PTC Therapeutics - PTC Therapeutics
Souřadnice: 40 ° 33'03 ″ severní šířky 74 ° 25'23 "W / 40,550722 ° N 74,423071 ° W
Veřejnost | |
Obchodováno jako | NASDAQ: PTCT Součást Russell 2000 |
Průmysl | Léčiva |
Hlavní sídlo | , Spojené státy |
webová stránka | ptcbio |
PTC Therapeutics je NÁS farmaceutická společnost zaměřená na vývoj orálně podávaných léků s malými molekulami a genovou terapii, které cílenou regulují genovou expresi post-transkripční kontrola (PTC) mechanismy v osiřelá onemocnění.[1][2]
V září 2009 PTC uzavřela dohodu s Roche pro vývoj orálně biologicky dostupného malé molekuly pro centrální nervový systém nemoci.[3] V roce 2020 PTC oznámila schválení FDA společnosti Evrysdi ™ (risdiplam) k léčbě spinální svalové atrofie (SMA) u dospělých a dětí ve věku 2 měsíce a starších, ve spolupráci s nadací SMA a společností Roche.
Společnost PTC získala platformu Bio-e v roce 2019. Platforma Bio-e využívá odborné znalosti v chemii přenosu elektronů k modulování klíčových biologických procesů nad rámec současných přístupů k vývoji léčiv. Olověné sloučeniny z platformy Bio-e, PTC743 a PTC857, se zaměřují na enzym 15-lipoxygenázu - klíčový enzymatický uzel, který reguluje zánět a oxidační stres, který je základem mitochondriálního onemocnění a patologie CNS. Dvě klíčové studie budou zkoumat bezpečnost a účinnost PTC743: studie fáze 2/3 s refrakterní mitochondriální epilepsií a studie fáze 3 s Friedreichovou ataxií.
produkty
V roce 2017 získala společnost PTC Emflaza[4] (deflazacort) z Maratón Léčiva. PTC také vlastní Translarnu, (Ataluren ) uváděné na trh pro nesmyslné mutace Duchennova svalová dystrofie.[5] Společně tyto dva produkty v letech 2017 a 2018 dosáhly tržeb 174 milionů dolarů a 260 milionů dolarů.[6]
PTC má práva na komercializaci WAYLIVRA ™ (volanesorsen) v Latinské Americe. WAYLIVRA ™ je v Evropské unii schválen pro léčbu syndromu familiární chylomikronemie (FCS). TEGSEDI® (inotersen) bylo uděleno rozhodnutí o registraci brazilské regulační agentury pro zdraví (ANVISA) pro léčbu polyneuropatie 1. nebo 2. stupně u dospělých pacientů s dědičnou transthyretinovou amyloidózou (hATTR). PTC získala licenci na práva na komercializaci TEGSEDI® (inotersen) v Latinské Americe od Akcea Therapeutics.
Potrubí
V roce 2018 PTC získala společnost Agilis Biotherapeutics a kandidát na genovou terapii, GT-AADC, s jeho přesvědčivými klinickými údaji při léčbě deficitu aromatické dekarboxylázy L-aminokyselin (AADC). Nedostatek AADC je vzácná porucha CNS, která vzniká snížením enzymu AADC, které je výsledkem mutací genu dopa dekarboxylázy (DDC).
V roce 2020 PTC získala společnost Censa Pharmaceuticals, Inc., biofarmaceutická společnost zaměřená na vývoj CNSA-001 (sepiapterin), klinického stadia vyšetřovací terapie pro osiřelé metabolické nemoci, včetně fenylketonurie (PKU) a dalších nemocí spojených s defekty biochemických cest tetrahydrobiopterinu (BH4) diagnostikovaných při narození.
Reference
- ^ Bhutta, Sunya (prosinec 2013). „Biopharma Blossoming in the Garden State“. Biobusiness. Gen. Eng. Biotechnol. Zprávy. 33 (21). str. 15.
- ^ Bain, Lisa J (2006). „Vývoj drog v kritických dobách“. NeuroRx. 3 (4): 540–3. doi:10.1016 / j.nurx.2006.08.004. PMC 3593415. PMID 17044149.
- ^ Bratulic, Anna (02.09.2009). „Roche, PTC Therapeutics se stane partnerem při objevování léků na CNS - FirstWord Pharma“. FirstWord Pharma. Citováno 2016-05-14.
- ^ House, SA Editor Douglas W. (2017-03-16). „PTC získává DMD med Emflaza od Marathon Pharma až za 190 mil. USD“. Hledám Alfu. Citováno 2018-07-03.
- ^ „In the Spotlight: PTC Therapeutics“. NASDAQ.com. 2018-07-23. Citováno 2018-07-24.
- ^ „In the Spotlight: PTC Therapeutics“. NASDAQ.com. 2018-07-23. Citováno 2018-07-24.
Další čtení
- Schneider, Ilene (2009). „Firma si klade za cíl regulovat RNA u vzácných onemocnění“. Novinky z genetického inženýrství a biotechnologie. 29 (8): 14. Citováno 2009-04-25.
externí odkazy
Tento farmakologie související článek je a pahýl. Wikipedii můžete pomoci pomocí rozšiřovat to. |