Úpravy genů LEAPER - LEAPER gene editing

Tato technika využívá nativní ADAR enzymy (na obrázku s RNA).

LEAPER (Lvěčný Endogenní ADAR pro programovatelný Editing z RNA) je a genetické inženýrství technika v molekulární biologie kterými RNA lze upravit. Tato technika se při náboru nativních opírá o vytvořené řetězce RNA ADAR enzymy k výměně různých sloučenin v RNA. Vyvinuto výzkumníky v Pekingská univerzita v roce 2019 je tato technika, jak tvrdí někteří, efektivnější než Technika úpravy genů CRISPR.[1] Počáteční studie tvrdily, že lze dosáhnout efektivity úprav až 80%.

Synopse

Tato technika využívá k získání nativních krátce připravené RNA pro nábor ADAR (arRNA) ADAR1 nebo ADAR2 enzymy. Tyto enzymy pak mění specifické adenosin do inosin na transkribovanou RNA.[2][3] To má za následek změnu, ve které je protein syntetizován během překlad.

Dějiny

Tato technika byla objevena týmem vědců v Pekingská univerzita v Peking, Čína. Objev byl oznámen v časopise Přírodní biotechnologie v červenci 2019.[3]

Aplikace

Čínští vědci využili LEAPER k obnovení funkční aktivity enzymů v buňkách pacientů s Hurlerův syndrom. Tvrdili, že LEAPER by mohl mít potenciál k léčbě téměř poloviny všech známých dědičných poruch.[3]

Úpravy účinnosti až 80% lze dosáhnout, když je LEAPER dodáván prostřednictvím plazmidu nebo virového vektoru nebo jako syntetický oligonukleotid.[2]

Srovnání s CRISPR

Viz také: Úpravy genů CRISPR

LEAPER je analogický k CRISPR Cas-13 v tom, že cílí na RNA před syntetizací proteinů. LEAPER je však jednodušší a efektivnější, protože vyžaduje pouze arRNA, spíše než Cas a vodicí RNA.[3] Podle vědců, kteří vyvinuli LEAPER, má potenciál být jednodušší a přesnější než jakákoli technika CRISPR.[4]

LEAPER také eliminuje zdravotní problémy a technické bariéry vyplývající ze zavedení exogenních proteinů.[5]

Bylo také nazýváno více etický protože nemění DNA, a proto nevede k dědičným změnám, na rozdíl od metod využívajících CRISPR Cas-9.

Viz také

Reference

  1. ^ Murphy, Flynn; Walsh, Matthew (15. července 2019). „Vědci z pekingské univerzity jsou průkopníky nové technologie pro úpravy genů“. Caixin. Citováno 25. srpna 2020.
  2. ^ A b „Programovatelná editace RNA náborem endogenního ADAR pomocí upravených RNA“. Přírodní biotechnologie. 15. července 2019. Citováno 25. srpna 2020.
  3. ^ A b C d Carfagno, Jack (23. července 2019). „LEAPER: Nový přístup k genetickým úpravám může konkurovat CRISPR“. Doc Wire News. Citováno 25. srpna 2020.
  4. ^ Metzl, Jamie (2020). Hackování Darwina. str. 99-100. ISBN  978-1492670094.
  5. ^ „Využití endogenního ADAR pro programovatelné úpravy RNA“. bioRxiv. Laboratoř Harvor Cold Spring. Citováno 30. srpna 2020.