Tezacaftor - Tezacaftor

Tezakaftor
Tezacaftor.svg
Klinické údaje
Obchodní názvySymdeko (s ivakaftor )
Ostatní jménaVX-661
Licenční údaje
Trasy z
správa		Pusou
ATC kód
Právní status
Právní status
Identifikátory
Číslo CAS
PubChem CID
DrugBank
ChemSpider
UNII
KEGG
Řídicí panel CompTox (EPA)
Chemické a fyzikální údaje
VzorecC26H27F3N2Ó6
Molární hmotnost520.505 g · mol−1

Tezakaftor, vývojový kód VX-661, je lék který se prodává jako kombinace fixní dávky s ivakaftor tak jako Symdeko. Používá se k léčbě cystická fibróza (CF) u lidí ve věku šesti let a starších, kteří mají specifické genové mutace.[1][2]

V roce 2018 USA Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválila kombinaci ivakaftor a tezakaftor;[1] výrobce oznámil ceníkovou cenu 292 000 $ ročně.[3] Kombinace ivakaftoru a tezakaftoru se prodává jako Symdeko.[1][4]

Mechanismus účinku

Tezacaftor pomáhá pohybovat regulátor transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR) protein do správné polohy na buněčném povrchu a je určen k léčbě lidí s mutací F508del.[1][5]

Klinické testy

Zjištění studie EVOLVE a EXPAND byla zveřejněna v roce 2017.[4]

Dějiny

Spojené státy. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) vyhověl žádosti o kombinovanou léčbu tezakaftorem a ivakaftorem lék na vzácná onemocnění označení a prioritní kontrola; a udělil souhlas společnosti Symdeko společnosti Vertex Pharmaceuticals Incorporated.[2][6]

Reference

  1. ^ A b C d „Snapshoty s drogovými zkouškami: Symdeko“. US Food and Drug Administration. 7. března 2018. Archivováno z původního dne 21. listopadu 2019. Citováno 20. listopadu 2019. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.
  2. ^ A b „FDA rozšiřuje schválení léčby cystické fibrózy o pacienty ve věku od 6 let“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) (Tisková zpráva). 21. června 2019. Archivováno z původního dne 21. listopadu 2019. Citováno 20. listopadu 2019. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.
  3. ^ „FDA schvaluje další lék Vertex pro léčbu cystické fibrózy“. The Boston Globe. 17. července 2018. Citováno 20. listopadu 2019.
  4. ^ A b FDA schvaluje novou kombinaci léků na cystickou fibrózu - přípravek Symdeko schválen pro pacienty se specifickými mutacemi CFTR Února 2018
  5. ^ Tezacaftor (VX-661) pro cystickou fibrózu
  6. ^ „Označení a schválení léků na vzácná onemocnění tezakaftorem a ivakaftorem“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 15. června 2017. Citováno 25. října 2020.

externí odkazy