Lonafarnib - Lonafarnib
 | |
| Klinické údaje | |
|---|---|
| Obchodní názvy | Zokinvy |
| Ostatní jména | SCH 66336 |
| Licenční údaje |
|
| ATC kód |
|
| Právní status | |
| Právní status |
|
| Identifikátory | |
| |
| Číslo CAS | |
| PubChem CID | |
| IUPHAR / BPS | |
| DrugBank | |
| ChemSpider | |
| UNII | |
| KEGG | |
| ChEBI | |
| ChEMBL | |
| PDB ligand | |
| Řídicí panel CompTox (EPA) | |
| Informační karta ECHA | 100.204.509  |
| Chemické a fyzikální údaje | |
| Vzorec | C27H31Br2ClN4Ó2 |
| Molární hmotnost | 638.83 g · mol−1 |
| 3D model (JSmol ) | |
| |
| |
Lonafarnib, prodávané pod značkou Zokinvy, je lék používaný ke snížení rizika úmrtí v důsledku Hutchinson-Gilfordův syndrom progerie a zacházení s určitými nedostatky zpracování progeroid laminopatie u lidí ve věku od jednoho roku.[1]
Mezi nejčastější nežádoucí účinky patřilo zvracení, průjem, infekce, snížená chuť k jídlu a únava.[1]
Lékařské použití
Lonafarnib je indikován k použití ke snížení rizika úmrtí v důsledku Hutchinson-Gilfordův syndrom progerie a zacházení s určitými nedostatky zpracování progeroid laminopatie u lidí ve věku od jednoho roku.[1]
Kontraindikace
Lonafarnib je kontraindikován pro současné podávání se silnými nebo středně silnými inhibitory a induktory CYP3A, stejně jako midazolamem a některými léky snižujícími hladinu cholesterolu.[1]
Dějiny
Lonafarnib, inhibitor farnesyltransferázy, je perorální lék, který pomáhá předcházet hromadění defektů progerin nebo protein podobný progerinu.[1] Účinnost lonafarnibu při léčbě syndromu Hutchinson-Gilford progeria byla prokázána u 62 pacientů ze dvou studií s jedním ramenem, které byly porovnány s odpovídajícími neléčenými pacienty ze samostatné studie přírodní historie.[1] Ve srovnání s neléčenými pacienty se životnost pacientů se syndromem Hutchinson-Gilfordova syndromu progerie léčených lonafarnibem zvýšila v průměru o tři měsíce během prvních tří let léčby a v průměru o 2,5 roku při maximální době sledování 11 let.[1] Schválení Lonafarnibu pro léčbu určitých progeroidních laminopatií s nedostatkem zpracování, které jsou velmi vzácné, zohlednilo podobnosti základního genetického mechanismu onemocnění a dalších dostupných údajů.[1]
Spojené státy. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) žádosti o lonafarnib vyhověl prioritní kontrola, lék na vzácná onemocnění, a průlomová terapie označení.[1] Výrobce navíc obdržel poukaz na kontrolu priority vzácných pediatrických onemocnění.[1] FDA udělil souhlas společnosti Zokinvy společnosti Eiger BioPharmaceuticals, Inc.[1]
Výzkum
Lonafarnib je a inhibitor farnesyltransferázy (FTI), který byl zkoumán v klinické studii u člověka jako léčba progeria, což je extrémně vzácné genetická porucha ve kterém příznaky připomínající aspekty stárnutí se projevují ve velmi raném věku.[2][3]
Lonafarnib je syntetický tricyklické halogenované karboxamid s antineoplastický vlastnosti.[4] Jako takový se používá především k léčbě rakoviny. U pacientů s progerií výzkum ukázal, že lék snižuje prevalenci cévní mozkové příhody a přechodný ischemický záchvat a prevalence a frekvence bolestí hlavy při užívání léků.[5] V roce 2012 byla dokončena klinická studie fáze II, která ukázala, že koktejl léků, který zahrnoval lonafarnib a dva další léky, splňoval cílové parametry klinické účinnosti, které zlepšily výšku a snížily tuhost kostí pacientů s progerií.[Citace je zapotřebí ]
Reference
- ^ A b C d E F G h i j k „FDA schvaluje první léčbu syndromu Hutchinson-Gilford Progeria a některých progeroidních laminopatií“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) (Tisková zpráva). 20. listopadu 2020. Citováno 20. listopadu 2020.
Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména. - ^ Liu G, Marrinan CH, Taylor SA, Black S, Basso AD, Kirschmeier P a kol. (Září 2007). "Zvýšení protinádorové aktivity tamoxifenu a anastrozolu inhibitorem farnesyltransferázy lonafarnib (SCH66336)". Protirakovinné léky. 18 (8): 923–31. doi:10.1097 / CAD.0b013e3280c1416e (neaktivní 10. 9. 2020). PMID 17667598.CS1 maint: DOI neaktivní od září 2020 (odkaz)
- ^ „Lék FTI Lonafarnib“, Progeria Research Foundation. Zpřístupněno 3. října 2017.
- ^ "Lonafarnib". NCI Drug Dictionary. Národní onkologický institut. 02.02.2011.
- ^ Ullrich NJ, Kieran MW, Miller DT, Gordon LB, Cho YJ, Silvera VM a kol. (Červenec 2013). „Neurologické rysy syndromu Hutchinson-Gilford progeria po léčbě lonafarnibem“. Neurologie. 81 (5): 427–30. doi:10.1212 / WNL.0b013e31829d85c0. PMC 3776537. PMID 23897869.
Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v externí odkazy
- "Lonafarnib". Informační portál o drogách. Americká národní lékařská knihovna.
- „Experimentální droga pomáhá dětem s předčasným stárnutím jako první“, NPR, 24. září 2012
