BioMarin Pharmaceutical - BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc.
Veřejnost
Obchodováno jako
PrůmyslBiotechnologie
ZaloženýBřezen 1997; Před 23 lety (1997-03)
Zakladatelé
  • Christopher Starr, Ph.D.
  • Grant W. Denison Jr.
Hlavní sídloSan Rafael, Kalifornie, USA
Klíčoví lidé
  • Jean-Jacques Bienaimé
  • (Předseda a CEO)
  • Daniel Spiegelman
  • (Výkonný viceprezident a finanční ředitel)
  • Brian R. Mueller
  • (Senior VP, Finance & CAO)
produkty
PříjmyZvýšit 1,31 miliardy USD (2017)
Zvýšit -14,7 milionu USD (2017)
Zvýšit -117,04 milionů USD (2017)
Aktiva celkemZvýšit 4,63 miliardy USD (2017)
Celkový kapitálZvýšit 2,81 miliardy USD (2017)
Počet zaměstnanců
2,581 (2017)
webová stránkaBioMarin.com
Poznámky pod čarou / odkazy
[1]

BioMarin Pharmaceutical Inc. je Američan biotechnologie společnost se sídlem v San Rafael, Kalifornie. Má kanceláře a zařízení v Spojené státy, Jižní Amerika, Asie, a Evropa. Hlavní podnikání a výzkum společnosti BioMarin je v enzymové substituční terapie (ERT). BioMarin byla první společností, která poskytovala terapeutika pro mukopolysacharidóza typu I (MPS I), výrobou laronidázy (Aldurazyme, komercializováno společností Genzym Korporace). BioMarin byl také první společností poskytující terapeutika pro fenylketonurii (PKU ).[2][3]

V průběhu let byla společnost BioMarin kritizována za ceny léků a za konkrétní případy odepření přístupu k lékům v klinických studiích.

Dějiny

Společnost BioMarin byla založena v roce 1997 Christopherem Starrem Ph.D. a Grant W. Denison Jr. s investicí 1,5 milionu dolarů od společnosti Glyko Biomedical a byly zveřejněny v roce 1999.[4] Zahraniční investoři byli mimo jiné MPM Bioventures, Grosvenor Fund a Florian Schönharting.[5]

Rozvoj podnikání

V roce 2002 získala společnost BioMarin společnost Glyko Biomedical.[6]

V roce 2009 společnost BioMarin získala společnost Huxley Pharmaceuticals, Inc. (Huxley), která měla práva na chráněnou formu 3,4-diaminopyridin (3,4-DAP), amifampridin fosfát.[7] V roce 2010 společnost BioMarin získala souhlas s uvedením na trh Evropská komise pro 3,4-diaminopyridin (3,4-DAP), amifampridin fosfát pro léčbu vzácného autoimunitního onemocnění Lambert-Eatonův myastenický syndrom (LEMS). BioMarin uvedl na trh produkt pod názvem Firdapse.[8]

V roce 2010 získala společnost BioMarin společnost LEAD Therapeutics, Inc. (LEAD), malou soukromou společnost pro objevování léčiv a vývoj v rané fázi, s klíčovou sloučeninou LT-673, perorálně dostupnou inhibitor poly (ADP-ribóza) polymerázy (PARP) studován pro léčbu pacientů se vzácnými, geneticky definovanými nádory.[9] Po této akvizici následoval nákup společnosti ZyStor Therapeutics, Inc. (ZyStor), soukromě vlastněné biotechnologické společnosti vyvíjející ERT pro léčbu poruch skladování lysozomů a jejího hlavního kandidáta na produkt, ZC-701, fúze růstového faktoru podobného inzulínu 2 a alfa glukosidáza (IGF2-GAA) ve vývoji Pompeho choroby.[10] Na svém dni výzkumu a vývoje v říjnu 2010 společnost BioMarin rovněž oznámila nový program pro peptidové terapeutikum, vosoritid (BMN-111), pro léčbu achondroplázie.[11]

V roce 2012 společnost BioMarin získala Zacharon Pharmaceuticals, soukromou biotechnologickou společnost se sídlem v San Diegu, zaměřenou na vývoj malých molekul zaměřených na metabolické cesty glykanu.[12]

V roce 2014 získala společnost BioMarin a inhibitor histon-deacetylázy chemická knihovna z Repligen za 2 miliony dolarů se záměrem pokročit v práci směrem k terapiím pro Friedreichova ataxie a další neurologické poruchy.[13]

V listopadu 2014 společnost souhlasila s akvizicí společnosti Prosensa až 840 milionů USD;[14] rozsah léčby Duchennova svalová dystrofie se nepodařilo dosáhnout schválení FDA a vývoj přestal v květnu 2016.[15]

V říjnu 2019 vyšlo najevo, že skupina otevře v Dublinu kancelář na podporu dalšího růstu prostřednictvím Evropy, Středního východu a Asie.[16]

Historie akvizice

Následuje ukázka hlavních fúzí a akvizic společnosti a historických předchůdců (nejedná se o úplný seznam):

BioMarin Pharmaceutical
 

Prosensa
(Acq 2014)

 
 
 

Zacharon Pharmaceuticals
(Acq 2012)

 
 
 

ZyStor Therapeutics, Inc.
(Acq 2010)

 
 
 

LEAD Therapeutics, Inc.
(Acq 2010)

 
 
 

Huxley Pharmaceuticals, Inc.
(Acq 2009)

 
 
 

Glyko Biomedical
(Acq 2002)

 
 
 
 
 
 
 

produkty

Od roku 2016 má BioMarin na trhu šest produktů, z nichž každý je lék na vzácná onemocnění.[17]

Biomarin pracuje na vývoji několika nových léků.

Kontroverze

V roce 2010 se společnost BioMarin zapojila do kontroverzí[20] okolní 3,4-diaminopyridin (3,4-DAP). BioMarin uvádí na trh fosfátovou sůl 3,4-DAP pod tímto názvem Firdapse. V roce 2010 byla společnosti BioMarin udělena exkluzivní licenční práva společnosti Firdapse na 10 let. Výsledkem je cena předepsaného národní zdravotní služba léčebný kurz se zvýšil z 1 987 $ za nelicencovaný lék na 69 970 $ za Firdapse. Společnost uvádí, že před udělením licence neexistovala žádná zaručená kontrola kvality produktu a žádný způsob formálního monitorování neobvyklých vedlejších účinků prostřednictvím regulačního procesu.[21]

V roce 2013 byla společnost BioMarin Pharmaceuticals ve středu vysoce diskutované debaty týkající se rozšířený přístup pacientů s rakovinou na experimentální léky.[22] Na doporučení svého lékaře požádala Andrea Sloan, pacientka s pokročilým karcinomem vaječníku, aby jí společnost poskytla přístup k neschválenému BMN 673 Inhibitor PARP kandidát na drogu, který u malého projevil slibnou aktivitu Fáze 1 klinické studie. Společnost odmítla s odvoláním na obavy o bezpečnost.[23] Paní Sloan nakonec obdržela podobného kandidáta na drogu od jiné společnosti.[24]

V roce 2015 došlo k další kontroverzi rozšířený přístup, týkající se dodávky drogy v klinickém hodnocení německému dítěti, které trpělo mozkovou poruchou, ale které nebylo součástí hodnocení.[25]

V dubnu 2019 BBC uvedla, že pacientům, kteří se zúčastnili zkušební léčby lékem Kuvan (sapropterin hydrochlorid), byl později odepřen přístup. Společnost byla kritizována NHS a Poslanec Stephen Hammond pro šlechtění pacientů. Společnost uvedla v odpovědi následující: „BioMarin je zklamaný, že NHS Anglie neuznala hodnotu léčby pacientů s PKU s Kuvanem, a to navzdory více než desetiletí pozitivních výsledků pacientů ve 26 zemích v Evropě, Rusku a Turecku.“[26]

V červnu 2019 belgický soud nařídil společnosti BioMarin, aby nadále dodávala Vimizim mladé dívce trpící Morquioův syndrom zdarma. Společnost BioMarin přestala poskytovat Vimizim zdarma na začátku roku po jednáních s belgickými zdravotnickými orgány náhrada produktu opakovaně selhalo. To způsobilo, že rodiče začali soudní řízení přinutit společnost, aby nadále poskytovala lék bezplatně. BioMarin byl objednán v předběžné opatření pokračovat v tom, dokud nebude vydán konečný rozsudek, nebo dokud nebude lék dostupný na belgickém trhu za rozumnou cenu.[27]

Reference

  1. ^ „US SEC: Form 10-K BioMarin Pharmaceutical Inc“. Americká komise pro cenné papíry. Citováno 31. března 2018.
  2. ^ BruceCockburnVEVO (2011-12-15), Bruce Cockburn - Říkejte tomu demokracie, vyvoláno 2019-04-18
  3. ^ https://headtopics.com/uk/a-wonder-drug-helped-me-eat-then-i-had-to-go-without-5365155
  4. ^ „BioMarin“. Life Sciences ve společnosti CHF. Archivovány od originál dne 23. 3. 2016. Citováno 2016-07-09.
  5. ^ „Prohlášení o registraci formuláře S-1“. Biomarin Pharmaceuticals Inc.. Citováno 15. prosince 2015.
  6. ^ „BioMarin Pharmaceutical získává Glyko Biomedical“. Nabídky. LEXPERT. Thomson Reuters. Leden 2003. Archivováno z původního dne 2013-12-28.
  7. ^ Stevens, Loralee (2009-10-27). „BioMarin získává Huxley Pharmaceuticals“. North Bay Business Journal. Santa Rosa, Kalifornie, Spojené státy. Archivováno z původního dne 2011-01-04. Citováno 2014-02-18.
  8. ^ „BioMarin uvádí na trh lék LEMS Firdapse v Evropské unii; a Genmab získává podmíněné schválení pro Arzerru“. Farmaceutický dopis. 2010-04-20. Citováno 2014-02-18.(vyžadováno předplatné)
  9. ^ Brown, Steven E.F. (04.02.2010). „BioMarin koupí Lead Therapeutics za 18 milionů USD“. San Francisco Business Times. Archivováno z původního dne 29.06.2011. Citováno 2014-02-18.
  10. ^ Leuty, Ron (2010-08-17). „BioMarin koupí ZyStor až za 115 mil. USD“. San Francisco Business Times. Archivováno z původního dne 29.06.2011. Citováno 2014-02-18.
  11. ^ Andersen, Karen (2010-10-21). „BioMarin upozorňuje na rozmanité potrubí v rané fázi v den výzkumu a vývoje“. Jitřenka. Archivovány od originál dne 06.07.2011. Citováno 2011-02-14.
  12. ^ Brown, Steven (01.01.2013). „BioMarin Pharmaceutical kupuje Zacharona za 10 milionů dolarů“. San Francisco Business Times. Citováno 2013-01-07.
  13. ^ „Knihovna sloučenin HDACi společnosti BioMarin Nabs Repligen“. Novinky: Objev a vývoj. Gen. Eng. Biotechnol. Zprávy (papír). 34 (4). 15. února 2014. s. 14.
  14. ^ „BioMarin získá společnost Prosensa až za 840 milionů USD“. GEN - Novinky z genetického inženýrství a biotechnologie. 2014-11-24. Citováno 2020-07-03.
  15. ^ „BioMarin oznamuje stažení žádosti o autorizaci trhu pro Kyndrisa ™ (drisapersen) v Evropě (NASDAQ: BMRN)“. investoři.bmrn.com. Archivovány od originál dne 2016-06-04. Citováno 2016-07-04.
  16. ^ Earley, Kelly (02.10.2019). „BioMarin otevírá novou kancelář v Dublinu na podporu růstu EMEA“. Křemíková republika. Citováno 2019-10-07.
  17. ^ Web Office BioMarin: Produkty
  18. ^ Pollack, A (2007-12-14). „Agentura schvaluje lék na léčbu genetické poruchy, která může vést k retardaci“. The New York Times. Citováno 2008-04-03.
  19. ^ Tirrell, Meg (7. srpna 2018). „Akcie Spark Therapeutics ztrácejí třetinu své hodnoty, protože studie s hemofilní genovou terapií zklamá investory“. CNBC. Citováno 7. srpna 2018.
  20. ^ Goldberg, Adrian (21.11.2010). „Farmaceutické firmy obviněné z využívání mezery za účelem zisku“. BBC novinky. Citováno 2010-11-21.
  21. ^ „Co vyrábí lék na vzácná onemocnění?“. British Medical Journal. 10. 11. 2010. Citováno 2010-11-21. Citovat deník vyžaduje | deník = (Pomoc)
  22. ^ „Andrea Sloan čelí farmaceutické společnosti s historií lhostejnosti“. Huffington Post. 2013-09-26. Citováno 2013-12-24.
  23. ^ „V boji proti drogám proti rakovině obě strany apelují na etiku“. CNN. 2013-09-20. Citováno 2013-12-24.
  24. ^ Ed Silverman pro Pharmalot. 4. října 2013 Andrea Sloan, „Poster Child“ pro soucitné použití, dostane drogu Archivováno 2013-12-28 na Wayback Machine
  25. ^ „Hannahs Kampf gegen Pharmafirma“. B5 aktuell. 2015-05-13. Citováno 2015-05-13.
  26. ^ „Pomohl jsem otestovat zázračnou drogu - pak mi to bylo odepřeno“. 2019-04-17. Citováno 2019-04-18.
  27. ^ „BioMarin moet verder levensreddend middel leveren aan patiënte“ [BioMarin musí pacientovi i nadále poskytovat život zachraňující lék]. www.tijd.be (v holandštině). De Tijd. 26. června 2019. Citováno 26. června 2019.

externí odkazy