Scioderm - Scioderm - Wikipedia

Scioderm
PrůmyslLéčiva
Založenýduben 2013 (2013-04)
ZakladateléRobert Coull, CA, CBV
Robert Ryan, Ph.D.
Hlavní sídlo
Durham, Severní Karolína
produktySD-101 pro epidermolysis bullosa (EB)
ZnačkyZorblisa

Scioderm, získané Amicus Therapeutics v roce 2015 byla společnost pro vzácná onemocnění zaměřená na vývoj léčby Epidermolysis Bullosa (EB), vzácné genetické onemocnění charakterizované extrémně křehkou kůží a opakovanou tvorbou puchýřů. V současné době neexistují žádné schválené terapie pro EB. Scioderm vyvíjel topickou léčbu známou jako SD-101 nebo Zorblisa, zaměřenou na spuštění redukce a uzavření rány a snížení pokrytí povrchu těla puchýři a lézemi.[1]

Epidermolysis Bullosa, někdy označované jako „Motýlí kůže“,[2] je vzácný genetik porucha pojivové tkáně která ve všech formách vede k extrémně křehké pokožce, která při nejmenším tření nebo traumatu puchýří nebo se roztrhne.[3] EB se obvykle projevuje při narození nebo v raném dětství.[4] Podle Dystrophic Epidermolysis Bullosa Research Association of America (DEBRA), přibližně 1 z každých 20 000 živě narozených dětí je postiženo určitým typem EB a porucha se vyskytuje u všech rasových a etnických skupin po celém světě a postihuje obě pohlaví stejně.[5]

V počáteční otevřené studii fáze 2 společnosti Scioderm provedené u dětí se simplexní, recesivní dystrofickou (RDEB) nebo Junctional EB vedla aplikace SD-101 k úplnému uzavření 88% cílových chronických lézí během jednoho měsíce, kromě 57% snížení pokrytí lézí a erozí povrchem povrchu těla (BSA) po 3 měsících denní léčby.[6][7]

SD-101, nyní ve vlastnictví Amicus Therapeutics, je v současné době ve fázi 3 klinického vývoje k hodnocení přípravku Zorblisa jako terapie k léčbě lézí a puchýřů spojených s Epidermolysis Bullosa.[8] Zorblisa je první lék, který kdy vstoupil do vývoje fáze 3 pro léčbu EB.[1] Výzkum kmenových buněk pro Epidermolysis Bullosa rovněž provádějí vědci z University of Minnesota podle otevřené studie fáze 2.[9]

V dubnu 2013 obdržel Scioderm Průlomová terapie označení z USA Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro jeho topickou léčbu, SD-101 pro Epidermolysis Bullosa.[7] V důsledku přijetí Průlomová terapie označení pro SD-101, společnost Scioderm byla společností FierceBiotech jmenována společností „Fierce Top 15“ z roku 2013.[10][11] Před tím, než společnost Scioderm obdržela označení FDA pro průlomovou terapii pro SD-101, dostalo ji pouze vysoce hodnocené farmaceutické společnosti, jako jsou Johnson & Johnson, Merck a Novartis.[12] Navíc Průlomová terapie označení, Scioderm obdržel Sirotčí lék Označení od FDA i od Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) pro jeho léčbu EB.[13]

Dějiny

Scioderm spoluzaložili Robert Coull a Robert Ryan.[14][15][16] Coull a Ryan „získali aktivum od jiné firmy, která prokázala účinek hojení ran při nižší koncentraci účinné látky před tím, než byl aktuální pokrok [léčby] zastaven nedostatkem finančních prostředků“.[16] V dubnu 2013 společnost obdržela od společnosti A financování ve výši 16 milionů USD Morgenthaler Podniky a technologičtí partneři.[17]

31. srpna 2015 Amicus Therapeutics oznámila akvizici společnosti Scioderm v dohodě v hodnotě přibližně 950 milionů USD na základě dosažení určitých milníků.[18][19] Společnost Amicus plánuje dokončit klinický vývoj SD-101 a co nejdříve komercializovat léčbu pro všechny pacienty s EB.[18]

Reference

  1. ^ A b Hein, Alexandria (28. července 2015). "Rodina dívky z NYC se stavem puchýřů na pokožce vidí naději v novou drogu". FoxNews.com.
  2. ^ Lupkin, Sydney (22. února 2013). „Lidé se stavem kůže„ Motýl “zvítězí bolestí“. Dobré ráno, Amerika.
  3. ^ Nichols, Laura (18. března 2014). „Společnost Biopharma Scioderm si vybrala Clearpath jako svého agenturního partnera“. PR TÝDEN.
  4. ^ "O". sderm.com. Scioderm.
  5. ^ „Porozumění EB“. debra.org. DEBRA.
  6. ^ „Scioderm's Investigational New Drug (IND) Application for SD-101 for Treatment of Epidermolysis Bullosa (EB) povoleno FDA“ (Tisková zpráva). Scioderm. Bioprostor. 14. února 2013.
  7. ^ A b „Scioderm SD-101 dostává označení průlomové terapie od FDA pro léčbu epidermolysis bullosa“ (PDF). sderm.com (Tisková zpráva). Scioderm. 29.dubna 2013.
  8. ^ „Aktuální výzkumné studie DEBRA“. debra.org. DEBRA.
  9. ^ "Transplantace kmenových buněk pro Epidermolysis Bullosa". ClinicalTrials.gov.
  10. ^ Carroll, John (24. září 2013). „Scioderm - 2013 Fierce 15“. FierceBiotech.
  11. ^ Carroll, John (24. září 2013). „FierceBiotech's 2013 Fierce 15“. FierceBiotech.
  12. ^ Carroll, John (30. dubna 2013). „Biotech upstart se připojil k obsazení Big-Pharma na vysoce známé„ průlomové “scéně“. FierceBiotech.
  13. ^ „Scioderm představí data ze studie fáze 2b o Zorblise (SD-101) na mezinárodním kongresu Debra“ (PDF). sderm.com (Tisková zpráva). Scioderm. 9. září 2014.
  14. ^ deBruyn, Jason (2. dubna 2014). "Scioderm se blíží plně vyvinuté nové léčbě poruchy pojivové tkáně". Trojúhelníkový obchodní deník.
  15. ^ "Life Sciences Awards - Robert Ryan". Trojúhelníkový obchodní deník. 23. května 2014.
  16. ^ A b Boggs, Jennifer (21. dubna 2014). „Scioderm hledá rychlou cestu s průlomovým lékem na vzácné kožní poruchy“. Bioworld Today.(vyžadováno předplatné)
  17. ^ „Scioderm uzavírá 16 milionů dolarů ve financování série A“. pehub.com (Tisková zpráva). PE HUB. 26.dubna 2013.
  18. ^ A b „Amicus Therapeutics (FOLD) koupí Scioderm v ~ 950 mil. USD“. Streetinsider.com. 31. srpna 2015.
  19. ^ Carroll, John (31. srpna 2015). „Amicus sáčky PhIII lék na vzácná onemocnění v hodnotě 847 mil. $ Výkupem Scioderm“. FierceBiotech.

externí odkazy