Lumacaftor - Lumacaftor
Klinické údaje | |
---|---|
Ostatní jména | VX-809 |
Licenční údaje | |
Trasy z správa | Pusou |
ATC kód | |
Právní status | |
Právní status |
|
Identifikátory | |
| |
Číslo CAS | |
PubChem CID | |
IUPHAR / BPS | |
DrugBank | |
ChemSpider | |
UNII | |
KEGG | |
ChEBI | |
ChEMBL | |
Řídicí panel CompTox (EPA) | |
Informační karta ECHA | 100.241.800 |
Chemické a fyzikální údaje | |
Vzorec | C24H18F2N2Ó5 |
Molární hmotnost | 452.414 g · mol−1 |
3D model (JSmol ) | |
| |
| |
(co to je?) (ověřit) |
Lumacaftor (VX-809) je farmaceutický lék, který působí jako a garde v průběhu skládání bílkovin a zvyšuje počet proteinů CFTR, které jsou přenášeny na buněčný povrch.[1] Je k dispozici v jedné tabletce s ivakaftor; kombinace, lumacaftor / ivacaftor (jméno značky Orkambi), se používá k léčbě lidí s cystická fibróza kteří jsou homozygotní pro F508del mutace v regulátor transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR) gen, defektní protein, který způsobuje onemocnění.[2] Byl vyvinut společností Vertex Pharmaceuticals a kombinace byla schválena FDA v roce 2015.[3] Od roku 2015 neměl lumacaftor sám o sobě žádné lékařské použití.[1]
Viz také
- Ataluren, zaměřené na předčasné stop kodony
Reference
- ^ A b Kuk K, Taylor-Cousar JL (prosinec 2015). „Lumakaftor a ivakaftor při léčbě pacientů s cystickou fibrózou: současné důkazy a budoucí vyhlídky“. Terapeutické pokroky při respiračních onemocněních. 9 (6): 313–26. doi:10.1177/1753465815601934. PMID 26416827.
- ^ Štítek Lumacaftor. Poslední aktualizace v červenci 2015. Zkontrolujte indexovou stránku tady pro aktualizace štítků
- ^ „Orkambi (lumacaftor a ivacaftor)“. CenterWatch. Citováno 24. března 2016.
Tento lék článek týkající se dýchací systém je pahýl. Wikipedii můžete pomoci pomocí rozšiřovat to. |