcím).[7][5]
Lékařské použití
Monoterapie deferipronem je v Evropské unii indikována k léčbě přetížení železem u pacientů s thalassemií major, pokud je současná chelatační léčba kontraindikována nebo nedostatečná.[7]
Deferipron v kombinaci s jiným chelátorem je v Evropské unii indikován u pacientů s thalassemií major, pokud je monoterapie jakýmkoli chelátorem železa neúčinná nebo pokud prevence nebo léčba život ohrožujících následků přetížení železem (zejména srdečního přetížení) vyžaduje rychlou nebo intenzivní korekci.[7]
Kontroverze
Deferipron byl uprostřed zdlouhavého boje mezi Nancy Olivieri, Kanaďan hematolog a výzkumník a Nemocnice pro nemocné děti a farmaceutická společnost Apotex, která začala v roce 1996 a zpozdila schválení této drogy v Severní Americe.[8] Údaje Olivieriho naznačují, že deferipron vede k progresivnímu jaterní fibróza.[9][10][11]
Dějiny
Deferipron byl schválen pro lékařské použití v Evropské unii v srpnu 1999.[7]
To bylo schváleno pro lékařské použití ve Spojených státech v říjnu 2011.[5][6] Generické verze byly schváleny v srpnu 2019.[12]
Bezpečnost a účinnost deferipronu je založena na analýze údajů z dvanácti klinických studií u 236 účastníků.[5] Účastníci studie nereagovali na předchozí terapii chelatací železem.[5] Deferipron byl považován za úspěšnou léčbu pro účastníky, kteří zaznamenali alespoň 20% pokles sérového feritinu, proteinu, který ukládá železo v těle pro pozdější použití.[5] Polovina účastníků studie zaznamenala alespoň 20procentní pokles hladin feritinu.[5]
Reference
- ^ A b „Použití deferipronu (Ferriproxu) během těhotenství“. Drugs.com. 30. března 2020. Citováno 20. května 2020.
- ^ „Ferriprox 100 mg / ml perorální roztok - Souhrn údajů o přípravku (SmPC)“. (emc). 26. listopadu 2019. Citováno 20. května 2020.
- ^ A b Savulescu J (únor 2004). "Thalassemia major: temný příběh deferipronu". BMJ. 328 (7436): 358–9. doi:10.1136 / bmj.328.7436.358. PMC 341373. PMID 14962851.
- ^ Personál. "Historie společnosti Cipla". Cipla. Archivovány od originál dne 2015-10-27.
- ^ A b C d E F G h „FDA schvaluje ferripox (deferipron) k léčbě pacientů s nadbytkem železa v těle“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) (Tisková zpráva). 14. října 2011. Archivovány od originál dne 10. října 2016. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.
- ^ A b „Balíček pro schválení léků: Ferriprox (deferipron) Tablet NDA # 021825“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 30. listopadu 2011. Citováno 20. května 2020.
- ^ A b C d E „Ferriprox EPAR“. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA). Citováno 20. května 2020. Text byl zkopírován z tohoto zdroje, kterým je © Evropská agentura pro léčivé přípravky. Reprodukce je povolena za předpokladu, že je uveden zdroj.
- ^ Viens AM, Savulescu J (únor 2004). „Úvod do Olivieriho sympozia“. Journal of Medical Ethics. 30 (1): 1–7. doi:10.1136 / jme.2003.006577. PMC 1757126. PMID 14872065.
- ^ Brittenham GM, Nathan DG, Olivieri NF, Porter JB, Pippard M, Vichinsky EP, Weatherall DJ (červen 2003). "Deferipron a jaterní fibróza". Krev. 101 (12): 5089–90, odpověď autora 5090–1. doi:10.1182 / krev-2002-10-3173. PMID 12788794.
- ^ Wanless IR, Sweeney G, Dhillon AP, Guido M, Piga A, Galanello R a kol. (Září 2002). „Nedostatek progresivní jaterní fibrózy během dlouhodobé léčby deferipronem u subjektů s beta-thalasemií závislou na transfuzi“. Krev. 100 (5): 1566–9. doi:10.1182 / krev-2002-01-0306. PMID 12176871.
- ^ Cribb R (2019-02-27). „Pacienti s UHN, kterým byl podáván nelicencovaný lék, který vedl k cukrovce, dysfunkci jater a jednomu úmrtí, uvádí studie“. Hvězda. Toronto. Citováno 2019-02-27.
- ^ „Deferipron: léky schválené FDA“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Citováno 20. května 2020.
externí odkazy
- "Deferipron". Informační portál o drogách. Americká národní lékařská knihovna.