Dexpramipexol - Dexpramipexole

Dexpramipexol
Dexpramipexole.png
Jména
Název IUPAC
(R)-N6-propyl-4,5,6,7-tetrahydrobenzo [d] thiazol-2,6-diamin
Identifikátory
3D model (JSmol )
ChEMBL
ChemSpider
KEGG
UNII
Vlastnosti
C10H17N3S
Molární hmotnost211.33 g · mol−1
Pokud není uvedeno jinak, jsou uvedeny údaje o materiálech v nich standardní stav (při 25 ° C [77 ° F], 100 kPa).
☒N ověřit (co je šekY☒N ?)
Reference Infoboxu

Dexpramipexol (KNS-760704) je droga, která byla zkoumána společnostmi Knopp Biosciences a Biogen Idec pro léčbu Amyotrofní laterální skleróza (ALS), známá také jako Lou Gehrigova choroba. Lék nevykazoval účinnost, pokud jde o funkci nebo přežití u a Fáze III studie pacientů s ALS.[1]

Nověji se ukázalo, že dexpramipexol v otevřené studii fáze 2 snižoval počty eosinofilů a eliminoval potřebu léčby kortikosteroidy u podskupiny pacientů s hypereosinofilním syndromem reagujícím na steroidy.[2] Knopp Biosciences vyvíjí lék jak u HES, tak u eozinofilního astmatu.

V září 2009 obdržel dexpramipexol Rychlá dráha označení pro ALS z USA Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).[3] Obdržel Lék na vzácná onemocnění označení FDA i Evropská agentura pro léčivé přípravky. Dexpramipexol je nízkomolekulární, ve vodě rozpustná, orálně biologicky dostupná sloučenina vylučovaná ledvinami s lineárním farmakokinetika, a bylo prokázáno, že je dobře tolerován při testování na lidských subjektech.[4]

KNS-760704 je enantiomer z pramipexol Bylo prokázáno, že zlepšuje mitochondriální funkci a poskytuje významnou buněčnou ochranu neuronům pod stresem.[5] KNS-760704 byl původně identifikován jako kandidát na léčbu ALS Jamesem Bennettem, M.D., Ph.D., poté University of Virginia.

Klinická studie fáze II z roku 2010 zahrnující 102 pacientů ukázala zpomalení progrese onemocnění ALS.[6]

V lednu 2013 společnost Biogen Idec oznámila, že ukončuje vývoj dexpramipexolu v ALS z důvodu nedostatečné účinnosti ve studii fáze III.[1]

Viz také

Reference

  1. ^ A b „Biogen Idec uvádí špičkové výsledky ze studie fáze 3 zkoumající dexpramipexol u lidí s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)“. Biogen Idec. Archivovány od originál dne 22. ledna 2013. Citováno 4. ledna 2013.
  2. ^ http://www.bloodjournal.org/content/128/22/1327?sso-checked=true
  3. ^ FDA Fast Track KNS-760704 pro ALS, 2. září 2009
  4. ^ Bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetika KNS-760704 (dexpramipexol) u zdravých dospělých subjektů. Michael E. Bozik, James L. Mather, William G. Kramer, Valentin K. Gribkoff a Evan W. Ingersoll. J Clin Pharmacol. Publikováno online 19. října 2010.
  5. ^ KNS-760704 [(6R) -4,5,6,7-tetrahydro-N6-propyl-2,6-benzothiazol-diamin-dihydrochlorid monohydrát] pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy. Valentin K. Gribkoff a Michael E. Bozik. CNS Neuroscience & Therapeutics 14 (2008) 215–226.
  6. ^ Robinson, Richard (2010). „New Als Drug Shows Dose-dependent Efficiency in Phase 2 Trial“. Neurologie dnes. 10 (13): 1. doi:10.1097 / 01.NT.0000384108.10957.21. S2CID  72293054.

externí odkazy