Pexidartinib - Pexidartinib
![]() | |
Klinické údaje | |
---|---|
Obchodní názvy | Turalio |
Ostatní jména | PLX-3397 |
AHFS /Drugs.com | Monografie |
MedlinePlus | a619050 |
Licenční údaje |
|
Těhotenství kategorie |
|
Trasy z správa | Pusou |
Právní status | |
Právní status |
|
Identifikátory | |
| |
Číslo CAS | |
PubChem CID | |
IUPHAR / BPS | |
DrugBank | |
ChemSpider | |
UNII | |
KEGG | |
ChEBI | |
ChEMBL | |
Chemické a fyzikální údaje | |
Vzorec | C20H15ClF3N5 |
Molární hmotnost | 417.82 g · mol−1 |
3D model (JSmol ) | |
| |
|
Pexidartinib, prodávané pod značkou Turalio, je léčivo inhibující kinázu pro léčbu dospělých se symptomatickým tenosynoviálním obrovským buněčným nádorem (TGCT) spojeným se závažnou morbiditou nebo funkčními omezeními a nelze jej zlepšit chirurgickým zákrokem.[2][3][4][5]
Časté nežádoucí účinky jsou zvýšená laktátdehydrogenáza (bílkoviny, které pomáhají produkovat energii v těle), zvýšená aspartátaminotransferáza (enzymy, které jsou většinou v játrech, ale také ve svalech), ztráta barvy vlasů, zvýšená alaninaminotransferáza (enzymy, které jsou primárně obsaženy játra a ledviny) a zvýšený cholesterol.[2] Mezi další nežádoucí účinky patří neutropenie (nízký počet bílých krvinek, které pomáhají imunitnímu systému chránit se před nemocemi a infekcemi), zvýšená alkalická fosfatáza (enzymy, které jsou většinou v buňkách kostí a jater), snížené lymfocyty (bílé krvinky imunitní systém se chrání před nemocemi a infekcemi), otoky očí (otoky kolem očí), snížený hemoglobin (bílkovina v červených krvinkách, které přenášejí kyslík), vyrážka, dysgeuzie (změněný vkus) a snížený obsah fosfátů (elektrolyty, které pomáhají s energií) ).[2] Informace o předepisování pexidartinibu v USA obsahují krabicové varování před rizikem vážného a potenciálně smrtelného poškození jater.[2][3]
V srpnu 2019 byl schválen americkým FDA pro léčbu obří buněčný nádor šlachového pouzdra (GC-TS).[2][6][7] Pexidartinib je v USA k dispozici pouze prostřednictvím programu Turalio Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS).[2] Spojené státy. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ji považuje za lék první třídy.[8]
Dějiny
Schválení pexidartinibu bylo založeno na výsledcích multicentrického mezinárodního klinického hodnocení se 120 subjekty, z nichž 59 dostávalo placebo.[2] Primárním cílovým parametrem účinnosti byla celková míra odpovědi (ORR) analyzovaná po 25 týdnech léčby.[2] Klinická studie prokázala statisticky významné zlepšení ORR u jedinců, kteří dostávali pexidartinib, s ORR 38%, ve srovnání s žádnou odpovědí u jedinců, kteří dostávali placebo.[2] Míra úplné odpovědi byla 15% a míra částečné odpovědi byla 23%.[2] Celkem 22 z 23 respondentů, kteří byli sledováni minimálně šest měsíců po počáteční odpovědi, si udrželi svoji odpověď po dobu šesti nebo více měsíců, a celkem 13 z 13 respondentů, kteří byli sledováni minimálně 12 měsíců po počáteční odpovědi si odpověď udržovala 12 nebo více měsíců.[2]
Spojené státy. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) vyhověl žádosti o pexidartinib průlomová terapie označení, lék na vzácná onemocnění označení a prioritní kontrola označení.[2] FDA udělil schválení Turalio společnosti Daiichi Sankyo.[2]
Reference
- ^ „Pexidartinib (Turalio) užívání během těhotenství“. Drugs.com. 28. října 2019. Citováno 19. března 2020.
- ^ A b C d E F G h i j k l m „FDA schvaluje první terapii vzácného kloubního nádoru“. FDA (Tisková zpráva). 2. srpna 2019. Citováno 17. srpna 2019.
Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.
- ^ A b "Turalio-pexidartinib kapsle". DailyMed. 7. srpna 2019. Citováno 19. března 2020.
- ^ „Monografie hydrochloridu pexidartinibu pro profesionály“. Drugs.com. 19. srpna 2019. Citováno 19. března 2020.
- ^ „Microglial Magic: Drug Wipes Them Out, New Set Appears“. Alzforum. 18. dubna 2014. Citováno 19. března 2020.
- ^ „Snapshots of Drug Trials: Turalio“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 2. srpna 2019. Citováno 17. března 2020.
- ^ „Balíček pro schvalování drog: Turalio“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 22. července 2019. Citováno 17. března 2020.
- ^ „Nová schválení pro lékovou terapii 2019“. US Food and Drug Administration. 31. prosince 2019. Citováno 15. září 2020.
Další čtení
- "Pexidartinib". LiverTox: Klinické a výzkumné informace o poškození jater vyvolaném drogami. Bethesda, MD: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases. Říjen 2019. PMID 31869194. NBK551730.
- Lamb YN (listopad 2019). „Pexidartinib: První schválení“. Drogy. 79 (16): 1805–1812. doi:10.1007 / s40265-019-01210-0. PMC 7044138. PMID 31602563.
- Roskoski R (únor 2020). "Vlastnosti FDA schválených inhibitorů proteinových kináz s malými molekulami: aktualizace do roku 2020". Pharmacol. Res. 152: 104609. doi:10.1016 / j.phrs.2019.104609. PMID 31862477.
externí odkazy
- "Pexidartinib". Informační portál o drogách. Americká národní lékařská knihovna.