Elosulfáza alfa - Elosulfase alfa

Elosulfáza alfa
Klinické údaje
Obchodní názvy	Vimizim
AHFS /Drugs.com	Více informací pro spotřebitele
Licenční údaje	EU EMA: podle INN;
Těhotenství; kategorie	NÁS: C (riziko není vyloučeno); ;
ATC kód	A16AB12 (SZO) ;
Právní status
Právní status	NÁS: ℞-pouze ;
Identifikátory
Číslo CAS	9025-60-9;
IUPHAR / BPS	7392;
ChemSpider	žádný;
UNII	ODJ69JZG85;
KEGG	D10333;
Chemické a fyzikální údaje
Vzorec	C5020H7588N1364Ó1418S34
Molární hmotnost	110826.09 g · mol−1

Elosulfáza alfa (jméno výrobku Vimizim) je lék k léčbě Morquioův syndrom který je způsoben nedostatkem enzymu N-acetylgalaktosamin-6-sulfatáza. Elosulfáza alfa je syntetická verze tohoto enzymu.

Elosulfázu alfa vyvinul BioMarin Pharmaceutical Inc. a schváleno pro použití v USA Úřad pro kontrolu potravin a léčiv v roce 2014.^[1]

Droga se používá v enzymová substituční terapie; studie z roku 2014 potvrdila, že je účinná u mladých pacientů s Morquiovým syndromem typu A.^[2] Léčba tímto lékem byla nejúčinnější na respirační příznaky, aktivity každodenního života a růst, jak bylo potvrzeno v článku z roku 2015.^[3]

Náklady na elosulfázu alfa v některých zemích činí 400 000 USD ročně, což znesnadňuje možnost některých zdravotních systémů si to dovolit.^[4]

V červnu 2019 vydal belgický soud a předběžné opatření nutit společnost BioMarin, aby nadále bezplatně dodávala Vimizim mladé dívce trpící Morquioovým syndromem. Po jednáních s belgickými zdravotnickými orgány přestala společnost BioMarin poskytovat lék zdarma na začátku roku náhrada produktu opakovaně selhalo. To způsobilo, že rodiče začali soudní řízení přinutit společnost, aby pokračovala v poskytování léků zdarma. BioMarin bylo nařízeno, aby tak činil, dokud nebude vydán konečný rozsudek, nebo dokud nebude lék dostupný na belgickém trhu za rozumnou cenu.^[5]

Reference

^ „FDA schvaluje Vimizim k léčbě vzácné vrozené poruchy enzymů“. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv. 14. února 2014.
^ Hendriksz CJ, Burton B, Fleming TR, Harmatz P, Hughes D, Jones SA a kol. (Listopad 2014). „Účinnost a bezpečnost enzymové substituční terapie BMN 110 (elosulfáza alfa) pro syndrom Morquio A (mukopolysacharidóza IVA): randomizovaná placebem kontrolovaná studie fáze 3“. Journal of Inherited Metabolic Disease. 37 (6): 979–90. doi:10.1007 / s10545-014-9715-6. PMC 4206772. PMID 24810369.
^ Hendriksz CJ, Giugliani R, Harmatz P, Mengel E, Guffon N, Valayannopoulos V a kol. (Únor 2015). „Dopad elosufázy alfa na více domén u syndromu Morquio A v klíčové studii fáze III“. Molekulární genetika a metabolismus. 114 (2): 178–85. doi:10.1016 / j.ymgme.2014.08.012. PMID 25284089.
^ Poskytování 400 000 dolarů na záchranu léků australským dětem se vzácnými chorobami. Australská vláda poskytne australským pacientům, kteří mají vzácný zdravotní stav známý jako Morquioův syndrom, záchrannou léčbu bez jakýchkoli nákladů. Hon Greg Hunt MP. Ministr zdravotnictví. 15. června 2017
^ „BioMarin moet verder levensreddend middel leveren aan patiënte“ [BioMarin musí pacientovi i nadále poskytovat život zachraňující lék]. www.tijd.be (v holandštině). De Tijd. 26. června 2019. Citováno 26. června 2019.

Tento lék článek týkající se gastrointestinální systém je pahýl. Wikipedii můžete pomoci pomocí rozšiřovat to.

[1] „FDA schvaluje Vimizim k léčbě vzácné vrozené poruchy enzymů“. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv. 14. února 2014.

[2] Hendriksz CJ, Burton B, Fleming TR, Harmatz P, Hughes D, Jones SA a kol. (Listopad 2014). „Účinnost a bezpečnost enzymové substituční terapie BMN 110 (elosulfáza alfa) pro syndrom Morquio A (mukopolysacharidóza IVA): randomizovaná placebem kontrolovaná studie fáze 3“. Journal of Inherited Metabolic Disease. 37 (6): 979–90. doi:10.1007 / s10545-014-9715-6. PMC 4206772. PMID 24810369.

[3] Hendriksz CJ, Giugliani R, Harmatz P, Mengel E, Guffon N, Valayannopoulos V a kol. (Únor 2015). „Dopad elosufázy alfa na více domén u syndromu Morquio A v klíčové studii fáze III“. Molekulární genetika a metabolismus. 114 (2): 178–85. doi:10.1016 / j.ymgme.2014.08.012. PMID 25284089.

[4] Poskytování 400 000 dolarů na záchranu léků australským dětem se vzácnými chorobami. Australská vláda poskytne australským pacientům, kteří mají vzácný zdravotní stav známý jako Morquioův syndrom, záchrannou léčbu bez jakýchkoli nákladů. Hon Greg Hunt MP. Ministr zdravotnictví. 15. června 2017

[5] „BioMarin moet verder levensreddend middel leveren aan patiënte“ [BioMarin musí pacientovi i nadále poskytovat život zachraňující lék]. www.tijd.be (v holandštině). De Tijd. 26. června 2019. Citováno 26. června 2019.

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]