James Wilson (vědec) - James Wilson (scientist)

James M. Wilson je biomedicínský výzkumník se zkušenostmi v genové terapii. Wilson vystudoval Albion College (B.A., Chemistry) a Michiganská univerzita (MD, PhD).[1] Absolvoval pobytový pobyt v interním lékařství na VŠE Massachusetts General Hospital následovalo postdoktorské stipendium na Whitehead Institute.[2]

Wilson působí jako ředitel programu genové terapie, profesor Rose H. Weiss a ředitel Centra pro vzácná onemocnění a profesor medicíny a pediatrie na Perelman School of Medicine na University of Pennsylvania.[3] Dříve zastával profesorem profesor na John Herr Musser Perelman School of Medicine.[4]

Wilson je zodpovědný za smrt Jesse Gelsinger. Vláda mu v důsledku případu Gelsinger zakázala pět let pracovat na klinických studiích u lidí regulovaných FDA, což vedlo k posunu jeho výzkumného zaměření směrem ke studiu virů spojených s adeno (AAV).[5]

Vědecké příspěvky

Wilsonův výzkum zahrnuje vývoj virových genových terapií pro genetická onemocnění. Hlavním zaměřením výzkumu je generování nových vektorů pro zlepšenou účinnost transdukce a regulovanou expresi, stejně jako objasnění imunitních odpovědí hostitele na virové vektory.[6] Jeho práce klade důraz na tvorbu vektorů pro in vivo genová terapie zaměřená na adeno-asociované viry. Tato práce začala objevem nové rodiny AAV primátů v jeho laboratoři; přes 120 nových AAV kapsidů bylo zachráněno jako latentní genomy z tkání primátů a studováno na jejich biologii a potenciál jako vektory.[7][8] To vedlo k lepšímu porozumění interakcí vektoru s hostitelem a nové generaci vektorů s podstatně vylepšenými výkonnostními profily nad rámec poskytovaný z původních 6 izolátů AAV. V nedávné době použila Wilsonova laboratoř k úspěšnému dosažení AAV in vivo editace genomu.[9][10]

Od roku 2018 je portfolio jeho laboratoře pro translační výzkum[je zapotřebí objasnění ] zahrnovalo více než 30 programů pro vzácná onemocnění.[11]

Reference

  1. ^ "James M. Wilson | Fakulta | O nás | Perelman School of Medicine | Perelman School of Medicine na University of Pennsylvania". www.med.upenn.edu. Citováno 2018-09-28.
  2. ^ „James M. Wilson - fakulta Biosketch“. www.med.upenn.edu. Citováno 2018-09-28.
  3. ^ „Program genové terapie University of Pennsylvania | Náš tým“. gtp.med.upenn.edu. Citováno 2018-09-28.
  4. ^ „John Herr Musser Professorship of Research Medicine | Endowed Professorships | Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania“. www.med.upenn.edu.
  5. ^ Zimmer, Carl (13. srpna 2013). „Génová terapie znovu vyvstává z ostudy a bude další velkou věcí“ - přes www.wired.com.
  6. ^ „Program genové terapie University of Pennsylvania | Domů“. gtp.med.upenn.edu. Citováno 2018-09-28.
  7. ^ Gao, Guang-Ping; Alvira, Mauricio R .; Wang, Lili; Calcedo, Roberto; Johnston, Julie; Wilson, James M. (03.09.2002). „Nové adeno-asociované viry z opic rhesus jako vektory pro lidskou genovou terapii“. Sborník Národní akademie věd Spojených států amerických. 99 (18): 11854–11859. doi:10.1073 / pnas.182412299. ISSN  0027-8424. PMC  129358. PMID  12192090.
  8. ^ Gao, Guangping; Vandenberghe, Luk H .; Alvira, Mauricio R .; Lu, ty; Calcedo, Roberto; Zhou, Xiangyang; Wilson, James M. (červen 2004). "Klady adeno-asociovaných virů jsou široce šířeny v lidských tkáních". Journal of Virology. 78 (12): 6381–6388. doi:10.1128 / JVI.78.12.6381-6388.2004. ISSN  0022-538X. PMC  416542. PMID  15163731.
  9. ^ Yang, Yang; Wang, Lili; Bell, Peter; McMenamin, Deirdre; On, Zhenning; White, John; Yu, Hongwei; Xu, Chenyu; Morizono, Hiroki (březen 2016). „Duální systém AAV umožňuje Cas9 zprostředkovanou korekci metabolického onemocnění jater u novorozených myší“. Přírodní biotechnologie. 34 (3): 334–338. doi:10.1038 / nbt.3469. ISSN  1546-1696. PMC  4786489. PMID  26829317.
  10. ^ Wang, Lili; Smith, Jeff; Breton, Camilo; Clark, Peter; Zhang, Jia; Ying, Lei; Che, Yan; Lape, Janel; Bell, Peter (září 2018). „Cílení meganukleázy na PCSK9 v játrech makaka vede ke stabilnímu snížení sérového cholesterolu.“ Přírodní biotechnologie. 36 (8): 717–725. doi:10,1038 / nbt.4182. ISSN  1546-1696. PMID  29985478. S2CID  51600299.
  11. ^ „Program genové terapie University of Pennsylvania | Translační výzkumná laboratoř“. gtp.med.upenn.edu. Citováno 2018-09-28.

externí odkazy

Program genové terapie na University of Pennsylvania: Program genové terapie na University of Pennsylvania Domov

Centrum pro vzácná onemocnění na University of Pennsylvania: Centrum pro vzácná onemocnění | Domov