Odhad - Estimand

An odhad je proměnná který má být odhadnut statistickou analýzou. Termín se používá k jasnějšímu rozlišení cíle odvození z funkce k získání tohoto parametru (tj odhadce ) a konkrétní hodnota získaná z dané sady dat (tj odhad ).^[1] Například a normálně distribuováno náhodná proměnná ${ displaystyle X}$ má dvě proměnné, jejich průměr ${ displaystyle mu}$ a rozptyl ${ displaystyle sigma ^ {2}}$. Odhad variance, ${ displaystyle s ^ {2} = součet _ {i = 1} ^ {n} vlevo. vlevo (x_ {i} - { bar {x}} vpravo) ^ {2} vpravo / ( n-1)}$, poskytuje odhad 7 pro soubor dat ${ displaystyle x = left {2,3,7 right }}$; pak ${ displaystyle s ^ {2}}$ se nazývá odhadce ${ displaystyle sigma ^ {2}}$, a ${ displaystyle sigma ^ {2}}$ se nazývá odhad.

Přehled

Odhad úzce souvisí s účelem nebo cílem analýzy. Popisuje, co je třeba odhadnout na základě otázky zájmu.^[2] To je na rozdíl od odhadce, které definuje konkrétní pravidlo, podle kterého má být odhad odhadnut. Zatímco odhad bude často prostý konkrétních předpokladů, např. ohledně chybějící data, takový předpoklad bude obvykle nutné učinit při definování konkrétního odhadce. Z tohoto důvodu je logické jednat citlivostní analýzy použití různých odhadů pro stejný odhad, aby se otestovala robustnost závěru k různým předpokladům.^[3]

Příklad

Pokud je naší zajímavou otázkou, zda by zavedení intervence, jako je očkovací kampaň u definované populace v zemi, snížilo počet úmrtí v této populaci v dané zemi, pak náš odhad bude určitým měřítkem snížení rizika (např. poměr rizik nebo poměr rizik po dobu jednoho roku), který by popisoval účinek zahájení očkovací kampaně. Pro odhad odhadu můžeme mít k dispozici údaje z klinické studie. Při posuzování vlivu na populační úroveň budeme muset vzít v úvahu, že někteří lidé mohou odmítnout očkování, takže vyloučení osob z klinického hodnocení z analýzy, které očkování odmítly, může být nevhodné. Dále možná nebudeme znát stav přežití všech očkovaných, takže k definování odhadce bude v tomto ohledu nutné učinit předpoklady.

Jedním z možných odhadců pro získání konkrétního odhadu může být a úroveň ohrožení na základě a analýza přežití který předpokládá konkrétní rozdělení přežití provedené u všech subjektů, kterým byl zásah nabídnut, zacházení s těmi, kteří byli prohrál s následnými kroky být správně cenzurován pod náhodnou cenzurou. Je možné, že se zkušební populace liší od populace, v níž by se prováděla očkovací kampaň, a v takovém případě by také mohlo být vzato v úvahu. Alternativní odhad použitý v analýze citlivosti by mohl předpokládat, že lidé, kteří nebyli sledováni pro svůj životně důležitý stav až do konce pokusu, mohou s větší pravděpodobností do jisté míry zemřít.

Úrok ICH

Dne 22. Října 2014 Mezinárodní rada pro harmonizaci technických požadavků na humánní léčiva (ICH) vypracovala finální koncepční dokument s názvem Výběr vhodných odhadů a stanovení analýz citlivosti v klinických studiích jako dodatek k jejich pokynu pro E9.^[4]Dne 16. října 2017 ICH oznámila, že zveřejnila návrh dodatku k definování vhodných odhadů pro klinické hodnocení / analýzy citlivosti ke konzultaci.^[5][6] Konečný dodatek k pokynu ICH E9 byl vydán 20. listopadu 2019.^[7]

Poskytnutím strukturovaného rámce pro překlad cílů a klinické hodnocení k návrhu, chování a analýze odpovídajících studií si ICH klade za cíl zlepšit diskusi mezi farmaceutickými společnostmi a regulačními orgány o programy vývoje drog. Konečným cílem je zajistit, aby klinické studie poskytovaly jasně definované informace o účincích studovaných léčivých přípravků.^[6]

Reference