Catalyst Pharmaceuticals - Catalyst Pharmaceuticals
Veřejná společnost | |
Obchodováno jako | NASDAQ: CPRX Součást Russell 2000 |
Průmysl | Biotechnologie |
Hlavní sídlo | , Spojené státy |
Klíčoví lidé | Patrick J. McEnany, spoluzakladatel, předseda, prezident a výkonný ředitel |
produkty | Firdapse® (amifampridin) tablety 10 mg (komerčně dostupné 2019) |
Příjmy | 0 milionů USD (2018)[1][2] |
-35 milionů USD (2018)[2] | |
Aktiva celkem | 60,5 milionu USD (2018)[2] |
Celkový kapitál | 50,2 milionu USD (2018)[2] |
Počet zaměstnanců | 51 ze dne 14. března 2019[2] |
webová stránka | www.catalystpharma.com |
Poznámky pod čarou / odkazy [1][2] |
Catalyst Pharmaceuticals je biofarmaceutické společnost se sídlem v Coral Gables, Florida. Společnost vyvíjí terapeutika pro vzácná neurologická onemocnění, včetně fosfát sůl amifampridin pro léčbu Lambert – Eatonův myastenický syndrom (LEMS) pod obchodním názvem „Firdapse“, který byl schválen Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) USA pro použití u dospělých pacientů s LEMS 28. listopadu 2018 a komerčně uveden na trh v lednu 2019.[3][4] 4. února 2019 Bernie Sanders, Senátor Spojených států z Vermont, požadoval vysvětlení - včetně finančních a nefinančních informací - od Catalyst, které by ospravedlnilo Catalyst resetováním Firdapse katalogové ceny na 375 000 $ ročně. Před schválením FDA byli pacienti schopni zdarma získat experimentální verzi léku soucitné použití programy v souladu s pravidly a pokyny FDA.[5][6][7]
Dějiny
Společnost Catalyst byla založena v roce 2002 a IPO dokončila v roce 2006.[8] Zaměřila se především na vývoj terapií k prevenci závislosti až do roku 2012.[9]
V roce 2009 společnost Catalyst licencovala celosvětová práva na rodinu inhibitorů GABA, včetně CPP-115 z Northwestern University.[10][11] V roce 2012 získala licencované patenty pokrývající použití amifampridin fosfátu k léčbě LEMS pro severoamerický trh od BioMarin.[12]
V roce 2018 společnost Catalyst ukončila licenci pro CPP-115 se společností Northwestern a zastavila vývojový program pro tuto sloučeninu.[13]
Historie amifampridinu
Pozornost se soustředila na vývoj amifampridinu a jeho fosfátu lék na vzácná onemocnění politiky, které udělují exkluzivitu trhu jako pobídku pro společnosti, aby vyvíjely terapie pro podmínky, které ovlivňují malý počet lidí.[14][15][16]
Amifampridin, nazývaný také 3,4-DAP, byl objeven ve Skotsku v 70. letech a lékaři ve Švédsku poprvé ukázali jeho použití v LEMS v 80. letech.[17]
V 90. letech 20. století lékaři v USA jménem Sdružení svalové dystrofie, oslovil malého rodinného výrobce aktivní farmaceutické přísady v New Jersey, Jacobus Pharmaceuticals, o výrobě amifampridinu, aby jej mohli otestovat v klinických studiích. Jacobus tak učinil, a když se ukázalo, že léčba byla účinná, Jacobus a lékaři měli možnost volby - investujte do klinických studií, abyste získali schválení FDA, nebo dejte lék zdarma pod program soucitu asi 200 pacientům z odhadovaných 1 500–3 000 pacientů s LEMS v USA. Jacobus se rozhodl tuto drogu rozdávat této podskupině pacientů s LEMS, a tak činil asi dvacet let.[18][19][20]
Lékaři v Assistance Publique - Hôpitaux de Paris vytvořil fosfát sůl 3,4-DAP (3,4-DAPP) a v roce 2002 pro ni v Evropě získalo označení pro vzácná onemocnění.[21] Nemocnice udělila licenci na duševní vlastnictví ve formě fosfátů francouzské biofarmaceutické společnosti OPI, kterou získala EUSA Pharma v roce 2007,[22] a žádost o vzácná onemocnění byla převedena na EUSA v roce 2008.[21] V roce 2008 podal EUSA žádost o schválení k uvedení fosfátové formy na trh Evropská agentura pro léčivé přípravky pod značkou Zenas.[23] EUSA prostřednictvím vozidla s názvem Huxley Pharmaceuticals prodala v roce 2009 práva na 3,4-DAPP společnosti BioMarin,[24] ve stejném roce, kdy byl v Evropě schválen 3,4-DAPP pod novým názvem Firdapse.[21]
Udělování licencí společnosti Firdapse v roce 2010 v Evropě vedlo k prudkému nárůstu ceny této drogy. V některých případech to vedlo k tomu, že nemocnice používaly spíše nelicencovanou formu než licencovaného agenta, protože cenový rozdíl se ukázal jako prohibitivní. Společnost BioMarin byla kritizována za licencování této drogy na základě dříve provedeného výzkumu, a přesto za ni přemrštěně účtuje.[25] Skupina britských neurologů a pediatrů požádala předsedu vlády David Cameron v otevřeném dopise ke kontrole situace.[26] Společnost odpověděla, že podala žádost o licenci na návrh francouzské vlády, a zdůrazňuje, že zvýšené náklady na licencovaný lék také znamenají, že je monitorován regulačními orgány (např. Kvůli neobvyklým vedlejším účinkům), což byl proces, který byl dříve není přítomen v Evropě.[27] Recenze Cochrane z roku 2011 porovnala náklady na 3,4-DAP a 3,4-DAPP ve Velké Británii a zjistila průměrnou cenu za základ 3,4-DAP ve výši 1 £ / tablet a průměrnou cenu za 3,4-DAP fosfát 20 £ / tableta; a autoři odhadli roční náklady na osobu ve výši 730 GBP pro základní oproti 29 448 GBP pro fosfátovou formulaci.[28][29]
Mezitím v Evropě doporučila pracovní skupina neurologů 3,4-DAP jako léčbu první linie symptomů LEMS v roce 2006, přestože pro marketing neexistovala schválená forma; dodávalo se to ad hoc.[23]:5[30] V roce 2007 droga mezinárodní nechráněný název byla zveřejněna WHO.[31]
Tváří v tvář sedmileté exkluzivitě, kterou by schválení pro sirotky poskytlo společnosti Biomarin, a nárůstu ceny, který by ji doprovázel, začal Jacobus závodit s formálními klinickými zkouškami, aby před BioMarinem získal souhlas s formou volné báze; jeho první fáze II byla zahájena v lednu 2012.[32]
V říjnu 2012, zatímco společnost BioMarin měla v USA probíhající studii fáze III, poskytla americkým právům licenci na 3,4-DAPP, včetně označení pro vzácná onemocnění a probíhající studie, na Catalyst Pharmaceuticals.[33] Catalyst očekával, že by mohl vydělat tržby 300 až 900 milionů $ ročně při špičkových tržbách za léčbu lidí s LEMS a jinými indikacemi, a analytici předpokládali, že cena této drogy bude přibližně kolem. 100 000 USD v USA.[17] Catalyst pokračoval získat průlomová terapie označení pro 3,4-DAPP v LEMS v roce 2013,[4] označení pro osiřelé vrozené myastenické syndromy v roce 2015[34] a označení osiřelého pro myasthenia gravis v roce 2016.[35]
V srpnu 2013 analytici očekávali, že do roku 2015 bude společnosti Catalyst v LEMS uděleno schválení FDA.[4]
V říjnu 2014 společnost Catalyst začala zpřístupňovat pod program rozšířeného přístupu.[36]
V březnu 2015 získala společnost Catalyst označení pro osiřelé použití 3,4-DAPP k léčbě vrozeného myastenického syndromu.[37] V dubnu 2015 Jacobus na vědeckém zasedání představil výsledky klinických studií s 3,4-DAP.[19]
V prosinci 2015 zveřejnila skupina 106 neuromuskulárních lékařů, kteří pracovali s Jacobusem a BioMarin / Catalyst, úvodník v časopise, Muscle & Nervevyjadřující znepokojení nad možným dramatickým zvýšením ceny léku, pokud by Catalyst získal souhlas FDA, a konstatování, že 3,4-DAPP nepředstavuje žádnou skutečnou inovaci a nezaslouží si exkluzivitu podle zákona o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, který měl pobídnout inovace k uspokojení nenaplněných potřeb.[17][38] Společnost Catalyst na tento úvodník odpověděla odpovědí v roce 2016, která vysvětlila, že společnost Catalyst prováděla celou řadu klinických a neklinických studií nezbytných k získání souhlasu, aby mohla konkrétně řešit nenaplněnou potřebu u odhadovaných 1 500–3 000 pacientů s LEM, protože přibližně 200 příjem produktu ze soucitu - a to je přesně to, co měl zákon o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění zamýšlet: dodávat schválené produkty populacím léčivých přípravků pro vzácná onemocnění, aby měli všichni pacienti plný přístup.[39]
V prosinci 2015 předložila společnost Catalyst své nová aplikace léku FDA,[40] a v únoru 2016 ji FDA odmítla přijmout, protože nebyla úplná a v dubnu 2016 FDA řekla Catalyst, že bude muset shromáždit další údaje.[41][14] Catalyst snížil 30% své pracovní síly, zejména z obchodního týmu, který stavěl na podporu schváleného produktu, aby ušetřil peníze za provedení zkoušek.[42] V březnu 2018 společnost znovu předložila svůj NP.[43] FDA schválila 29. listopadu 2018 amifampridin pro léčbu dospělých s Lambert-Eatonovým myastenickým syndromem.[44]
V únoru 2019 americký senátor Bernie Sanders zpochybnil vysokou cenu (375 000 USD) účtovanou společností Catalyst Pharmaceuticals za Firdapse.[45][46]
V květnu 2019 soukromá americká společnost Jacobus Pharmaceutical, Princeton, New Jersey získal souhlas FDA pro tablety amifampridinu (Ruzurgi) k léčbě LEMS u pacientů ve věku 6 až méně než 17 let. Toto je první schválení FDA léčby specificky pro pediatrické pacienty s LEMS. Firdapse je schválen pouze pro použití u dospělých.[47] Ačkoli Ruzurgi byl schválen pro pediatrické pacienty, toto schválení umožňuje dospělým s LEMS dostat lék mimo označení. Společnost Jacobus Pharmaceutical vyráběla a rozdávala zdarma od 90. let. Rozhodnutí FDA upustilo od zásob společnosti Catalyst Pharmaceuticals. Cena akcií společnosti poklesla asi o 50%.[48]
Kritika
4. února 2019 Bernie Sanders, Senátor Spojených států z Vermont, veřejně zaslali dopis společnosti Catalyst s dotazem, proč zvýšili cenu jejich léku Firdapse na roční náklady 375 000 $, vzhledem k tomu, že Firdapse byl dříve bezplatný prostřednictvím programu FDA pro soucit. Sanders zpochybnil finanční rozhodnutí s ohledem na negativní dopad, konkrétně se zeptal, kolik pacientů bude trpět nebo zemřít, pro pacienty, kteří si již nebudou moci drogu dovolit. Lék se používá k léčbě Lambert – Eatonův myastenický syndrom (LEMS), což je vzácná neuromuskulární porucha.[7] Před změnou ceny mohli pacienti získat drogu zdarma přes USA Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) soucitné použití program.[7][49]
Reference
- ^ A b „Formulář výroční zprávy Catalyst Pharmaceuticals 2014 (10-K)“ (XBRL). Americká komise pro cenné papíry. Citováno 5. března 2015.
- ^ A b C d E F „Výroční zpráva Catalyst 2018“. ir.catalystpharma.com.
- ^ „Firdapse FDA Approval Letter“ (PDF). fda.gov. 28. listopadu 2018.
- ^ A b C Baker DE (listopad 2013). „Průlomový proces schvalování léčiv a hlášení ADR po uvedení na trh“. Nemocniční lékárna. 48 (10): 796–8. doi:10,1310 / hpj4810-796. PMC 3859287. PMID 24421428.
- ^ Komisař, úřad (6. května 2019). „Rozšířený přístup“. FDA. Citováno 9. prosince 2019.
- ^ „NDA pro Catalyst's LEMS Therapy Firdapse přijato s prioritní kontrolou“. Lambert-Eaton News. 4. června 2018. Citováno 9. prosince 2019.
- ^ A b C Abutaleb, Yasmeen (4. února 2019). „Senátor Sanders se ptá, proč droga, jakmile je zdarma, nyní stojí 375 000 $“. Reuters. Citováno 5. února 2019.
- ^ „Formulář prohlášení o registraci Catalyst Pharmaceuticals S-1“ (XBRL). Americká komise pro cenné papíry. Citováno 8. září 2015.
- ^ Mann Jr., Joseph A. (18. července 2015). „Velký hazard: Catalyst Pharmaceuticals of Coral Gables sází na nový lék na vzácná onemocnění“. Miami Herald.
- ^ Hawker D. a R. Silverman. "Syntéza a hodnocení nových heteroaromatických substrátů GABA aminotransferázy", Bioorganic & Medicinal Chemistry, 1. října 2012. Citováno 8. září 2015.
- ^ Brian Bandell. "Catalyst Pharmaceutical podepisuje licenční smlouvu se společností Northwestern" „South Florida Business Journal“, 31. srpna 2009. Citováno 8. září 2015.
- ^ "Catalyst získává léčivo pro pozdní fázi na vzácná onemocnění od společnosti BioMarin." „Genetické inženýrství a biotechnologie, 1. listopadu 2012. Citováno 27. srpna 2015.
- ^ „Výroční zpráva Catalyst Pharmaceuticals 2018. Od podání přihlášky ve druhém čtvrtletí srpna CPRX (symbol tickeru) vykázal průměrné čtvrtletní výnosy 30 mil. USD a zisky 9 mil. USD za čtvrtletí“.
- ^ A b Tavernise, Sabrina (17. února 2016). „F.D.A. Deals Backback to Catalyst in Race for Drug Approval“. New York Times.
- ^ Drummond, M; Towse, A (květen 2014). „Zásady pro léky na vzácná onemocnění: vhodný případ léčby“. The European Journal of Health Economics: HEPAC: Health Economics in Prevention and Care. 15 (4): 335–40. doi:10.1007 / s10198-014-0560-1. PMID 24435513.
- ^ Lowe, Derek (21. října 2013). „Catalyst Pharmaceuticals and their Business Plan“. V potrubí.
- ^ A b C Deak, Dalia (22. února 2016). „Jacobus a Catalyst pokračují v závodech o schválení léku LEMS“. Bill of Health.
- ^ Silverman, Ed (5. dubna 2016). „Rodinný drogový výrobce se snaží zůstat na hladině v době Shkreliho“. STAT novinky.
- ^ A b „Jacobus Pharmaceuticals“. Přehled výzkumu a vývoje v oblasti drog. 25. dubna 2015.
- ^ „BioMarin uděluje licenci na práva na vzácná onemocnění v Severní Americe a investuje 5 milionů USD do společnosti na Floridě. www.bizjournals.com. Citováno 17. prosince 2019.
- ^ A b C „Veřejné shrnutí stanoviska k označení pro vzácná onemocnění“ (PDF). EMA. 14. června 2010.
- ^ Chapelle, François-Xavier (4. listopadu 2008). „OPi ou comment construire une biopharma en moins de dix ans - Private Equity Magazine“. Soukromý kapitálový časopis (francouzsky).
- ^ A b „Hodnotící zpráva: Zenas“ (PDF). Výbor EMA CHMP. 2009.
- ^ „Huxley Acquisition Lands Biomarin New LEMS Treatment“. Farmaceutická technologie. 28. října 2009.
- ^ Goldberg, Adrian (21. listopadu 2010). „Farmaceutické firmy obviněné z využívání mezery za účelem zisku“. BBC novinky.
- ^ Nicholl DJ, Hilton-Jones D, Palace J, Richmond S, Finlayson S, Winer J, Weir A, Maddison P, Fletcher N, Sussman J, Silver N, Nixon J, Kullmann D, Embleton N, Beeson D, Farrugia ME, Hill M, McDermott C, Llewelyn G, Leonard J, Morris M (2010). „Otevřený dopis premiérovi Davidu Cameronovi a ministru zdravotnictví Andrewovi Lansleymu“. BMJ. 341: c6466. doi:10.1136 / bmj.c6466. PMID 21081599.
- ^ Hawkes N, Cohen D (2010). „Co vyrábí lék na vzácná onemocnění?“. BMJ. 341: c6459. doi:10.1136 / bmj.c6459. PMID 21081607.
- ^ Keogh M, Sedehizadeh S, Maddison P (2011). „Léčba myastenického syndromu Lambert-Eaton“. Cochrane Database of Systematic Reviews (2): CD003279. doi:10.1002 / 14651858.CD003279.pub3. PMC 7003613. PMID 21328260.
- ^ "Evidence Review: Amifampridin fosfát pro léčbu Lambert-Eastonova myastenického syndromu" (PDF). NHS Anglie. Prosince 2015.
- ^ Vedeler, CA; Antoine, JC; Giometto, B; Graus, F; Grisold, W; Hart, IK; Honnorat, J; Sillevis Smitt, PA; Verschuuren, JJ; Voltz, R; Euronetwork paraneoplastického neurologického syndromu. (Červenec 2006). „Řízení paraneoplastických neurologických syndromů: zpráva pracovní skupiny EFNS“. European Journal of Neurology. 13 (7): 682–90. doi:10.1111 / j.1468-1331.2006.01266.x. PMID 16834698.
- ^ „Mezinárodní nechráněné názvy farmaceutických látek (INN) Doporučené INN: seznam 58“ (PDF). WHO Informace o drogách. 21 (3). 2007.
- ^ Wahl, Margaret (25. ledna 2012). „Jacobus začíná zkušební verze 3,4-DAP v LEMS pouze na pozvání“. Časopis Quest svazu svalové dystrofie online.
- ^ Leuty, Ron (31. října 2012). „BioMarin uděluje licenci na práva na vzácná onemocnění v Severní Americe a investuje 5 milionů USD do společnosti na Floridě“. San Francisco Business Journal.
- ^ „Označení léčivých přípravků pro vzácná onemocnění: amifampridin fosfát pro vrozené myastenické syndromy“. FDA. Citováno 14. ledna 2017.
- ^ „Označení léčivých přípravků pro vzácná onemocnění: amifampridin fosfát pro myasthenia gravis“. www.accessdata.fda.gov. FDA. Citováno 14. ledna 2017.
- ^ Radke, James (29. října 2014). „Katalyzátor využívající program rozšířeného přístupu k provádění studie fáze IV s pacienty s LEMS“. Zpráva o vzácných onemocněních. Archivovány od originál 13. června 2018. Citováno 13. června 2018.
- ^ „Označení pro vrozené vrozené myastenické syndromy“. FDA. Archivovány od originál 26. července 2015.
- ^ Burns, TM a kol. I (únor 2016). „Redakce příslušných lékařů: Nezamýšlený účinek léčivého přípravku pro vzácná onemocnění na potenciální cenu 3,4-diaminopyridinu“. Muscle & Nerve. 53 (2): 165–8. doi:10,1002 / mus.25009. PMID 26662952.
- ^ McEnany, Patrick J. (2017). „Odpověď na nedávný úvodní článek týkající se 3,4-diaminopyridinu od dotčených lékařů“. Muscle & Nerve. 55 (1): 138. doi:10,1002 / mus.25437. ISSN 1097-4598. PMID 27756108.
- ^ Tavernise, Sabrina (22. prosince 2015). „Pacienti se bojí prudkého nárůstu cen starých drog“. New York Times.
- ^ Adams, Ben (26. dubna 2016). „Catalyst Pharmaceuticals zasažen žádostmi FDA o další studie pro Firdapse“. FierceBiotech.
- ^ Adams, Ben (17. května 2016). „Katalyzátor osy 30% pracovní síly v návaznosti na zkušební požadavky FDA“. FierceBiotech.
- ^ Lima, Debora (29. března 2018). „Společnost Catalyst Pharmaceuticals podává novou žádost o léky u FDA“. Obchodní deník na jižní Floridě.
- ^ "Firdapse (amifampridin fosfát) FDA Historie schválení". Drugs.com. Citováno 5. února 2019.
- ^ „Bernie Sanders se ptá, proč droga, jakmile je zdarma, nyní stojí 375 000 $“. Zprávy NBC. Citováno 5. února 2019.
- ^ „Rodina byla pobouřena nad léčbou, která mění život, z bezplatných na 375 000 $ ročně“. Zprávy NBC.
- ^ „FDA schvaluje první léčbu dětí s Lambert – Eaton myastenickým syndromem, vzácnou autoimunitní poruchou“. fda.gov. Citováno 11. května 2019.
- ^ Drash, Wayne (8. května 2019). „FDA překvapivě podbízí drogu ve výši 375 000 $“. CNN zdraví. Citováno 12. května 2019.
- ^ „Rodina byla pobouřena nad léčbou, která mění život, z bezplatných na 375 000 $ ročně“. Zprávy NBC.