Brexucabtagene autoleucel - Brexucabtagene autoleucel

Brexucabtagene autoleucel
Klinické údaje
Obchodní názvyTecartus
Ostatní jménaKTE-X19
AHFS /Drugs.comTecartus
Licenční údaje
Těhotenství
kategorie
  • Nedoporučeno[1]
Trasy z
správa		Intravenózní infuze
ATC kód
  • Žádný
Právní status
Právní status
Identifikátory
DrugBank
UNII
KEGG

Brexucabtagene autoleucel, prodávané pod značkou Tecartus, je buněčná genová terapie pro léčbu lymfom z plášťových buněk (MCL) u dospělých.[3][4][5]

Mezi nejčastější nežádoucí účinky patří závažné infekce, nízký počet krvinek a oslabený imunitní systém.[3]

Brexucabtagene autoleucel je a chimérický antigenní receptor T buňka terapie a je první na bázi buněk genová terapie schváleno USA Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro léčbu lymfomu z plášťových buněk.[3]

Brexucabtagene autoleucel byl schválen pro lékařské použití ve Spojených státech v červenci 2020.[3][5][6]

Lékařské použití

Brexucabtagene autoleucel je indikován k léčbě dospělých s relabujícím nebo refrakterním lymfomem z plášťových buněk.[3]

Lymfom z plášťových buněk (MCL) je vzácná forma rakovinných B-buněk non-Hodgkinův lymfom který se obvykle vyskytuje u dospělých středního nebo staršího věku.[3] U lidí s MCL B-buňky, typ bílých krvinek, které pomáhají tělu bojovat s infekcí, se mění na rakovinné buňky, které začínají vytvářet nádory v lymfatických uzlinách a rychle se šíří do dalších oblastí těla.[3]

Každá dávka brexukabagenu autoleucel je přizpůsobená léčba vytvořená pomocí vlastního imunitního systému příjemce, který pomáhá bojovat proti lymfomu.[3] Příjemce T buňky, typ bílých krvinek, jsou shromažďovány a geneticky modifikovány tak, aby obsahovaly nový gen, který usnadňuje cílení a zabíjení buněk lymfomu.[3] Tyto modifikované T buňky jsou poté infundovány zpět do příjemce.[3]

Vedlejší efekty

Štítek FDA nese a krabicové varování pro syndrom uvolnění cytokinů (CRS), což je systémová reakce na aktivaci a proliferaci buněk CAR-T způsobující příznaky vysoké horečky a chřipky a na neurologické toxicity.[3][2] Syndrom uvolnění cytokinů i neurologická toxicita mohou být smrtelné nebo život ohrožující.[3]

Mezi nejčastější nežádoucí účinky brexukabagenu autoleucel patří závažné infekce, nízký počet krvinek a oslabený imunitní systém.[3] Nežádoucí účinky léčby se obvykle dostaví během prvního až dvou týdnů po léčbě, ale některé nežádoucí účinky se mohou objevit později.[3] Nejběžnějšími reakcemi stupně 3 nebo vyšší byly anémie, neutropenie, trombocytopenie, hypotenze, hypofosfatémie, encefalopatie, leukopenie, hypoxie, pyrexie, hyponatrémie, hypertenze, infekce - nespecifikovaný patogen, pneumonie, hypokalcemie a lymfopenie.[4]

Vzhledem k riziku syndromu uvolnění cytokinů a neurologické toxicitě byl brexucabtagene autoleucel schválen strategie hodnocení a zmírňování rizik (REMS), který obsahuje prvky zajišťující bezpečné používání.[3][4] Opatření ke zmírnění rizika pro brexucabtagen autoleucel jsou stejná jako opatření programu REMS pro jinou terapii CAR-T, axicabtagene ciloleucel (Yescarta).[3]

Dějiny

Brexucabtagene autoleucel byl schválen pro lékařské použití ve Spojených státech v červenci 2020.[5][6]

Schválení bylo založeno na otevřené, multicentrické jednoramenné studii ZUMA-2 (NCT02601313) se 74 účastníky s relabujícím nebo refrakterním MCL, kteří dříve dostávali chemoterapii obsahující antracyklin nebo bendamustin, protilátku anti-CD20 a Inhibitor bruton tyrosinkinázy.[4][3] Účastníci dostali jednu infuzi brexukabagenu autoleucel po dokončení lymfodepleční chemoterapie.[4] Primárním měřítkem výsledku účinnosti byla míra objektivní odpovědi (ORR) podle kritérií Lugano [2014] hodnocená nezávislou kontrolní komisí.[4] Celková míra remise po léčbě brexucabtagenovým autoleucelem byla 62 procent, s mírou objektivní odpovědi 87 procent.[3]

Žádost o brexucabtagen autoleucel byla schválena v rámci zrychlené schválení cesta a byla udělena prioritní kontrola, průlomová terapie, a lék na vzácná onemocnění označení.[3][4]

Reference

  1. ^ "Tecartus (brexucabtagene autoleucel) Těhotenství a kojení". Medscape Drogy a nemoci. 27. července 2020. Citováno 1. srpna 2020.
  2. ^ A b „Suspenze autoleucel Tecartus-brexucabtagene“. DailyMed. 31. července 2020. Citováno 24. srpna 2020.
  3. ^ A b C d E F G h i j k l m n Ó p q r s „FDA schvaluje první buněčnou genovou terapii pro dospělé pacienty s relabujícím nebo refrakterním MCL“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 24. července 2020. Citováno 24. července 2020. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.
  4. ^ A b C d E F G „FDA schvaluje brexukabagenový autoleucel pro relabující nebo refrakterní lymfom z plášťových buněk“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 24. července 2020. Citováno 1. srpna 2020. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.
  5. ^ A b C "Tecartus". NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 24. července 2020. STN: BL 125703. Citováno 24. července 2020.
  6. ^ A b „Americký FDA schvaluje Kiteův Tecartus, první a jedinou léčbu CAR T pro relaps nebo refrakterní lymfom z plášťových buněk“ (Tisková zpráva). Kite Pharma. 24. července 2020. Citováno 24. července 2020 - prostřednictvím Business Wire.

externí odkazy

  • Číslo klinického hodnocení NCT02601313 pro „Multicentrickou studii fáze 2 hodnotící subjekty s relabujícím / refrakterním lymfomem z plášťových buněk (ZUMA-2)“ na ClinicalTrials.gov