Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis - Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis

Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis
Logo CGD MS Center.png
Založeno2001
ŘeditelFred D. Lublin, MD
Umístění
Manhattan, New York City
,
New York
,
NÁS
webová stránkawww.mountsinai.org/mscenter

The Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis je roztroušená skleróza výzkumné a léčebné centrum v New York City.

V roce 2005 obdržela jeden z největších grantů, jaké kdy byly poskytnuty na výzkum MS v EU Spojené státy, grant ve výši 25 milionů USD od Národní institut zdraví studovat účinnost kombinace dvou léků modifikujících onemocnění a jednotlivé faktory, které určují zdravotní postižení.[1]

Centrum je součástí Mount Sinai Medical Center v Manhattan. Ředitel střediska, Fred D. Lublin, M.D. a lékařský ředitel střediska, Aaron E. Miller, M.D. jsou uvedeny v New York Magazine „Nejlepší lékaři roku 2008.“[2][3]

Dějiny

Centrum bylo založeno v roce 2001 s dotací 5 milionů USD od George J. Gillespie, III[4] a správce nemocnice Mount Sinai Clifford H. Goldsmith.[5] Je pojmenována na počest Goldsmithovy dcery Corinne, která se s nemocí vyrovnala až do své smrti v roce 1999.[6]

Základní výzkum

Patologickými znaky roztroušené sklerózy jsou centrální zánět, hematoencefalická bariéra propustnost, demyelinizace, progresivní axonální transekce a reaktivní astroglióza.[7] Demyelinizace je spojena s deficitem vedení v postižených nervech, včetně bloku vedení, hlavní příčiny příznaků na počátku onemocnění, a byla také spojena se ztrátou axonů, která je spojena s trvalými deficity později v průběhu onemocnění. Naopak, remyelinizace je spojeno s návratem vedení a klinickým zotavením, ale remyelinizace často selhává, jak nemoc postupuje, z důvodů, které nejsou dobře pochopeny.

Výzkum v laboratoři Centra CGD (vedený Dr. Garethem Johnem) se zaměřuje na mechanismy, které kontrolují tvorbu a opravu lézí u RS. Laboratoř je v současné době podporována granty od National Institutes of Health, Národní společnost pro roztroušenou sklerózu, biotechnologické korporace a soukromé dobrodinci; práce z laboratoře byla publikována ve vědeckých časopisech včetně Přírodní medicína a Journal of Neuroscience.

V nedávné studii identifikovali členové týmu rozpustného mediátora interleukin-11 (IL-11) jako faktor, který potencuje přežití a zrání oligodendrocyty, buňky v mozku, které produkují myelin a jsou terčem imunitního útoku u MS. Exprese IL-11 je upregulována na hranici remyelinizačních lézí u RS a může představovat potenciální cíl pro návrh nových terapií na podporu oprava léze. Tato zjištění byla nedávno publikována (Zhang et al., J. Neurosci. 2006; 26: 12174-85 PMID  17122042 ).

Použitím souvisejícího přístupu členové laboratoře nedávno zjistili, že v oligodendrocytech je aktivována signalizace prostřednictvím receptorů Notch1 progenitorové buňky (OPC) u lézí MS. Ve vyvíjejícím se CNS Notch1 omezuje diferenciaci OPC a je přípustný pro expanzi předků. Aktivace této dráhy u dospělého tedy může regulovat remyelinaci. Pro testování této hypotézy se laboratoř zaměřila Zářez 1 inaktivace k brzkému OPC v geneticky modifikovaná zvířata, použitím OLIG1Cre: Zářez 112f / 12f myši. Zjistili, že remyelinizace je u těchto zvířat potencována, zatímco proliferace OPC je omezena. Tyto výsledky naznačují regulaci Notch signalizace jako terapeutické cesty ke zvýšení remyelinizace u MS. Nedávno byly předloženy ke zveřejnění.

Tyto studie a další z laboratoře přinesly nálezy, které mohou být relevantní pro opravu lézí u RS. Sdílejí společný molekulární / buněčný přístup, počínaje identifikací cíle pomocí funkční genomiky a postupujícími experimenty na modelech tkáňové kultury až po geneticky modifikovaná zvířata. Dlouhodobým cílem tohoto výzkumu je identifikovat nové terapeutické strategie pro RS.

S rychlým nástupem nových lékových terapií zavedlo Centrum CGD program klinických studií s cílem navrhnout a implementovat testy experimentálních látek a umožnit pacientům přístup k dosud nedostupným terapiím.

Klinické testy

Název studieNázev protokoluSponzor
ASSERTMulti-Center, Randomized, Double-Blind Placebo Řízená studie hodnotící účinek doplňku Ústní Steroidy u pacientů s relabující remitencí roztroušené sklerózy léčených Glatiramer acetát (KOPAXON)Teva Pharmaceutical Industries
CombiRxNIH / NINDS UO1 NS04571901: Multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná studie porovnávající kombinované použití Interferon Beta-1a (AVONEX) a glatiramer acetát (COPAXONE) každému z těchto přípravků samostatně u pacientů s recidivující remitující roztroušenou sklerózou (CombiRx-Fáze III )NIH
MS F203 EXTOtevřený Rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a aktivity ústní zkoušky Fampridin -SR u subjektů s roztroušenou sklerózou, kteří se účastnili studie MS F203Acorda
Zkušební verze MS F204 EXTOtevřená prodloužená studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a aktivity perorálního fampridinu-SR u pacientů s roztroušenou sklerózou, kteří se účastnili studie MS F204 (MS F204 EXT)Acorda
Zkušební verze MS F204Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 13týdenní studie paralelní skupiny k hodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálního fampridinu-SR (10 mg dvakrát denně) u pacientů s roztroušenou sklerózouAcorda
Novartis Projekt 230924měsíční, dvojitě zaslepená, randomizovaná, multicentrická, placebem kontrolovaná studie paralelních skupin porovnávající účinnost a bezpečnost FTY720 1,25 mg a 0,5 mg podávaných orálně jednou denně versus placebo u pacientů s recidivující remitující roztroušenou sklerózouNovartis
RituxanFáze II / III, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupina, placebem kontrolovaná multicentrická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Rituximab u dospělých s primární progresivní roztroušenou sklerózou: U2786gGenentech

Klinická péče

Centrum CGD ročně navštíví více než 4 800 pacientů, z nichž 1 000 je každý rok nových. Centrum využívá tým lékařů, ošetřujících lékařů, kolegů, sociálních pracovníků, konzultantů a psychiatra ve svém integrovaném přístupu ke zlepšení léčby RS, přitahuje hostující neurology a pacienty po celém světě.

Podpora komunity a pacientů

Mnoho center MS poskytuje další zdroje s vědomím, že některé z bezprostředních obav nově diagnostikovaných pacientů nejsou lékařské, ale sociální a psychologický.[8] Kromě poskytování sociálních pracovníků na plný úvazek pro pacienty a jejich rodiny prostřednictvím dvou LCSW „Centrum CGD je jedinečné v poskytování služeb psychiatra vyškoleného v psychiatrických projevech roztroušené sklerózy. Centrum také každý měsíc pořádá semináře zaměřené na vzdělávání pacientů s tématy výzkumu a léčby.

Další čtení

Reference

  1. ^ Vědec
  2. ^ New York Magazine: Nejlepší lékaři, Fred D. Lublin
  3. ^ New York Magazine: Nejlepší lékaři, Aaron E. Miller
  4. ^ "Životopis George J. Gillespie, III". Archivovány od originál dne 10. 11. 2013. Citováno 2013-06-07.
  5. ^ Pracovní týden
  6. ^ The New York Times: Deaths: Dickinson, Corrine (sic) E. Goldsmith
  7. ^ Raine, C.S. (1997) Demyelinizační choroby. v Učebnice neuropatologie: R.L.Davis a D.M. Robertson, eds. (Baltimore, Maryland: Williams & Wilkins), str. 243–287. ISBN  0-683-02355-1
  8. ^ Infinite Mind: Interview with Deborah Miller Archivováno 2009-01-04 na Wayback Machine

externí odkazy

Souřadnice: 40 ° 47'21 ″ severní šířky 73 ° 57'17 "W / 40,78 907 ° N 73,95459 ° W / 40.78907; -73.95459