Voxelotor - Voxelotor

Voxelotor
Voxelotor skeletal.svg
Klinické údaje
Obchodní názvyOxbryta
Ostatní jménaGBT440, GBT-440
AHFS /Drugs.comMonografie
MedlinePlusa620011
Licenční údaje
Těhotenství
kategorie
  • NÁS: N (dosud neklasifikováno)
Trasy z
správa		Pusou
ATC kód
  • Žádný
Právní status
Právní status
Identifikátory
Číslo CAS
PubChem CID
DrugBank
ChemSpider
UNII
KEGG
ChEMBL
Chemické a fyzikální údaje
VzorecC19H19N3Ó3
Molární hmotnost337.379 g · mol−1
3D model (JSmol )

Voxelotor, prodávané pod značkou Oxbryta, je lék používaný k léčbě srpkovitá nemoc.[1][2][3][4][5] Vyvinul Globální krevní terapeutika, voxelotor je první hemoglobin modulátor afinity ke kyslíku.[6] Bylo prokázáno, že voxelotor má potenciál ovlivňovat onemocnění zvyšováním a snižováním hladin hemoglobinu hemolýza ukazatele u pacientů se srpkovitou anemií.[7] Má bezpečný profil u pacientů se srpkovitými buňkami a zdravých dobrovolníků bez jakékoli toxicity omezující dávku.[8]

V listopadu 2019 získal voxelotor ve Spojených státech zrychlené schválení léčby srpkovité anémie (SCD) u dětí ve věku 12 let a starších.[9][10] Spojené státy. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ji považuje za lék první třídy.[11]

Vedlejší efekty

Časté nežádoucí účinky u lidí užívajících voxelotor byly bolesti hlavy, průjem, bolesti břicha, nevolnost, únava, vyrážka a pyrexie (horečka).[9]

Dějiny

Voxelotoru bylo uděleno zrychlené schválení ze strany USA Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v listopadu 2019,[10] a k ověření a popisu klinického přínosu Oxbryty jsou zapotřebí další klinické studie.[9][12] FDA žádosti o voxelotor vyhověl rychlá dráha označení a lék na vzácná onemocnění označení.[9][13]

Schválení voxelotoru bylo založeno na výsledcích klinického hodnocení s 274 účastníky se srpkovitou anémií.[9]

FDA udělil souhlas společnosti Oxbryta společnosti Global Blood Therapeutics.[9][10]

Reference

  1. ^ „Oxbryta-voxelotor tableta potažená filmem“. DailyMed. 3. prosince 2019. Citováno 22. ledna 2020.
  2. ^ "Voxelotor pro srpkovitou nemoc". Globální krevní terapeutika. Citováno 9. prosince 2018.
  3. ^ „Voxelotor (dříve GBT440)“. Novinky o srpkovité anémii. Citováno 13. prosince 2018.
  4. ^ „ASH 2017: Inhibitor polymerace HbS Voxelotor GBT440 prokázal pozitivní počáteční výsledky u dospívajících se srpkovitou anémií“. PracticeUpdate. Citováno 16. prosince 2018.
  5. ^ Adamson, Laurie (22. ledna 2018). „Voxelotor: nová možnost pro mladé pacienty se srpkovitou anémií?“. ASH Clinical News. Citováno 16. prosince 2018.
  6. ^ "Voxelotor". PubChem. Citováno 9. prosince 2018.
  7. ^ Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, et al. (Srpen 2019). „Randomizovaná studie fáze 3 s voxelotorem u srpkovité anémie“. The New England Journal of Medicine. 381 (6): 509–519. doi:10.1056 / NEJMoa1903212. PMID  31199090.
  8. ^ Hutchaleelaha A, Patel M, Washington C, Siu V, Allen E, Oksenberg D a kol. (Červen 2019). „Farmakokinetika a farmakodynamika voxelotoru (GBT440) u zdravých dospělých a pacientů se srpkovitou anémií“. British Journal of Clinical Pharmacology. 85 (6): 1290–1302. doi:10,1111 / bcp.13896. PMC  6533444. PMID  30743314.
  9. ^ A b C d E F „FDA schvaluje novou léčbu zaměřenou na abnormality srpkovitých onemocnění“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 25. listopadu 2019. Archivováno z původního dne 25. listopadu 2019. Citováno 25. listopadu 2019. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.
  10. ^ A b C „Balíček pro schválení léků: Oxbryta“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 23. prosince 2019. Citováno 22. ledna 2020.
  11. ^ „Nová schválení pro lékovou terapii 2019“. US Food and Drug Administration. 31. prosince 2019. Citováno 15. září 2020.
  12. ^ „Snapshoty s drogovými zkouškami: Oxbryta“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 11. prosince 2019. Archivováno z původního dne 15. prosince 2019. Citováno 15. prosince 2019. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.
  13. ^ „Voxelotor Orphan Drug Určení“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 25. listopadu 2019. Archivováno z původního dne 26. listopadu 2019. Citováno 25. listopadu 2019. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.

externí odkazy

  • „Voxelotor“. Informační portál o drogách. Americká národní lékařská knihovna.