Vestronidáza alfa - Vestronidase alfa

Vestronidáza alfa
Klinické údaje
Obchodní názvyMepsevii
Ostatní jménaVestronidáza alfa-vjbk
AHFS /Drugs.comMonografie
Licenční údaje
Trasy z
správa		Injekce
ATC kód
Právní status
Právní status
  • NÁS: ℞-pouze
  • EU: Pouze Rx
  • Obecně: ℞ (pouze na předpis)
Identifikátory
Číslo CAS
UNII
KEGG
Chemické a fyzikální údaje
VzorecC3308H4996N874Ó940S16
Molární hmotnost72562.49 g · mol−1

Vestronidáza alfa, prodávané pod značkou Mepsevii, je lék na léčbu Slyho syndrom. Jedná se o rekombinantní formu lidského enzymu beta-glukuronidáza. Byl schválen ve Spojených státech v listopadu 2017 k léčbě dětí a dospělých se zděděným metabolickým stavem zvaným mukopolysacharidóza typu VII (MPS VII), známý také jako Slyův syndrom.[1][2] MPS VII je extrémně vzácný progresivní stav, který postihuje většinu tkání a orgánů.[1]

Mezi nejčastější nežádoucí účinky po léčbě vestronidázou alfa patří reakce v místě infuze, průjem vyrážka (kopřivka ) a anafylaxe (náhlá závažná alergická reakce).[1][3]

Spojené státy. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ji považuje za lék první třídy.[4] To bylo schváleno pro použití v Evropské unii v srpnu 2018.[3]

Lékařské použití

Přípravek Mepsevii je indikován k léčbě jiných než neurologických projevů mukopolysacharidózy VII (MPS VII; Slyův syndrom).[3][5]

Dějiny

Bezpečnost a účinnost vestronidázy alfa byla stanovena v klinické studii a rozšířených přístupových protokolech, do kterých bylo zařazeno celkem 23 účastníků ve věku od pěti měsíců do 25 let.[1] Účastníci byli léčeni vestronidázou alfa v dávkách až 4 mg / kg jednou za dva týdny po dobu až 164 týdnů.[1] Účinnost byla primárně hodnocena pomocí šestiminutového testu chůze u deseti účastníků, kteří mohli test provést.[1] Po 24 týdnech léčby byl průměrný rozdíl v ujeté vzdálenosti ve srovnání s placebem 18 metrů.[1] Další sledování po dobu až 120 týdnů naznačovalo pokračující zlepšování u tří účastníků a stabilizaci u ostatních účastníků.[1] U dvou účastníků vývojového programu vestronidázy alfa došlo k výraznému zlepšení plicních funkcí.[1] Celkově by pozorované výsledky nebyly při absenci léčby očekávány.[1] Účinek vestronidázy alfa na projevy MPS VII v centrálním nervovém systému nebyl stanoven.[1]

FDA schválila vestronidázu alfa-vjbk na základě primárně z důkazů z jedné klinické studie (NCT02230566) 12 účastníků s mukopolysacharidózou VII. Soud byl proveden na čtyřech místech ve Spojených státech.[2]

Přínos a vedlejší účinky vestronidázy alfa byly založeny především na jedné studii.[2] Účastníci byli náhodně rozděleni do čtyř skupin.[2] Tři skupiny účastníků dostaly před zahájením léčby vestronidázou alfa léčbu placebem a jedna skupina dostávala pouze vestronidázu alfa.[2] vestronidáza alfa nebo placebo byly podávány jednou za dva týdny jako intravenózní (IV) infuze.[2] Účastníci ani poskytovatelé zdravotní péče nevěděli, která léčba byla poskytnuta, až po soutěži.[2]

Přínos 24týdenní léčby vestronidázou alfa byl primárně hodnocen 6minutovým testem chůze (6MWT) a porovnán s léčbou placebem u deseti účastníků, kteří mohli test provést.[2] 6MWT měřila vzdálenost, kterou pacient mohl projít na rovném povrchu za 6 minut.[2] Další sledování pomocí 6MWT bylo prováděno po dobu až 120 týdnů.[2]

Žádosti o vestronidázu alfa bylo uděleno zrychlené označení, označení léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a poukaz na kontrolu priority vzácných pediatrických onemocnění.[1] Jednalo se o dvanáctý vydaný poukaz na kontrolu priority vzácných pediatrických onemocnění.[1]

Spojené státy. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil souhlas společnosti Mepsevii společnosti Ultragenyx Pharmaceutical, Inc,[1] a požadoval, aby výrobce provedl postmarketingovou studii k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti produktu.[1]

Reference

  1. ^ A b C d E F G h i j k l m n Ó „FDA schvaluje léčbu vzácných poruch genetických enzymů“ (Tisková zpráva). NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 15. listopadu 2017. Archivováno z původního dne 10. prosince 2019. Citováno 9. prosince 2019. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.
  2. ^ A b C d E F G h i j „Snapshot s drogami: Mepsevii“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). 4. prosince 2017. Archivováno z původního dne 10. prosince 2019. Citováno 9. prosince 2019. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.
  3. ^ A b C „Mepsevii EPAR“. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA). Citováno 28. února 2020. Text byl zkopírován z tohoto zdroje, kterým je © Evropská agentura pro léčivé přípravky. Reprodukce je povolena za předpokladu, že je uveden zdroj.
  4. ^ Nová schválení pro léčbu drogové závislosti 2017 (PDF). NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) (Zpráva). Ledna 2018. Citováno 16. září 2020.
  5. ^ "Injekce mepsevii-vestronidázy alfa". DailyMed. 19. listopadu 2017. Citováno 5. srpna 2020.

externí odkazy

  • "Vestronidáza alfa". Informační portál o drogách. Americká národní lékařská knihovna.
  • Číslo klinického hodnocení NCT02230566 pro „Studii fáze 3 rekombinantní lidské substituční enzymy betaglukuronidázy (rhGUS) u pacientů s mukopolysacharidózou typu 7 (MPS 7)“ na ClinicalTrials.gov