Givosiran - Givosiran

Givosiran
Klinické údaje
Obchodní názvy	Givlaari
AHFS /Drugs.com	Monografie
Licenční údaje	NÁS DailyMed: Givosiran;
Těhotenství; kategorie	NÁS: N (dosud neklasifikováno); ;
Trasy z; správa	Subkutánní injekce
ATC kód	Žádný;
Právní status
Právní status	NÁS: ℞-pouze ; EU: Pouze Rx ;
Identifikátory
	Název IUPAC N- [1,3-bis [3- [3- [5 - [(2R, 3R, 4R, 5R, 6R) -3-acetamido-4,5-dihydroxy-6- (hydroxymethyl) oxan-2-yl) ] oxypentanoylamino] propylamino] -3-oxopropoxy] -2 - [[3- [3- [5 - [(2R, 3R, 4R, 5R, 6R) -3-acetamido-4,5-dihydroxy-6- (hydroxymethyl) ) oxan-2-yl] oxypentanoylamino] propylamino] -3-oxopropoxy] methyl] propan-2-yl] -12 - [(2R, 4R) -4-hydroxy-2-methylpyrrolidin-l-yl] -12-oxododekamidu;
Číslo CAS	1639325-43-1;
PubChem CID	119058042;
DrugBank	DB15066;
UNII	ROV204583W;
KEGG	D11702;
Chemické a fyzikální údaje
Vzorec	C524H694F16N173Ó316P43S6
Molární hmotnost	16300.42 g · mol−1
3D model (JSmol )	Interaktivní obrázek;
	ÚSMĚVY C [C @ H] 1C [C H] (CN1C (= O) CCCCCCCCCCC (= O) NC (COCCC (= O) NCCCNC (= O) CCCCO [C @ H] 2 [C @ H] ( [C @ H] ([C @ H] ([C H] (O2) CO) O) O) NC (= O) C) (COCCC (= O) NCCCNC (= O) CCCCO [C @ H] 3 [C @ H] ([C H] ([C H] ([C H] (O3) CO) O) O) NC (= O) C) COCCC (= O) NCCCNC (= O ) CCCCO [C @ H] 4 [C @ H] ([C @ H] ([C H] ([C H] (O4) CO) O) O) NC (= O) C) O;
	InChI InChI = 1S / C78H139N11O30 / c1-50-42-54 (96) 43-89 (50) 65 (104) 26-12-10-8-6-5-7-9-11-25-64 (103) 88-78 (47-111-39-27-61 (100) 82-33-19-30-79-58 (97) 22-13-16-36-114-75-66 (85-51 (2) 93) 72 (108) 69 (105) 55 (44-90) 117-75,48-112-40-28-62 (101) 83-34-20-31-80-59 (98) 23-14- 17-37-115-76-67 (86-52 (3) 94) 73 (109) 70 (106) 56 (45-91) 118-76) 49-113-41-29-63 (102) 84- 35-21-32-81-60 (99) 24-15-18-38-116-77-68 (87-53 (4) 95) 74 (110) 71 (107) 57 (46-92) 119- 77 / h50,54-57,66-77,90-92,96,105-110H, 5-49H2,1-4H3, (H, 79,97) (H, 80,98) (H, 81,99) ( H, 82,100) (H, 83,101) (H, 84,102) (H, 85,93) (H, 86,94) (H, 87,95) (H, 88,103) / t50-, 54-, 55-, 56-, 57-, 66-, 67-, 68-, 69 +, 70 +, 71 +, 72-, 73-, 74-, 75-, 76-, 77- / m1 / s1; Klíč: RUPXJRIDSUCQAN-PQNNUJSWSA-N;

Givosiran, prodávané pod značkou Givlaari, je určen k léčbě dospělých s akut jaterní porfyrie genetická porucha vedoucí k hromadění toxických látek porfyrin molekuly, které se tvoří při produkci hemu (který pomáhá vázat kyslík v krvi).^[1]^[2] Givosiran je malá interferující RNA (siRNA) zaměřená na syntázu kyseliny 5-aminolevulinové, důležitý enzym při produkci hemu.^[3]

Spojené státy. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ji považuje za lék první třídy.^[4]

Dějiny

V listopadu 2019 byl ve Spojených státech schválen givosiran pro léčbu dospělých s akutní jaterní porfyrií (AHP).^[1]^[5]

Spojené státy. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) žádosti o givosiran vyhověl průlomová terapie označení, prioritní kontrola označení a lék na vzácná onemocnění označení.^[1] FDA udělil souhlas společnosti Givlaari Alnylam Pharmaceuticals.^[1]

Reference

^ ^A ^b ^C ^d „FDA schvaluje první léčbu dědičných vzácných onemocnění“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) (Tisková zpráva). 20. listopadu 2019. Archivováno z původního dne 21. listopadu 2019. Citováno 20. listopadu 2019. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.
^ „FDA schvaluje givosiran pro akutní jaterní porfyrii“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) (Tisková zpráva). 20. listopadu 2019. Archivováno z původního dne 21. listopadu 2019. Citováno 20. listopadu 2019. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.
^ https://www.drugbank.ca/drugs/DB15066
^ „Nová schválení pro lékovou terapii 2019“. US Food and Drug Administration. 31. prosince 2019. Citováno 15. září 2020.
^ „Snapshoty s drogovými zkouškami: Givlaari“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 20. listopadu 2019. Citováno 24. ledna 2020. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.

externí odkazy

"Givosiran". Informační portál o drogách. Americká národní lékařská knihovna (NLM).

Tento lék článek týkající se krev a orgány tvořící krev je pahýl. Wikipedii můžete pomoci pomocí rozšiřovat to.

[FDA_PR-1] A ^b ^C ^d „FDA schvaluje první léčbu dědičných vzácných onemocnění“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) (Tisková zpráva). 20. listopadu 2019. Archivováno z původního dne 21. listopadu 2019. Citováno 20. listopadu 2019. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.

[FDA_PR_2-2] „FDA schvaluje givosiran pro akutní jaterní porfyrii“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) (Tisková zpráva). 20. listopadu 2019. Archivováno z původního dne 21. listopadu 2019. Citováno 20. listopadu 2019. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.

[3] ttps://www.drugbank.ca/drugs/DB15066

[4] „Nová schválení pro lékovou terapii 2019“. US Food and Drug Administration. 31. prosince 2019. Citováno 15. září 2020.

[FDA_Snapshot-5] „Snapshoty s drogovými zkouškami: Givlaari“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 20. listopadu 2019. Citováno 24. ledna 2020. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]