Lumasiran - Lumasiran

Lumasiran
Klinické údaje
Obchodní názvyOxlumo
Ostatní jménaALN-GO1
Licenční údaje
Těhotenství
kategorie
  • NÁS: N (dosud neklasifikováno)
Trasy z
správa		Podkožní
ATC kód
  • Žádný
Právní status
Právní status
Identifikátory
Číslo CAS
DrugBank
UNII
KEGG

Lumasiran, prodávané pod značkou Oxlumo, je lék na léčbu primární hyperoxalurie typ 1 (PH1).[1][2]

Mezi nejčastější nežádoucí účinky patří reakce v místě vpichu a bolest břicha.[2]

Lumasiran je dvouvláknová malá interferující ribonukleová kyselina (siRNA), která snižuje hladiny enzymu glykolát oxidázy (GO) tím, že cílí na HAO1 messenger ribonukleovou kyselinu (mRNA) v hepatocytech prostřednictvím interference RNA.[3] Snížené hladiny enzymu GO snižují množství dostupného glyoxylátu, substrátu pro produkci oxalátu.[3] To má za následek snížení hladin oxalátu v moči a plazmě, což je základní příčina projevů onemocnění u lidí s PH1.[3] Vzhledem k tomu, že enzym GO je před deficientním enzymem alanin: glyoxylátaminotransferáza (AGT), který způsobuje PH1, je mechanismus působení lumasiranu nezávislý na podkladové mutaci genu AGXT.[3]

Lékařské použití

Lumasiran je indikován k léčbě primární hyperoxalurie typu 1 (PH1) u dospělých a dětí všech věkových skupin.[1]

PH1 je vzácné onemocnění, které způsobuje, že játra produkují příliš mnoho látky zvané „oxalát“.[1] Oxalát je odstraněn ledvinami a močí.[1] U lidí s PH1 může extraxalát způsobit ledvinové kameny a selhání ledvin.[1] Extra oxalát se může také hromadit a poškodit další části těla, včetně očí, srdce, kůže a kostí.[1] Toto se nazývá „oxalóza“.[1]

Dějiny

Lumasiran byl hodnocen ve dvou studiích u účastníků s PH1: randomizovaná, placebem kontrolovaná studie u účastníků starších šesti let a otevřená studie u účastníků mladších šesti let. Účastníci byli ve věku od čtyř měsíců do 61 let při první dávce. V první studii dostávalo 26 účastníků měsíční injekci lumasiranu s následnou udržovací dávkou každé tři měsíce; 13 účastníků dostalo injekce placeba. Primárním cílovým parametrem bylo množství oxalátu naměřené v moči po dobu 24 hodin. Ve skupině s lumasiranem měli účastníci v průměru 65% snížení oxalátu v moči, ve srovnání s průměrným 12% snížením ve skupině s placebem. V šestém měsíci studie dosáhlo 52% účastníků léčených lumasiranem normální 24hodinové hladiny oxalátu v moči; žádný účastník léčený placebem ne.

Ve druhé studii dostalo lumasiran 16 účastníků mladších šesti let. Při použití dalšího opatření oxalátu v moči studie prokázala v průměru 71% pokles obsahu oxalátu v moči do šestého měsíce studie.

Žádosti o lumasiran bylo vyhověno lék na vzácná onemocnění, a průlomová terapie označení. Výrobce navíc obdržel poukaz na kontrolu priority vzácných pediatrických onemocnění. FDA udělil souhlas společnosti Oxlumo společnosti Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Společnost a kultura

Právní status

Lumasiran je k dispozici v rámci britského systému předčasného přístupu k lékům (EAMS) od července 2020.[1][3][4]

Dne 15. Října 2020 Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) z Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) přijala kladné stanovisko a doporučila udělit rozhodnutí o registraci léčivého přípravku Oxlumo určeného k léčbě primární hyperoxalurie typu 1 (PH1).[5][6] Žadatelem o tento léčivý přípravek je Alnylam Netherlands B.V.[5]

Reference

  1. ^ A b C d E F G h „Lumasiran: Public Assessment Report (PAR)“ (PDF). Regulační agentura pro léčivé přípravky a zdravotnické výrobky (MHRA). Citováno 17. října 2020. Obsahuje informace veřejného sektoru s licencí Open Government License v3.0.
  2. ^ A b „FDA schvaluje první lék na léčbu vzácných metabolických poruch“. NÁS. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) (Tisková zpráva). 23. listopadu 2020. Citováno 23. listopadu 2020. Tento článek včlení text z tohoto zdroje, který je v veřejná doména.
  3. ^ A b C d E "Lumasiran: Protokol léčby: Informace pro zdravotnické pracovníky" (PDF). Regulační agentura pro léčivé přípravky a zdravotnické výrobky (MHRA). Citováno 17. října 2020. Obsahuje informace veřejného sektoru s licencí Open Government License v3.0.
  4. ^ „Alnylam oznamuje, že britská MHRA poskytuje předčasný přístup do Lumasiranu“. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Tisková zpráva). 13. července 2020. Citováno 17. října 2020.
  5. ^ A b „Oxlumo: čeká na rozhodnutí EK“. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA). 16. října 2020. Citováno 16. října 2020. Text byl zkopírován z tohoto zdroje, kterým je © Evropská agentura pro léčivé přípravky. Reprodukce je povolena za předpokladu, že je uveden zdroj.
  6. ^ „První léčba primární hyperoxalurie typu 1 vzácného stavu“. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) (Tisková zpráva). 15. října 2020. Citováno 16. října 2020. Text byl zkopírován z tohoto zdroje, kterým je © Evropská agentura pro léčivé přípravky. Reprodukce je povolena za předpokladu, že je uveden zdroj.

externí odkazy

  • "Lumasiran". Informační portál o drogách. Americká národní lékařská knihovna.