Spark Therapeutics - Spark Therapeutics

Spark Therapeutics, Inc.
Dceřiná společnost z Hoffmann-La Roche
PrůmyslBiotechnologie
Farmaceutické
Založený2013; před 7 lety (2013)
ZakladateléKatherine A. High
Jeffrey Marrazzo
Jean Bennett
J. Fraser Wright
Beverly Davidson
Jennifer Wellman
Hlavní sídloPhiladelphie, Pensylvánie
PříjmyZvýšit 64 milionů $ (2018)
Zvýšit - 78 milionů $ (2018)
Aktiva celkemZvýšit 814 milionů $ (2018)
Celkový kapitálPokles 496 milionů $ (2018)
Počet zaměstnanců
368 (2019)
RodičHoffmann-La Roche
webová stránkasparktx.com
Poznámky pod čarou / odkazy
[1]

Spark Therapeutics, Inc. je vývojář genová terapie léčby, které léčí oslabující genetická onemocnění.[1] Je dceřinou společností společnosti Hoffmann-La Roche.

Dějiny

Společnost byla založena v roce 2013 společností Katherine A. High, Jeffrey Marrazzo a Steven Altschuler[2] ve snaze komerčně vyvinout léčbu proti hemofilii, na které High pracoval Dětská nemocnice ve Filadelfii.[3]

V lednu 2015 se společnost stala veřejná společnost přes počáteční veřejná nabidka.[4]

V prosinci 2017 US Food and Drug Administration schválený LUXTURNATM (voretigen neparvovec -rzyl) k léčbě pacientů se životaschopnými buňkami sítnice a potvrzenou bialelickou retinální dystrofií spojenou s mutací RPE65, což je genetický oslepující stav způsobený mutacemi v genu RPE65.[1]

V prosinci 2019 společnost získala Hoffmann-La Roche za 4,3 miliardy $.[5][6]

V únoru 2020 spoluzakladatel Spark Katherine A. High odstoupil ze společnosti po akvizici společností Swiss pharma Roche.[7]

Produkty a potrubí

Společnost má v klinickém vývoji 3 kandidáty na produkty genové terapie: (i) SPK-8011, kandidát v programu SPK-FVIII pro hemofilii A; (ii) SPK-8016, produktový kandidát na trh s inhibitory hemofilie A; a (iii) SPK-7001 se zaměřením na choroideremii nebo CHM. SPK-9001, vedoucí kandidát na produkt v programu SPK-FIX pro hemofilii B, je vyvíjen ve spolupráci s Pfizer.[1]

Voretigen neparvovec

Voretigen neparvovec, prodávaná pod obchodním názvem Luxturna, je genová terapie schválená Úřad pro kontrolu potravin a léčiv pro léčbu Leberova vrozená amauróza, vzácné genetické oční onemocnění.[8]

Fidanacogene elaparvovec

Fidanacogene elaparvovec, dříve známý pod identifikačním číslem studie SPK-9001,[9] je experimentální droga vyšetřován kvůli léčbě hemofilie B v partnerství s Pfizer. Fidanacogene elaparvovec je adeno-asociovaný virový vektor který je určen k přenosu pracovní kopie Faktor IX gen do jater pacientů, kteří nesou nefunkční kopie.[10] V červenci 2018 vstoupil fidanakogen elaparvovec do pozdních stadií klinických studií.[11]

SPK-8011

SPK-8011 je experimentální léčivo zkoumané k léčbě Hemofilie A. Vstupuje fáze III klinické studie ve Spojených státech. Terapie přenáší pracovní kopii souboru Faktor VIII gen do pacientů, kterým chybí. V klinických studiích fáze II utrpěly imunitní odpovědi 2 ze 7 pacientů, kteří dostávali nejvyšší dávku léku. Jeden pacient musel být hospitalizován. Reakce proti léčbě byly považovány za opožděné, ačkoli Spark navrhl, že reakce by mohly být kontrolovány steroidy, a slíbil, že pokročí v testování fáze III.[12][13]

SPK-7001

SPK-7001 je experimentální léčivo zkoumané k léčbě choroideremie genetická porucha způsobující slepotu.[14]

SPK-3006

SPK-3006 je experimentální léčivo zkoumané k léčbě Pompeho choroba, genetická porucha, která vede k selhání správné metabolizace glykogen.[14]

SPK-1001

SPK-1001 je experimentální léčivo zkoumané k léčbě Battenova nemoc, fatální genetická porucha nervového systému.[14]

Reference

  1. ^ A b C d „Spark Therapeutics, Inc. 2018 Form 10-K Annual Report“. Americká komise pro cenné papíry.
  2. ^ Higgins, Robert F. a Tina Liu. "Spark Therapeutics: Průkopnická genová terapie. „Harvard Business School Case 818-059, leden 2018.
  3. ^ Crow, David (19. října 2017). „Genová terapie pomohla těmto dětem vidět. Může to změnit medicínu?“. Financial Times.
  4. ^ George, John (30. ledna 2015). „Shake Shack nebyl jediný IPO gonzo dne. A tohle, pro Spark Therapeutics, získalo více peněz“. American City Business Journals.
  5. ^ „Roche dokončil nákup průkopníka génové terapie ve Filadelfii Spark Therapeutics za 4,3 miliardy $“. American City Business Journals. 17. prosince 2019.
  6. ^ „Roche uzavírá akvizici Spark Therapeutics, Inc. za účelem posílení přítomnosti v genové terapii“ (Tisková zpráva). Hoffmann-La Roche. 17. prosince 2019.
  7. ^ „Spoluzakladatelka Spark Katherine High opouští společnost před fúzí s Roche“. Bioprostor. Citováno 2020-03-03.
  8. ^ „FDA schvaluje novou genovou terapii k léčbě pacientů se vzácnou formou zděděné ztráty zraku“ (Tisková zpráva). Úřad pro kontrolu potravin a léčiv. 19. prosince 2017.
  9. ^ „Pfizer zahajuje stěžejní program fáze 3 pro vyšetřování genové terapie hemofilie B“ (Tisková zpráva). Pfizer. 16. července 2018.
  10. ^ Lindsey, George (1. prosince 2016). "Spk-9001: Adeno-asociovaný virus zprostředkovaný přenos genu pro hemofilii B dosahuje trvalé úrovně aktivity faktoru IX> 30% bez imunosuprese". Krev. 128 (22): 3. doi:10.1182 / krev.V128.22.3.3.
  11. ^ George, John (16. července 2018). „Pfizer zahajuje testování v pozdní fázi genové terapie hemofilie B na Sparku“. American City Business Journals.
  12. ^ Garde, Damian (7. srpna 2018). „Data Sparkovy genové terapie odpovídají na několik pálčivých otázek - a zvednou pár dalších“. Stat.
  13. ^ Tirrell, Meg (7. srpna 2018). „Akcie společnosti Spark Therapeutics ztrácejí třetinu své hodnoty, protože studie s hemofilní genovou terapií zklamá investory“. CNBC.
  14. ^ A b C Morrison, Chris (5. března 2019). „Sparkův meteorický vzestup ze spinoutu financovaného nemocnicemi na 4,8 miliardy dolarů“. Přírodní biotechnologie.

externí odkazy