Ionis Pharmaceuticals - Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Dříve
Isis Pharmaceuticals
Veřejná společnost
Obchodováno jakoNASDAQ: IONY
Russell 1000 Index součástka
PrůmyslBiotechnologie
Založený1989; Před 31 lety (1989)
ZakladatelStanley T. Crooke
Hlavní sídloCarlsbad, Kalifornie, Spojené státy
Klíčoví lidé
Stanley T. Crooke, Předseda
Brett P. Monia, výkonný ředitel
Elizabeth L. Hougen, Finanční ředitel
produktynusinersen, inotersen, volanesorsen, plazomicin, mipomersen
PříjmyZvýšit 1,122 miliardy $ (2019)
Zvýšit 294 milionů $ (2019)
Aktiva celkemZvýšit 3,233 miliard $ (2019)
Celkový kapitálZvýšit 1,684 miliardy $ (2019)
Počet zaměstnanců
817 (2020)
webová stránkawww.ionispharma.com
Poznámky pod čarou / odkazy
[1]

Ionis Pharmaceuticals je biotechnologie společnost se sídlem v Carlsbad, Kalifornie která se specializuje na objevování a vývoj RNA - cílená terapeutika. Společnost má 3 komerčně schválené léky: Spinraza (Nusinersen ), Tegsedi (Inotersen ) a WAYLIVRA a má 4 léky v klíčových studiích: tominersen pro Huntingtonova choroba, tofersen pro SOD1-ALS, AKCEA-APO (a) -LRx pro kardiovaskulární onemocnění a AKCEA-TTR-LRx pro všechny formy TTR amyloidóza.[1]

Společnost byla pojmenována Isis Pharmaceuticals do prosince 2015.[2]

Dějiny

Společnost byla založena v roce 1989 jako Isis Pharmaceuticals Stanley T. Crooke, bývalý vedoucí výzkumu společnosti GlaxoSmithKline s cílem komercializovat antisense terapie.[3]

V roce 1992 pro genitální bradavice kandidát na drogu, společnost získala první souhlas od Úřad pro kontrolu potravin a léčiv pro vyšetřovací nová droga aplikace v roce 1992, což je vůbec poprvé antisense terapie byl schválen k testování na lidech.[4]

V roce 1995 genitální bradavice lék selhal v klinických studiích a Isis ukončil vývoj. Tou dobou, Gilead Sciences a Genta opustil pole antisense terapie a nechal jen Isis, Hybridon a Lynx Therapeutics pracující v oboru.[5] Gilead prodal patenty, které vytvořil kolem antisense, Isis.[6]

V prosinci 2015 změnila Isis svůj název na Ionis, což bylo částečně způsobeno negativním obrazem „Isis“ generovaným teroristickou skupinou, Islámský stát Irák a Levant, běžně známý jako ISIL nebo ISIS.[2][7]

V roce 2017 společnost dokončila firemní spin-off její dceřiné společnosti Akcea Therapeutics.[8]

Ropovod

První lék společnosti uvedený na trh byl fomivirsen (Vitravene), který byl použit při léčbě cytomegalovirová retinitida (CMV) v imunokompromitovaný pacientů, včetně pacientů s AIDS.[9] Byl objeven na NIH a byl původně licencován rozvinutý společnost Isis, která jí následně poskytla licenci Novartis.[10] Byl schválen FDA pro CMV v srpnu 1998 a byl prvním antisense lékem, který byl schválen.[11] Společnost Novartis stáhla rozhodnutí o registraci pro fomivirsen v EU v roce 2002[12] a v USA v roce 2006. Zatímco rostoucí výskyt CMV u lidí s AIDS zpočátku vytvořil potřebu léků, které léčily tento virus, byla droga stažena z důvodu vývoje HAART dramaticky snížil počet případů CMV.[10]

Antisense pole předpokládalo, že schválení fomivirsenu znamenalo začátek nového věku léčby antisense léky, který by byl podobný příjmu terapie monoklonálními protilátkami, ale další schválení FDA pro antisense lék přišlo v roce 2013.[11] Část toho, co drželo Isis a další společnosti v této oblasti, byl způsob, jakým oligomery byly chemicky upraveny, aby se zabránilo hydrolýza což následně také snížilo afinitu k antisense molekulám cíle; kolem roku 2004 se pole přesunulo k úpravám druhé generace.[13] Klinické studie antisense terapeutik od Isis a dalších na počátku dvacátých let byly také sužovány nedostatkem účinnosti a imunitními reakcemi na kandidáty na léky.[14] Společnost Isis v roce 2005 snížila počet svých zaměstnanců o 40% kvůli slabému prodeji fomivirsenu a nedůvěře trhu s technologií antisense.[15]

V roce 2007 Isis a Alnylam Pharmaceuticals, který se zaměřuje na Interference RNA, založili společný podnik 50/50, Regulus Therapeutics, aby uplatnili své duševní vlastnictví a znalosti týkající se oligomerních bioterapeutik na mikro-RNA cíle.[16]

V roce 2008 Isis a Genzym uzavřel partnerství s kandidátem na drogu mipomersen (Kynamro), určené k léčbě homozygotů familiární hypercholesterolemie a další kandidáti na drogy; dohoda zahrnovala Genzyme, který koupil akcie Isis ve výši 150 milionů dolarů a zaplatil licenční poplatek ve výši 175 milionů dolarů, stejně jako milníkové poplatky a licenční poplatky.[17] Mipomersen byl odmítnut Evropská agentura pro léčivé přípravky v roce 2012[18] a znovu v roce 2013;[19] bylo schváleno FDA v roce 2013.[11] V lednu 2016 společnost Ionis ukončila dohodu s Genzymem s tím, že droga byla špatně uvedena na trh.[20] V květnu 2016 společnost Ionis poskytla licenci na mipomersen společnosti Kastle Therapeutics; Kastle zaplatil společnosti Ionis předem 15 milionů dolarů s dalšími 10 miliony dolarů splatnými v květnu 2019, až 70 milionů dolarů v milnících na základě tržeb a licenčních poplatků, a Ionis musí zaplatit 3% licenčních poplatků a 3% bezhotovostních licenčních poplatků, které dostává Genzyme.[21] Mipomersen dosud nebyl v Evropě schválen.[14]

V prosinci 2016 Ionisova droga nusinersen (Spinraza) byl schválen FDA.[22] Bylo to objevil ve spolupráci mezi Adrianem Krainerem na Cold Spring Harbor Laboratory a Ionis (pak Isis)[23][24][14][25] a předklinická práce byla provedena v University of Massachusetts.[26] Droga byla původně vyvinuta společností Ionis, která uzavřela partnerství Biogen o vývoji počínaje rokem 2012 a v roce 2015 společnost Biogen získala exkluzivní licenci na tento lék za licenční poplatek ve výši 75 milionů USD, mezníkové platby až do výše 150 milionů USD a odstupňované licenční poplatky od 10 do 15% poté; Biogen také zaplatil za veškerý vývoj po získání licence.[27] Licence na Biogen zahrnovala licence na duševní vlastnictví, které Ionis získala od Cold Spring Harbor a University of Massachusetts.[28]

V prosinci 2016 měla Ionis deset kandidátů na různé onemocnění jater v klinických studiích a lék, který objevil, alicaforsen, byl ve fázi III, kterou provozovala jiná společnost.[14] Také to mělo huntingtin genová antisense molekula pro Huntingtonovu chorobu také na klinice.[29]

Reference

  1. ^ A b „Ionis Pharmaceuticals, Inc. 2019 Form 10-K Annual Report“. Americká komise pro cenné papíry.
  2. ^ A b Fikes, Bradley (18. prosince 2015). „Od Isis Pharma po Ionis“. San Diego Union-Tribune.
  3. ^ Crooke, Stanley T. (21. července 2011). „Isisův manifest“. Biopodnikatel. doi:10.1038 / bioe.2011.7.
  4. ^ Fisher, Lawrence M. (8. března 1992). „Dělat rozdíl; zelené světlo pro Isis“. The New York Times.
  5. ^ Fisher, Lawrence M. (29. prosince 1995). „Isis klesá lidské zkoušky s genetickou drogou“. The New York Times.
  6. ^ Jarvis, Lisa M. (17. dubna 2006). „Zpět ve hře“. Chemické a technické novinky.
  7. ^ Workman, Karen (20. listopadu 2015). „Když se jmenuješ Isis pro bohyni, ne pro teroristickou skupinu“. The New York Times.
  8. ^ „Ionis Pharma rozvíjí jednotku lipidové poruchy Akcea s plány IPO“. Xconomy. 27. března 2017.
  9. ^ Katzung, Bertram G. (2006). Základní a klinická farmakologie. New York: S&P Global. p. 817. ISBN  978-0-07-145153-6.
  10. ^ A b Bubela, Tania; McCabe, Christopher (21. července 2014). „Value-Engineered Translation: Developing Biotherapeutics that Align with Health-System Needs“. American Journal of Managed Care.
  11. ^ A b C Jiang, Kevin (19. února 2013). „Biotech přichází ke svým„ antisense “po těžce schváleném léku: Spoonful of Medicine“. Přírodní medicína: Lžíce medicíny Blog.
  12. ^ „Veřejné prohlášení o přípravku Vitravene (fomiversen): odnětí rozhodnutí o registraci v Evropské unii“ (PDF). Evropská agentura pro léčivé přípravky. 6. srpna 2002.
  13. ^ Filmore, David (červen 2004). „Posuzování antisense“ (PDF). Moderní objev drog.
  14. ^ A b C d Offord, Catherine (1. prosince 2016). „Oligonukleotidová terapeutika blízko schválení“. Vědec.
  15. ^ „Zprávy o společnosti; Isis Pharmaceuticals sníží 40% pracovní síly“. The New York Times. Bloomberg News. 11. ledna 2005.
  16. ^ Pollack, Andrew (7. září 2007). „Dvě biotechnologické společnosti se dohodly na vytvoření společného podniku“. The New York Times.
  17. ^ Pollack, Andrew (8. ledna 2008). „Genzym vyhrává dohodu o užívání cholesterolu“. The New York Times.
  18. ^ „Výbor EMA sestřeluje Sanofiho lék na cholesterol mipomersen“. FierceBiotech. 14. prosince 2012.
  19. ^ „Odmítnutí registrace přípravku Kynamro (mipomersen)“ (PDF). Evropská agentura pro léčivé přípravky. 21. března 2013.
  20. ^ Fikes, Bradley J. (11. ledna 2016). „Ionis bere zpět drogu na srdce Kynamro“. San Diego Union Tribune.
  21. ^ „Ionis prodává společnosti Kyastro práva společnosti Kastle za až 95 milionů USD + biotechnologie od lavičky k podnikání“. Novinky z genetického inženýrství. 3. května 2016.
  22. ^ Grant, Charley (27. prosince 2016). „Překvapivé schválení léku je sváteční dárek pro Biogen“. The Wall Street Journal. ISSN  0099-9660.
  23. ^ Garber, K (11. října 2016). "Je možné velké vítězství pro antisense lék Ionis / Biogen ve svalové atrofii". Přírodní biotechnologie. 34 (10): 1002–1003. doi:10.1038 / nbt1016-1002. PMID  27727217.
  24. ^ Wadman, Meredith (23. prosince 2016). „Aktualizováno: FDA schvaluje lék na záchranu dětí se smrtelným neurodegenerativním onemocněním“. Věda.
  25. ^ Tarr, Peter (24. prosince 2016). „Schválení CSHL FDA pro život zachraňující lék SMA vítá jeho vynálezce-vynálezce v CSHL“. Cold Spring Harbor Laboratory.
  26. ^ Saltzman, Jonathan; Weisman, Robert (16. prosince 2017). „V laboratoři UMass, okamžik heuréky“. The Boston Globe.
  27. ^ „Společnost Biogen vydělala 75 milionů USD na vývoj Ionis 'Nusinersen po pozitivních výsledcích fáze III“. Novinky z genetického inženýrství. 1. srpna 2016.
  28. ^ „Zpráva společnosti Biogen a Ionis Pharmaceuticals splňuje Nusinersen primární cílový parametr při prozatímní analýze studie ENDEAR fáze 3 u spinální svalové atrofie s nástupem infantilu“ (Tisková zpráva). Biogen. 1. srpna 2016.
  29. ^ Gallagher, James (19. října 2015). „Začíná zkouška památníku Huntington“. BBC novinky.

externí odkazy