Síť pediatrických studií - Pediatric Trials Network - Wikipedia

The Síť pediatrických studií (PTN) je konsorcium pracovišť klinického výzkumu rozmístěných po celých Spojených státech, které spolupracují při navrhování a provádění klinických studií za účelem zlepšení zdravotní péče o mladé pacienty. Síť sponzoruje Eunice Kennedy Shriver Národní institut pro zdraví dětí a lidský rozvoj (NICHD).[1]

Práce PTN se zaměřuje na kritický nedostatek informací o dopadu terapeutických látek na kojence a děti. Vývoj orgánů a změny metabolismu v dětství a dětství ovlivňují způsob, jakým jsou léky zpracovávány nezralými nebo dozrávajícími těly;[2] proto je nutné úpravy dávek závislé na věku, aby bylo zajištěno, že tyto terapie jsou používány bezpečně a efektivně. Bohužel pouze malé procento léků a zařízení schválených EU Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) byly skutečně studovány u dětí a jsou označeny pro pediatrické použití. Pediatři jsou proto často nuceni předepisovat léčebné terapie „off-label“ nebo podle svého nejlepšího odhadu na základě studií pro dospělé.[3][4]

Aby vyplnila tuto mezeru ve znalostech, PTN studuje složení, dávkování, účinnost a bezpečnost léčiv a také vývoj zdravotnických prostředků používaných u pediatrických pacientů. V souladu s cíli zákona o nejlepších léčivech pro děti (BPCA),[5] údaje shromážděné ze studií PTN pomáhají regulačním orgánům revidovat štítky FDA pro bezpečnější a efektivnější použití u kojenců a dětí.

Mapu webů, které se v současné době účastní zkoušek PTN, lze zobrazit na webových stránkách sítě [1].

Pozadí

Pediatrický klinický výzkum čelí jedinečným výzvám: nízká míra souhlasu se studiemi u rodičů nemocných dětí, omezený objem krve k dispozici pro provádění farmakokinetických studií a relativní nedostatek pediatrických analytických znalostí ve farmakokinetice a farmakodynamice, abychom jmenovali alespoň některé.[6] Kvůli těmto překážkám vláda před rokem 1998 nemusela vyžadovat, aby farmaceutické společnosti testovaly své léky u kojenců a dětí, i když tyto léky byly těmto populacím běžně podávány.

Zákon o modernizaci úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (1997) a BPCA (2002, pozměněné v roce 2007 a obnovené v roce 2012) nabízejí finanční pobídky v podobě rozšíření patentů pro společnosti, které dobrovolně testují své léky u dětských pacientů.[5][7] BPCA také poskytuje mechanismus, kterým lze studovat mimopatentová léčiva prostřednictvím spolupráce mezi FDA a National Institutes of Health. NICHD odpovídá za financování těchto studií ze svého ročního rozpočtu.

Od doby, kdy byla BPCA poprvé přijata, NICHD udělila organizacím a institucím řadu projektů za účelem shromažďování informací ke zlepšení označování pediatrických léků. Jedním z těchto projektů je PTN, které vytváří vědeckou, technickou a administrativní infrastrukturu, která ve strategickém partnerství s NICHD studuje kritické léky a diagnostická zařízení u dětí s cílem zlepšit označování pro pediatrické použití.

Aktuální projekty

PTN provádí řadu pediatrických studií zahrnujících několik terapeutických oblastí, včetně kardiovaskulárních onemocnění, rakoviny, infekčních onemocnění, gastroenterologie, respiračních onemocnění, neonatologie a zdravotnických prostředků. Níže je uveden souhrn projektů PTN k říjnu 2013.

SoudIdentifikátor ClinicalTrials.govMolekula (molekuly) zájmusouhrn
Bezpečnost a farmakokinetika více dávek metronidazolu u předčasně narozených dětí [2]Číslo klinického hodnocení NCT01222585 na ClinicalTrials.govMetronidazolStudoval bezpečnost a farmakokinetiku intravenózního metronidazolu u předčasně narozených dětí s podezřením na závažnou infekci; studie dokončena, doporučení pro dávkování zveřejněna[8]
Vyjmutí dohadů z odhadu hmotnosti u dětí (TAPE) [3]Číslo klinického hodnocení NCT01507090 na ClinicalTrials.govN / AVyhodnocovali prediktivní výkon a ekvivalenci metody odhadu hmotnosti Mercy Method ™ u dětí.[9]
Otevřená studie popisující farmakokinetiku acykloviru u předčasně narozených dětí [4]Číslo klinického hodnocení NCT00942084 na ClinicalTrials.govAcyclovirHodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky intravenózního acykloviru u předčasně narozených dětí s podezřením na systémovou infekci; probíhá analýza, výsledky se očekávají v roce 2013[potřebuje aktualizaci ]
Hydroxymočovina u pediatrických pacientů se srpkovitou anémií [5]Číslo klinického hodnocení NCT01506544 na ClinicalTrials.govHydroxymočovinaZkoumání farmakokinetiky hydroxymočoviny u dětí se srpkovitou anémií; registrace probíhá
Farmakokinetika podceňovaných léků podávaných dětem podle standardní péče (POPS) [6]Číslo klinického hodnocení NCT01431326 na ClinicalTrials.govAmiodaron, Ampicilin, Bumetanid, Klindamycin, Klonidin, Doxycyklin, Adrenalin, Fentanyl, Flukonazol, Furosemid, Granisetron, Griseofulvin, Hydrochlorothiazid, Hydroxokobalamin, Ketamin, Meropenem, Metadon, Metoklopramid, Ondansetron, Pravastatin, Simvastatin, Trimethoprim -sulfamethoxazolCharakterizace farmakokinetiky podhodnocených léků, které dětem pravidelně podávají jejich ošetřující lékaři; registrace probíhá
Bezpečnost a farmakokinetika lisinoprilu u dětí po transplantaci ledviny [7]Číslo klinického hodnocení NCT01491919 na ClinicalTrials.govLisinoprilZkoumání farmakokinetiky lisinoprilu u dětí po transplantaci ledviny; registrace dokončena, výsledky se očekávají v roce 2013[potřebuje aktualizaci ]
Midazolam k léčbě status epilepticus [8]N / AMidazolamPoskytování doplňujících údajů na podporu změny současného označování předpisu midazolam tak, aby zahrnovalo léčbu záchvatů; probíhá analýza
Studie ampicilinu u kojenců [9]N / AAmpicilinVyhodnocení farmakokinetiky a bezpečnosti ampicilinu pro léčbu sepse a / nebo meningitidy u kojenců různého věku a porodní hmotnosti; probíhá analýza
Studium obezity a dávkování léků u dětí [10]N / AN / AVývoj databáze léků pro lékaře a výzkumné pracovníky, která poskytne pokyny pro dávkování obézním dětem; probíhá
Farmakokinetika antistafylokokových antibiotik u kojenců [11]Číslo klinického hodnocení NCT01728363 na ClinicalTrials.govKlindamycin, Rifampin, Tikarcilin -klavulanátStudium farmakokinetiky a bezpečnosti 3 antistafylokokových antibiotik u novorozenců a předčasně narozených dětí; registrace probíhá
Farmakokinetika sildenafilu u předčasně narozených dětí [12]Číslo klinického hodnocení NCT01670136 na ClinicalTrials.govSildenafilHodnocení farmakokinetiky a bezpečnosti sildenafilu pro léčbu bronchopulmonální dysplázie u předčasně narozených dětí; registrace probíhá
Bezpečnost a farmakokinetika klindamycinu po opakovaném intravenózním a perorálním podání u obézních dětí [13]Číslo klinického hodnocení NCT01744730 na ClinicalTrials.govKlindamycinStanovení farmakokinetiky klindamycinu intravenózně a perorálně u dětí a dospívajících s nadváhou a obezitou Zlatý stafylokok infekce; registrace probíhá
Bezpečnost profylaxe flukonazolem u kojenců [14]N / AFlukonazolZkoumání bezpečnosti profylaxe flukonazolem u nedonošených dětí s kandidemií; probíhá sběr dat
Účinnost antivirové supresní terapie po neonatální HSV infekci centrálního nervového systému [15]N / AAcyclovirPosoudí bezpečnost vysoké dávky acykloviru u kojenců s virem herpes simplex prostřednictvím retrospektivní databáze a přehledů map a sekundární analýzy dat
Vliv obezity na farmakokinetiku pantoprazolu u dětí a dospívajících [16]N / APantoprazolPosoudí farmakokinetiku pantoprazolu u obézních dětí a dospívajících; protokol ve vývoji
Bezpečnost léků používaných u hospitalizovaných kojenců [17]N / AN / ABude charakterizovat bezpečnost léků používaných u hospitalizovaných kojenců pomocí údajů shromážděných o kojencích propuštěných z NICU spravovaných Pediatrix Medical Group; protokol ve vývoji
Antibiotická bezpečnost u kojenců s komplikovanými nitrobřišními infekcemi (SCAMP) [18]Číslo klinického hodnocení NCT01994993 na ClinicalTrials.govAmpicilin, Klindamycin, Metronidazol, Piperacilin -tazobaktamVyhodnotí bezpečnost lékových režimů sestávajících z ampicilinu, metronidazolu, klindamycinu a piperacilin-tazobaktamu u kojenců se složitými intraabdominálními infekcemi
Děti s extrémně nízkou porodní hmotností vystavené furosemidu nebo bumetanidu na novorozenecké jednotce intenzivní péče [19]N / ABumetanid, FurosemidOdhadne výskyt nežádoucích účinků u kojenců vystavených furosemidu nebo bumetanidu během hospitalizace na NICU; bude hodnocen bezpečnostní profil sledovaných léků
Farmakokinetika více dávek metadonu u dětí [20]Číslo klinického hodnocení NCT01945736 na ClinicalTrials.govMetadonStanoví farmakokinetiku enterálního metadonu u dětí léčených pro abstinenci opiátů

Publikované výsledky

Reference

  1. ^ Webové stránky Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development. Dostupné v: http://www.nichd.nih.gov/Pages/index.aspx. Přístupné 4. září 2013.
  2. ^ Kearns GL, Abdel-Rahman SM, Alander SW, Blowey DL, Leeder JS, Kauffman RE (září 2003). "Vývojová farmakologie - dispozice, působení a terapie drog u kojenců a dětí". The New England Journal of Medicine. 349 (12): 1157–67. doi:10.1056 / NEJMra035092. PMID  13679531.
  3. ^ Shah SS, Hall M, Goodman DM, et al. (Březen 2007). „Užívání drog mimo hospitalizaci u hospitalizovaných dětí“. Archivy pediatrie a adolescentní medicíny. 161 (3): 282–90. doi:10.1001 / archpedi.161.3.282. PMID  17339510.
  4. ^ Bazzano AT, Mangione-Smith R, Schonlau M, Suttorp MJ, Brook RH (2009). „Předepisování mimo lékařskou péči dětem v ambulantním prostředí Spojených států“. Akademická pediatrie. 9 (2): 81–8. doi:10.1016 / j.acap.2008.11.010. PMID  19329098.
  5. ^ A b Web zákona o nejlepších léčivech pro děti. Dostupné v: http://bpca.nichd.nih.gov/. Přístupné 4. září 2013.
  6. ^ Laughon MM, Benjamin DK, Capparelli EV a kol. (Září 2011). „Inovativní design klinických studií pro pediatrická terapeutika“. Odborný přehled klinické farmakologie. 4 (5): 643–52. doi:10.1586 / ecp.11.43. PMC  3184526. PMID  21980319.
  7. ^ Zákon o modernizaci Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv. Dostupné v: https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/Legislation/FederalFoodDrugandCosmeticActFDCAct/SignificantAmplementstotheFDCAct/FDAMA/FullTextofFDAMAlaw/default.htm. Zpřístupněno 19. září 2013.
  8. ^ Cohen-Wolkowiez M, Sampson M, Bloom BT a kol. (Září 2013). „Stanovení populace a vývojové farmakokinetiky metronidazolu pomocí vzorků plazmy a sušených krevních skvrn od předčasně narozených dětí“. The Pediatric Infectious Disease Journal. 32 (9): 956–61. doi:10.1097 / INF.0b013e3182947cf8. PMC  3769518. PMID  23587979.
  9. ^ Abdel-Rahman SM, Paul IM, James LP, Lewandowski A (říjen 2013). „Hodnocení Mercy TAPE: výkon ve srovnání se standardem pro odhad hmotnosti u dětí“. Annals of Emergency Medicine. 62 (4): 332–339.e6. doi:10.1016 / j.annemergmed.2013.02.021. PMC  4039210. PMID  23602655.

externí odkazy