Patisiran - Patisiran
 | |
| Klinické údaje | |
|---|---|
| Obchodní názvy | Onpattro |
| Ostatní jména | ALN-18328 |
| AHFS /Drugs.com | Monografie |
| Licenční údaje | |
| Těhotenství kategorie |
|
| Trasy z správa | Intravenózní |
| ATC kód | |
| Právní status | |
| Právní status |
|
| Identifikátory | |
| Číslo CAS | |
| DrugBank | |
| UNII | |
| KEGG | |
| Chemické a fyzikální údaje | |
| Vzorec | C412H520N148Ó290P40 |
| Molární hmotnost | 13424.388 g · mol−1 |
Patisiran, prodávané pod značkou Onpattro, je lék na léčbu polyneuropatie u lidí s dědičná transthyretinem zprostředkovaná amyloidóza. Dědičná transthyretinem zprostředkovaná amyloidóza je fatální vzácné onemocnění odhaduje se, že to ovlivní 50 000 lidí na celém světě.[1]
Je to první malá interferující RNA - lék na bázi schválený USA Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a první lék schválený FDA k léčbě tohoto onemocnění.[1] Je to umlčování genů lék, který narušuje produkci abnormální formy transthyretin.[nutná lékařská citace ]
Patisiran byl vyvinut a je prodáván společností Alnylam.[Citace je zapotřebí ] Spojené státy. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ji považuje za lék první třídy.[2]
Dějiny
Patisiran byl udělen stav léčivých přípravků pro vzácná onemocnění, označení rychlé trati, prioritní kontrola a označení průlomové terapie díky svému novému mechanismu a vzácnosti stavu, který léčí.[3][4] Byl schválen pro lékařské použití ve Spojených státech a v Evropské unii v srpnu 2018.[5][6] Očekává se, že to bude stát kolem 345 000 USD na 450 000 USD za rok.[7]
Reference
- ^ A b Loftus, Peter (10. srpna 2018). „Nový druh drogy, umlčování genů, získává schválení FDA“. The Wall Street Journal. Citováno 10. srpna 2018.
- ^ Nové schválení pro léčbu drogové závislosti 2018 (PDF). NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) (Zpráva). Ledna 2019. Citováno 16. září 2020.
- ^ „FDA schvaluje první svého druhu cílenou terapii na bázi RNA k léčbě vzácného onemocnění“ (Tisková zpráva). NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 10. srpna 2018. Citováno 11. srpna 2018.
- ^ Brooks, Megan (10. srpna 2018). "FDA OKs Patisiran (Onpattro) pro polyneuropatii v hAATR". Medscape. WebMD. Citováno 10. srpna 2018.
- ^ „Balíček pro schválení léků: Onpattro (patisiran)“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 7. září 2018. Citováno 2. září 2020.
- ^ „Onpattro EPAR“. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA). Citováno 2. září 2020.
- ^ Lipschultz, Bailey; Cortez, Michelle (10. srpna 2018). „Léčba vzácných onemocnění od Alnylam po náklady 450 000 $ ročně“. Bloomberg. Citováno 11. srpna 2018.
externí odkazy
- "Patisiran". Informační portál o drogách. Americká národní lékařská knihovna.
